Sangamo BioSciences gibt Veröffentlichung von Daten aus einem Programm ZFP therapeutische ® für die Parkinson-Krankheit zu entwickeln
Data Support Further Preclinical Development of ZFP Activator of GDNF Funded by The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research Data Support weitere präklinische Entwicklung des ZFP Activator von GDNF von The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research Gefördert
RICHMOND, Calif. Richmond, CA , , Dec. 13, 2010 13. Dezember 2010 /PRNewswire-FirstCall/ -- / PRNewswire / - Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO) announced the publication of preclinical data demonstrating protection of nerve tissue and functional improvements in motor symptoms in a validated rat model of Parkinson's disease (PD) using Sangamo's zinc finger protein (ZFP) technology. (Nasdaq: SGMO) kündigte die Veröffentlichung von präklinischen Daten zeigen, Schutz des Nervengewebes und funktionelle Verbesserungen der motorischen Symptome in einem validierten Rattenmodell der Parkinson-Krankheit (PD) mit Sangamo's Zinkfingerprotein (ZFP) Technologie.
As previously disclosed, the study was supported by funding from Wie bereits bekannt gegeben wurde die Studie durch die Finanzierung von unterstützten The Michael J. Fox Foundation Die Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research (MJFF). für Parkinson-Forschung (MJFF). The data described in the publication were part of a successful application for a second round of funding from MJFF to support the progress of a ZFP approach in a non-human primate model which is the next stage of development for this ZFP Therapeutic to treat PD. Die Daten in der Publikation beschrieben waren Teil einer erfolgreichen Bewerbung für eine zweite Finanzierungsrunde ab MJFF, um den Fortschritt eines ZFP Ansatz in einer nicht-menschlichen Primaten Modell, das die nächste Stufe der Entwicklung ist für diesen ZFP therapeutische PD behandeln zu unterstützen.
The work, which was carried out in collaboration with scientists from the laboratory of Die Arbeit, die in Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern durchgeführt wurde aus dem Labor Krystof Bankiewicz Krystof Bankiewicz , MD, Ph.D., professor of Neurosurgery and Neurology at the , MD, Ph.D., Professor für Neurochirurgie und Neurologie an der University of California, San Francisco University of California, San Francisco ( ( UCSF UCSF ) was published on ) Wurde veröffentlicht December 8, 2010 8. Dezember 2010 in the in der Journal of Neuroscience Journal of Neuroscience . .
"We are enthusiastic about the success of this novel ZFP Therapeutic approach to date and hopeful that its further development can take us closer to our goal of delivering Parkinson's patients better treatment options," said "Wir sind begeistert über den Erfolg dieses Romans ZFP therapeutische Ansatz auf dem Laufenden und hoffen, dass ihre weitere Entwicklung kann uns näher an unser Ziel der Bereitstellung von Parkinson-Patienten bessere Behandlungsmöglichkeiten", sagte Todd Sherer Todd Sherer , Ph.D., Chief Program Officer at MJFF. , Ph.D., Chief Program Officer bei MJFF.
Sangamo has developed zinc finger DNA-binding protein transcription factors (ZFP TFs) to activate the expression of glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF), a potent neurotrophic factor that has shown promise in preclinical testing to slow or stop the progression of PD. Sangamo hat Zinkfinger DNA-bindendes Protein Transkriptionsfaktoren entwickelt (ZFP TF), um die Expression von glialen Zelllinie gewonnenen neurotrophen Faktors (GDNF), ein potenter neurotrophen Faktor dieses Versprechen in präklinischen Tests gezeigt hat, verlangsamen oder stoppen das Fortschreiten von Parkinson . The data published in the Die Daten aus dem veröffentlichten Journal of Neuroscience Journal of Neuroscience demonstrated that ZFP TF activation of GDNF expression was achieved genome-wide with exquisite specificity and was neuroprotective, resulting in positive functional improvements in assays of motor impairment in a rat model of PD. gezeigt, dass ZFP TF Aktivierung des GDNF Ausdruck erreicht wurde genomweiten mit exquisiten Spezifität und war neuroprotektive, was zu positiven funktionalen Verbesserungen in Assays der motorischen Beeinträchtigung in einem Rattenmodell der PD.
Sangamo's technology platform permits the development of highly specific ZFP TFs that can be used to regulate genes at the DNA level. Sangamo Technologieplattform ermöglicht die Entwicklung von hochspezifischen ZFP TFs, die verwendet werden, um Gene auf DNA-Ebene reguliert werden kann. Using a ZFP TF, a gene can be activated in a patient's own cells in its natural cellular context. Mit einem ZFP TF kann ein Gen in einer patienteneigenen Zellen in ihrer natürlichen zellulären Kontext aktiviert werden. Use of a ZFP TF to activate the gene in the brain — as compared to addition of a cDNA or the recombinant protein — allows the delivery of a more physiologically relevant dose of the native gene product which may be a safer and more effective alternative. Die Verwendung eines ZFP TF aktivieren das Gen im Gehirn - wie der Zugabe von einer cDNA-oder das rekombinante Protein im Vergleich - ermöglicht die Abgabe einer physiologisch relevanten Dosis des nativen Genprodukt, das eine sichere und effektive Alternative sein kann. This is of particular significance when targeting potent natural growth factors such as GDNF, where sufficient but not super-physiological levels of the therapeutic protein are required to achieve efficacy. Dies ist von besonderer Bedeutung, wenn Targeting potenter natürliche Wachstumsfaktoren wie GDNF, wo ausreichend, aber nicht super-physiologischen Konzentrationen des therapeutischen Proteins erforderlich, um die Wirksamkeit zu erreichen.
"Publication of these data is an important validation of the potential therapeutic applications of our ZFP technology," said "Die Veröffentlichung dieser Daten ist ein wichtiges Validierung der potenziellen therapeutischen Anwendungen unserer ZFP-Technologie", sagte Edward Lanphier Edward Lanphier , Sangamo's president and CEO. , Sangamo President und CEO. "We are developing a portfolio of ZFP TF gene regulation programs focused on neurologic indications and our PD program is an important part of our preclinical pipeline. ZFP TF-driven gene activation is the underlying mode of action of our lead ZFP Therapeutic (SB-509) which is being evaluated in a Phase "Wir entwickeln ein Portfolio von ZFP TF Genregulation Programme auf neurologische Indikationen und unsere PD-Programm fokussiert ist ein wichtiger Teil unserer präklinischen Pipeline. ZFP TF-driven Genaktivierung ist die zugrunde liegende Wirkmechanismus von unseren Vorsprung ZFP Therapeutische (SB-509 ), die in einer Phase ausgewertet 2b 2b clinical trial (SB-509-901) for diabetic peripheral neuropathy and has demonstrated both clinical efficacy and an excellent safety profile. klinischen Studie (SB-509 bis 901) für diabetische periphere Neuropathie und hat sowohl die klinische Wirksamkeit und ein hervorragendes Sicherheitsprofil gezeigt. Preclinical success in PD models with the ZFP TF activator of GDNF will support the evaluation of this approach in clinical trials. Präklinische Erfolg im PD-Modelle mit dem ZFP TF Aktivator von GDNF unterstützt die Auswertung dieser Ansatz in klinischen Studien. Moreover, it would demonstrate the potential for ZFP TF use in the brain and set the stage for the further application of our technology platform to other genes that may have a therapeutic benefit in PD and other neurologic indications." Außerdem wäre es das Potenzial für ZFP TF Verwendung im Gehirn und die Bühne für die weitere Anwendung unserer Technologie-Plattform auf andere Gene, die einen therapeutischen Nutzen bei Parkinson und anderen neurologischen Indikationen haben kann. "
"An Engineered Zinc Finger Protein Activator of the Endogenous Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor Gene Provides Functional Neuroprotection in a Rat Model of Parkinson's Disease." "Ein Engineered Zinc Finger Protein Aktivator des endogenen Gliazellen Line-Derived Factor Malum Gene bietet funktionale Neuroprotektion im Rattenmodell der Parkinson-Krankheit."
Josee Laganiere Josee Laganiere ,(1) , (1) Adrian P. Kells Adrian P. Kells ,(2) , (2) Jeffrey T. Lai Jeffrey T. Lai ,(1) , (1) Dmitry Guschin Dmitry Guschin ,(1) , (1) David E. Paschon David E. Paschon ,(1) , (1) Xiangdong Meng Xiangdong Meng ,(1) , (1) Lauren K. Fong Lauren K. Fong ,(1) Qi Yu,(1) (1), Qi Yu, (1) Edward J. Rebar Edward J. Rebar ,(1) , (1) Philip D. Gregory Philip D. Gregory ,(1) , (1) Krystof S. Bankiewicz Krystof S. Bankiewicz ,(2) , (2) John Forsayeth John Forsayeth ,(2) and , (2) und H. Steve Zhang H. Steve Zhang (1) (1)
(1) (1) Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. and (2) und (2) Department of Neurological Surgery Abteilung für Neurochirurgie , , University of California, San Francisco University of California, San Francisco . .
About Parkinson's Disease Über Morbus Parkinson
Parkinson's disease is a chronic, progressive disorder of the central nervous system and results from the loss of cells in a section of the brain called the substantia nigra. Morbus Parkinson ist eine chronische, fortschreitende Erkrankung des zentralen Nervensystems und die Ergebnisse aus dem Verlust von Zellen in einem Bereich des Gehirns, der Substantia nigra. These cells produce dopamine, a chemical messenger responsible for transmitting signals within the brain. Diese Zellen produzieren Dopamin, einen chemischen Botenstoff verantwortlich für die Übertragung von Signalen im Gehirn. Loss of dopamine causes critical nerve cells in the brain, or neurons, to fire out of control, leaving patients unable to direct or control their movement in a normal manner. Verlust von Dopamin führt zu lebensgefährlichen Nervenzellen im Gehirn, oder Neuronen, das Feuer außer Kontrolle, so dass Patienten, die keine direkte oder Kontrolle ihrer Bewegung in normaler Weise. The symptoms of Parkinson's may include tremors, difficulty maintaining balance and gait, rigidity or stiffness of the limbs and trunk, and general slowness of movement (also called bradykinesia). Die Symptome der Parkinson-Tremor kann, Schwierigkeiten Erhaltung des Gleichgewichts und Gangstörungen, Steifigkeit oder Steifheit der Glieder und des Rumpfes und die allgemeine Verlangsamung der Bewegungen (auch genannt Bradykinesie). Patients may also eventually have difficulty walking, talking, or completing other simple tasks. Die Patienten können auch schließlich haben Schwierigkeiten beim Gehen, Sprechen, oder den Abschluss von anderen einfachen Aufgaben. Symptoms often appear gradually yet with increasing severity and the progression of the disease may vary widely from patient to patient. Die Symptome erscheinen oft allmählich doch mit zunehmender Schwere und den Verlauf der Krankheit kann stark variieren von Patient zu Patient. There is no cure for Parkinson's disease which affects nearly 5 million individuals worldwide. Es gibt keine Heilung für Morbus Parkinson, die fast 5 Millionen Menschen weltweit betrifft. Drugs have been developed that can help patients manage many of the symptoms; however, they do not prevent disease progression. Drogen wurden entwickelt, die helfen können Patienten verwalten viele der Symptome, aber sie nicht verhindern, Fortschreiten der Erkrankung.
About Über The Michael J. Fox Foundation Die Michael J. Fox Foundation
Founded in 2000, Gegründet im Jahr 2000 The Michael J. Fox Foundation Die Michael J. Fox Foundation is dedicated to finding a cure for Parkinson's disease through an aggressively funded research agenda and to ensuring the development of improved therapies for those living with Parkinson's today. widmet sich der Suche nach einer Heilung für Morbus Parkinson durch eine aggressiv finanzierten Forschungs-Agenda und zur Gewährleistung der Entwicklung verbesserter Therapien für die Menschen mit Parkinson heute. The Foundation has funded over Die Stiftung verfügt über mehr finanziert $221 million 221.000.000 $ in research to date. in der Forschung auf dem Laufenden.
About Sangamo Über Sangamo
Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification. ist auf Forschung und Entwicklung neuartiger DNA-bindende Proteine für therapeutische Gen-Regulation und Modifikation konzentriert. The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase Das am weitesten fortgeschrittene ZFP therapeutische ® Programm zur Entwicklung befindet sich derzeit in einer Phase 2b 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy and a Phase 2 trial in ALS. klinischen Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetischer Neuropathie und eine Phase-2-Studie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate safety and clinical effect of a treatment for HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial of a treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen Studien die Sicherheit und klinische Wirkung einer Behandlung für HIV / Aids sowie eine Phase-1-Studie mit der Behandlung von rezidivierendem Glioblastoma multiforme bewerten. Other therapeutic programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration. Andere therapeutische Programme sind auf die Parkinson-Krankheit, monogene Krankheiten, neuropathischen Schmerzen und Nervenregeneration konzentriert. Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins known as zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompetenzen ermöglichen die Konstruktion einer Klasse von DNA-bindende Proteine, wie Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs) bekannt. By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function. Durch Engineering ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequenz Sangamo hat ZFP Transkriptionsfaktoren (ZFP TFs), dass die Genexpression steuern und kann somit die Zellfunktion geschaffen zu erkennen. Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification. Sangamo entwickelt auch sequenzspezifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnische Veränderung. Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Sangamo hat strategische Partnerschaften mit Unternehmen in nicht-therapeutischen Anwendungen seiner Technologie geschaffen einschließlich Dow AgroSciences Dow AgroSciences and und Sigma-Aldrich Corporation Sigma-Aldrich Corporation . . For more information about Sangamo, visit the company's website at www.sangamo.com/ . Für weitere Informationen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehmens unter www.sangamo.com/ .
ZFP Therapeutic® is a registered trademark of ZFP therapeutische ® ist eine eingetragene Marke der Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc.
This press release may contain forward-looking statements based on Sangamo's current expectations. Diese Pressemitteilung enthält möglicherweise zukunftsgerichtete Aussagen Erwartungen auf die aktuelle Sangamo. These forward-looking statements include, without limitation, references to the research and development of a ZFP Therapeutic to treat Parkinson's disease, research and development of novel ZFP TFs and ZFNs and therapeutic applications of Sangamo's ZFP technology platform. Diese vorausschauenden Aussagen beinhalten, ohne Einschränkung, Hinweise auf die Erforschung und Entwicklung eines therapeutischen ZFP zu Plattform Behandlung der Parkinson-Krankheit, Forschung und Entwicklung von neuartigen ZFP TFS und ZFNs und therapeutische Anwendungen von Sangamo's ZFP-Technologie. Actual results may differ materially from these forward-looking statements due to a number of factors, including uncertainties relating to technological challenges, Sangamo's ability to develop commercially viable products and technological developments by our competitors. Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund einer Reihe von Faktoren, einschließlich der Unsicherheiten in Bezug auf technologische Herausforderungen, Sangamo Fähigkeit, Wettbewerber entwickeln marktgerechte Produkte und technischen Entwicklungen von unserem. For a more detailed discussion of these and other risks, please see Sangamo's Für eine ausführlichere Diskussion dieser und anderer Risiken finden Sie in der Sangamo SEC SEC filings, and in particular, the risk factors described in Sangamo's Annual Report on Form 10-K and its most recent report on Form 10-Q. Einreichungen und insbesondere die Risikofaktoren, die in Sangamo Jahresbericht auf Formblatt 10-K und seinem jüngsten Bericht auf Formblatt 10-Q. Sangamo assumes no obligation to update the forward-looking information contained in this press release. Sangamo übernimmt keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Angaben in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren.
SOURCE QUELLE Sangamo BioSciences, Inc. Sangamo BioSciences, Inc.
News Provided by Acquire Media News Bereitgestellt von Acquire Media