Beim Alport-Syndrom führen Mutationen in COL4A3/4/5 zu strukturellen Defekten der glomerulären Basalmembran. Sema3A ist in geschädigten Nieren hochreguliert und beeinflusst das Aktin-Zytoskelett von Podozyten – zentrale Zellen der Filterbarriere. Das Blockieren der Sema3A-Aktivität zielt darauf, Proteinurie und Progression zu dämpfen und den Weg in die terminales Nierenversagen hinauszuzögern. Für Patientinnen und Patienten – häufig schon im Kindes-/Jugendalter betroffen, oft mit Hörverlust und Augenbefunden – wären zusätzliche Therapieoptionen ein echter Gewinn.
Für Anleger ist der Step mehr als ein klinischer Meilenstein:
Pipeline-Reife: Der Sprung in Phase 2 hebt den Wert des Programms und validiert Evotecs Entdeckungs-/Entwicklungsmodell in Partnerallianzen.
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