Phase 1
Das Ziel der ersten Phase ist die
Untersuchung auf die Verträglichkeit beim Menschen
eine günstige Dosierung
die Pharmakokinetik (Aufnahme, Verteilung, Ausscheidung) und
Pharmakodynamik (Wirkung).
Die Probanden der ersten Phase sind ausschließlich Gesunde, nur wenn das Medikament mit schweren Nebenwirkungen behaftet ist (besonders Zytostatika), erfolgt die Testung an Todkranken, die mit den herkömmlichen Methoden austherapiert sind.
Die Anzahl der Probanden ist noch sehr klein in dieser Phase, meist 20-80. Die Dauer beträgt im Allgemeinen 9 bis 24 Monate.
Phase 2
Ab dieser Phase erfolgt die Testung an Patienten (in Phase 2 ca. 50-200), so dass nun die therapeutische Wirksamkeit ermittelt werden kann.
Auch in dieser Phase wird auf Nebenwirkungen geachtet, die Wirksamkeit steht aber im Vordergrund.
Phase 3
In dieser Phase wird getestet, ob die neue Therapieform etablierten gegenüber überlegen oder zumindest gleichwertig ist. Die Patienten (ca. 200-10.000, häufig an verschiedenen Kliniken) werden auf zwei Gruppen aufgeteilt: Die eine Gruppe erhält die neue Behandlungsform, die andere Gruppe dient als Kontrollgruppe und erhält ein Placebo oder die bisher beste Behandlung, z. B. wenn der Verzicht auf eine Therapie mit Nachteilen für die Patienten verbunden ist.
Die Teilnehmer der Gruppen müssen in allen entscheidenden Aspekten vergleichbar sein, meist erfolgt die Verteilung auf die Gruppen randomisiert (nach einer Zufallsverteilung). Üblicherweise handelt es sich um einen Doppelblindversuch: Weder Patient noch behandelnder Arzt wissen, ob der Patient der Verum- oder der Kontrollgruppe angehört. Die Verblindung soll eine Verfälschung der Ergebnisse durch eine bestimmte Erwartungshaltung (Rosenthal-Effekt) verhindern.
Die Aussagekraft der Studie kann zusätzlich erhöht werden durch ein „Crossover“: Einem Austausch von Verum und Placebo innerhalb einer Gruppe, so dass jeder Proband zu seiner eigenen Kontrolle wird.
Zulassung
Nachdem die dritte Phase erfolgreich abgeschlossen wurde, erfolgt die Prüfung auf die Zulassung des Arzneimittels. Hierbei werden die Ergebnisse der einzelnen Phasen vor allem hinsichtlich Wirksamkeit und Unbedenklichkeit überprüft.
In Deutschland ist hierfür das BfArM (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte) zuständig, eine staatliche Behörde mit Sitz in Bonn. Alternativ kann dies auch durch die Kommission der Europäischen Union geschehen, hier werden die Unterlagen durch die EMA (European Medicines Agency) geprüft, die ihren Sitz in London hat. Nach der Zulassung folgt Phase 4.
Phase 4
Nach der Markteinführung wird die neue Behandlungsmethode durch die sie anwendenden Ärzte weiter beobachtet.
Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten und sehr seltene Nebenwirkungen werden meist erst jetzt beobachtet: Wegen der extremen Kosten bei den kontrollierten klinischen Studien von Phase 1-3 sind die Teilnehmerzahlen dort begrenzt. Erst in Phase 4 hat man hierfür genügend Patienten und auch die Folgen einer Langzeittherapie werden ersichtlich. Beobachtungen für spezielle Patientenkollektive, wie z. B. Schwangere können gemacht werden.
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