PLX --Mkap $38 M-Blockbuster vor Zulassung

hat gut gestartet denkebald ist die $4 fällig  

Naja, Blockbuster finde ich etwas übertrieben. Immerhin muss PRX-102 (pegunigalsidase alfa) erstmal beweisen, dass es  bei der Wirksamkeit von  Sanofis Fabrazyme (Agalsidase Beta) mithalten kann. Am 27. April wissen wir, ob die FDA grünes Licht geben wird, oder ob sie zusätzliche Daten sehen wollen. Einige Experten sind skeptisch, dass die Phase-III-BALANCE-Studie mit 78 Patienten zu kurz und zu klein sein könnte, um eine völlige Überlegenheit entlang des Endpunkts der Änderung der eGFR-Steigung zu demonstrieren.

Analystenberichte sagen eine beschleunigte Zulassung voraus und geben Pegunigalsidase alfa eine starke Chance, Fabrazyme auf dem Markt zu übertreffen. In dieser Veröffentlichung sprachen die Kliniker über das Potenzial für eine bessere Immunogenität und einen besseren Dosierungsplan als Haupttreiber für die Aufnahme, unabhängig davon, ob eine völlige Überlegenheit der Wirksamkeit nachgewiesen wird.

www.clinicaltrialsarena.com/comment/...y-chances-experts-say/

... das alles zusammenfasst.

Was kann hier kurzfristig negativ passieren:

- Aufgrund der guten Daten bereits positives Ergebnis eingepreist
- wegen Covid19 muss der PDUFA-Termin erneut verschoben werden.

Ansonsten sehe ich der PDUFA sehr gelassen und positiv entgegen. 8-9$ sollten hier drin sein....

https://www.youtube.com/watch?v=TpV0QY2xnXk

die letzten Börsentage bei der zumeist schwachen Biotech-Marktsituation äußerst stabil und seit der Veröffentlichung der Zahlen fast 20% nach Norden marschiert... gerne weiter so... ein paar Handelstage bis zur PDUFA sind es noch

#7

PDUFA - und dann hoffentlich zweistellig!!!

Fabry Desease - PDUFA.

Es gibt bislang drei zugelassene Medikamente, eines davon nur in Europa. Ein 4 Mrd Dollar Markt  mit 10% Wachstum per anno.

Wenn heute die Zulassung kommt, sollte das Ding durch die Decke gehen.

FDA verlangt doch weitergehende Studien, doch keine vorzeitige Zulassung, Phase III muss also doch durchgeführt werden.

Viel mehr Details verrät die PR leider nicht.

finance.yahoo.com/news/...s-chiesi-global-rare-055000874.html

Das dürfte wohl nicht eingepreist sein und ich erwarte einene Abschlag von 30-40%  heute und dann noch mal weitere 10% die kommende Woche.

Also, nun bin ich ein Bagholder hier, obwohl mich die Ergebnisse der Studie I/II überzeugt haben. Aber die Company wird hoffentlich noch erklären, was genau die FDA noch geprüft haben möchte.

CRL für PRX-102

Nicht überrschend angesichts der kleinen Studie. In Posting #3 hatte ich bereits leise Zweifel geäußert. Mal abwarten wo sich die Aktie in den USA heute einpendeln wird, schätzungsweise bei 3 bis 4 Dollar.

protalixbiotherapeutics.gcs-web.com/...-rare-diseases-receive

-38% im Moment...

habe ich ganz gut geschätzt, Durch die Phase III (eine Bridge-Studie offenbar bereits für leicht andere Indikation in der

www.tase.co.il/en/market_data/company/1554/about

Was mich nur wirklich wundert. Bisher hieß es von Seiten der Company immer, die PDUFA hinge von der Inspektion der Herstellungsanlagen ab, was  wegen Corona nicht möglich gewesen sei. Da nun weitere Daten verlangt werden, dürfte das doch eher Sicherheit oder Wirksamkeit des Produkts betreffen.

Das hääte die FDA doch schon im letzten Herbst evaluieren können und damit wären 6 Monate gewonnen. Dann wäre es eben kein "Complete letter of repsonse", sondern ein vorläufiger Bescheid. Nun werden mit Sicherheit weitere 6 Monate vergehen, wenn nicht sogar 1 Jahr, bis erneut die FDA über das Produkt befinden wird.

Hier sollte man erstmal warten bis sich der Nebel legt und etwas Licht ins Dunkle kommt. Solang die FDA nicht eindeutig formuliert hat, woran es lag bzw. was notwendig ist für eine positive Zulassungsentscheidung, halte ich die Füße still und schau mir das Spektakel von der Seitenlinie an.
Interessant finde ich rückblickend auch das  40 Mio. $ Offering im Februar 2021 zu 4,60$. Wenn das Management wirklich so fest überzeugt von den Studiendaten gewesen wäre, hätte es dann nicht noch bis April warten können (bis zur erhofften Zulassung) um dann ein Offering zu deutlich besseren Konditionen durchzuführen? Oder war man sich selbst doch nicht so sicher und hat lieber den Spatz in der Hand statt die Taube auf dem Dach genommen?

Es gab ja auch den Einstieg des israelischen Generikaproduzenten (nicht Teva) zu 10% - vielleicht wollte man durch erhöhten Float eine mögliche feindliche Übernahme abwehren oder durch die sowieso extrem dünne EK-Decke drohte der Bruch von Kreditrichtlinien. Gibt viele mögliche Gründe für die KE zu 4,60.

Ursprünglich wollte man mit den Phase I/II-Daten und den Interimsdaten der BRIDGE-Studie bereits im Oktober die Zulassung, hat aber die PDUFA-Verschiebung mit der fehlenden Inspektion begründet. Offenbar war das nicht der einzige Knackpunkt.

Noch diese Woche hat auch "Seeking Alpha" eine Zulassung als "most likely" bewertet. und da die meisten PDUFAs auch erfolgreich sind, bin ich hier drin geblieben, nun diese unangenehme Überraschung. Bin hier mit 500 Aktien drin, war beim Runup 25% im Plus, nun ordentlich in den Miesen.

Wie du schon schreibst, man muss mal abwarten, ob auch noch genauere Ursachen angegeben werden. Die Ergebnisse waren doch eigentlich  überzeugend und auch Chiesi scheint die Füße still zu halten und nicht die Flinte ins Korn zu werfen.  Aber ob das alleine ausreicht, den Kursüber 3,50 zu stablisiieren?!  

Offenbar wieder nur das alte Lied, dass die FDA wegen Corona nicht die Produktionsstätten besichtigen kann und nun mit Protalix neue Wege sucht, wie man den Weg frei bekommt. Klingt besser als neue Hürden wegen wegen Sicherheit oder Wirksamkeit. Das hat Protalix ausdrücklich ausgeschlossen:

finance.yahoo.com/news/...es-complete-response-172700665.html

Die FDA macht hier meiner Meinung nach einen ziemlich miserablen Job. Das die FDA wegen Reisebeschränkungen die Produktionsanlagen in Israel & Frankreich nicht besichtigt werden konnten, dürfte der FDA doch nicht erst am PDUFA Tag eingefallen sein?
Protalix BioTherapeutics sagt, dass die FDA im CRL keine Sicherheits- oder Wirksamkeitsbedenken angeführt hat.

seekingalpha.com/news/...as-not-due-to-safety-efficacy-issues

en.globes.co.il/en/...roval-on-protalix-fabry-drug-1001369283

Die 3 Tage-Regel hat sich auch in diesem Fall mehr als bestätigt. Halte hier weiter die Füße still bis alle Informationen auf dem Tisch liegen.

Zahlen für Q1/21

• Umsatz 11 Mio. $
  
• Verlust 5 Mio. $
  
• Cash 70 Mio. $
  
• MK 125 Mio. $
  

"While the receipt of the Complete Response Letter last month from the FDA was disappointing, we are encouraged that the FDA did not report any potential safety or efficacy concerns for PRX-102," said Dror Bashan, Protalix's President and Chief Executive Officer.

"In der CRL stellte die FDA fest, dass eine Inspektion der Produktionsstätte des Unternehmens in Carmiel, Israel, einschließlich der anschließenden Bewertung aller damit verbundenen Ergebnisse durch die FDA erforderlich ist, bevor die FDA die BLA genehmigen kann. Aufgrund von Reisebeschränkungen im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie konnte die FDA die erforderliche Inspektion während des Überprüfungszyklus nicht durchführen. Die FDA erklärte, dass sie weiterhin die Situation im Bereich der öffentlichen Gesundheit sowie die Reisebeschränkungen überwachen werde, und arbeitet aktiv daran, ausstehende Inspektionen zu planen."

protalixbiotherapeutics.gcs-web.com/...quarter-2021-financial

 

mich sind die zahlen ok.  

... so viel ich mitbekommen habe, hat die FDA auch in Coronazeiten akzeptiert, dass sie auch andere  Agenturen / Gutacter kommissarisch für die Inspektion beauftragen können.

Außerdem ist möglich, dass der accelerated Path Status möglicherweise nicht mehr besteht. Mir alles zu wenig transparent und immer noch kein Wiedereinstiegsgrund.

sie wollten doch nach dem FDA-Fiasko ihr Fabry-Produkt wenigstens in der EU zulassen.

Nun eine PR, die offenbar auch das Ziel wieder in Frage stellt.... Zum Glück bin ich mit 25% Verlust hier raus und habe nicht länger gehalten.


seekingalpha.com/news/...stage-prx-102-study-in-fabry-disease

und solche Unklarheiten helfen nicht weiter:
At the time of this analysis, two patients discontinued participation due to treatment emergent adverse events (TEAEs).
Of these two patients, one discontinued participation due to a related adverse event. No deaths were registered.

Update (klinische Entwicklung) PRX-102

"Unblinded final data is anticipated to be released in the second quarter of 2022 after all remaining patients have completed the 24-month treatment period."

Ansonsten stellt sich mir die Frage, wozu PLX ein Typ-A Meeting mit der FDA anfragt, wenn im CRL keine Sicherheits- oder Wirksamkeitsbedenken seitens der FDA genannt wurden. Wenn der einzige Grund für die Ablehnung die fehlende Inspektion der Produktsstätte ist, dann bräuchte PLX dafür doch nicht extra ein Treffen mit der FDA...oder die FDA hat PLX nicht alle Karten auf den Tisch gelegt, oder PLX hat nicht alle Fakten aus dem CRL auf den Tisch gelegt...man kann nur spekulieren. Was mich auch skeptisch stimmt ist, dass es keine Insider-Käufe nach dem Absturz gab? Warum nicht? Ist das Management selbst nicht zu 100% von der Story überzeugt?

• MK 101 Mio. $
  

• 2$ Marke gerissen
  
• neues 52 WT
  
• MK 90 Mio. $
  

Bleibt weiter nur erstmal auf meiner Watch.

Insider-Verkauf

Dexcel Pharma, ein 10% Owner, hat Anfang Juni rund 919.000 Aktien zu je 2,27$ verkauft.

protalixbiotherapeutics.gcs-web.com/node/12596/html

Von der Bewertung her (MK 81 Mio. $), erreicht PLX so langsam ein Niveau bei dem sogar ich beginne ernsthaft über eine spekulative Position nachzudenken. Nehme PLX jetzt auf meine bevorzugte Watchlist.

Never Catch a falling knife - greife niemals in ein fallendes Messer. Damit bin ich seit dem CRL hier gut gefahren, aber irgendwann sollte PLX doch seinen Boden finden. Der Kopf sagt nein, der Bauch sagt Ja.  Einerseits die Ungewissheit, was genau hinter der Ablehnung (CRL) steckt, andererseits die optisch "günstige" Bewertung.  Die MK liegt bei 73 Mio. $. Ich denke ich werde die Q2/21 Zahlen abwarten, vlt. gibt es dann weitere Infos zum Stand der Dinge.

protalixbiotherapeutics.gcs-web.com/...-private-note-exchange