uniQure N.V. top oder flop!?

FDA gibt Freigabe des Prüfantrags für ein neues Arzneimittel für die AMT-260-Gentherapie zur Behandlung refraktärer mesialer Temporallappenepilepsie bekannt. MK 362 Mio. $ Wird derzeit deutlich unter Cash gehandelt
www.uniqure.com/investors-media/press-releases

strategische Reorganisation

• 20% der Gesamtbelegschaft soll abgebaut werden
  
• Investitionen in mehr als die Hälfte seiner Forschungs- und Technologieprojekte sollen eingestellt werden (inkl. AMT-210 bei Parkinson)
  
• durch die Umstrukturierung erwartet QURE in den nächsten 3 Jahren Einsparungen in Höhe von 180 Mio. $
  

www.fiercebiotech.com/biotech/...p-gene-therapies-clinic-2027

MK 321 Mio. $ deutlich unter Cash.

MK 278 Mio. $, das CRV sieht hier m.M.n. positiv aus.

Zahlen für Q3/23

• Umsatz 1 Mio. $
  
• Verlust 90 Mio. $
  
• Cash 659 Mio. $
  
• MK 314 Mio. $
  

und Q2 soll es Daten geben

www.uniqure.com/programs-pipeline/pipeline

www.nasdaq.com/de/market-activity/stocks/qure/real-time

www.nasdaq.com/de/market-activity/stocks/qure/real-time

• Presented promising clinical update from U.S. and European Phase I/II trials of AMT-130 in Huntington’s disease; Up to three years of follow-up data to be presented in mid-2024; Regulatory interactions and clarity on potential strategies for clinical development expected in 2024
  

• ~ Announced FDA clearance of two Investigational New Drug (IND) applications; Initiation of Phase I/II clinical trials in mesial temporal lobe epilepsy (mTLE) and Fabry disease, in addition to SOD1-ALS, are expected in the first half of 2024 
  

• Announced strategic reorganization to advance multiple clinical-stage programs and deliver $180 million of cost savings over the next three years 

  www.uniqure.com/investors-media/press-releases

238 Mio. $ MK vs. 618 Mio. $ Cash (bis Q2/27)

Wurden da heute nachbörslich noch knapp 10 Mio. Stück gehandelt?

Zahlen für Q1/24

• Umsatz 8 Mio. $
  
• Verlust 66 Mio. $
  
• Cash 556 Mio. $
  
• MK 227 Mio. $
  

- On track to initiate FDA interaction regarding AMT-130 in second quarter of 2024 and provide a clinical update from the Phase I/II trials in mid-2024

- Clinical trial initiation for Fabry disease on track to begin in second quarter of 2024, followed by refractory mesial temporal lobe epilepsy and SOD1-ALS in third quarter of 2024

- Comprehensive review of operations and options to reduce expenses underway and expected to be completed in mid-2024

- fund operations into the second quarter of 2027

https://uniqure.gcs-web.com/node/11646/pdf

Theoretisch müsste das Abwärtsrisiko aufgrund der hohen Cashdeckung hier ziemlich limitiert sein. Das CRV sieht für mich aktuell positiv aus.

https://www.biopharmadive.com/news/...uring-sale-gene-therapy/720266/

Durch den Verkauf erhofft sich Uniqure den Cash-Burn um 40 Mio. $ pro Jahr zu senken.

www.fiercebiotech.com/biotech/...can-slow-huntingtons-disease

Glückwunsch an alle die dabei waren/sind.

https://www.fiercebiotech.com/biotech/...can-slow-huntingtons-disease

www.nasdaq.com/de/market-activity/stocks/qure/real-time

Zahlen für Q2/24

• Umsatz 11 Mio. $
  
• Verlust 56 Mio. $
  
• Cash 524 Mio. $
  
• MK 225 Mio. $
  

Auf diesem Niveau wirkt die Aktie auf mich wie ein Schnäppchen.

Zahlen für Q3/24

• Umsatz 2 Mio. $
  
• Verlust 44 Mio. $
  
• Cash 435 Mio. $
  
• MK 295 Mio. $
  

- Type B meeting scheduled with the FDA in the fourth quarter of 2024 to initiate discussions regarding a potential expedited clinical development pathway for AMT-130 in Huntington’s disease

- with cash runway through the end of 2027

https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases

https://de.investing.com/news/company-news/uniqure-erzielt-einigung-mit-fda-uber-beschleunigte-zulassung-fur-amt130-93CH-2806770

• positive Topline-Ergebnisse aus der Pivotal Phase I/II-Studie von AMT-130 bei Patienten mit Huntington-Krankheit
  
• Die Pivot-Studie erreichte den primären Endpunkt; hochdosiertes AMT-130 zeigte eine statistisch signifikante Verlangsamung der Krankheit von 75 % nach 36 Monaten, gemessen durch cUHDRS im Vergleich zu einer externen Kontrolle, die mit dem Neigungsscore abgeglichen wurde
  

https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases

Der Biotechnologiesektor boomt, mit Small-Cap-Biotech als Treiber. Zinssenkungen und verstärkte M&A-Aktivitäten bieten weiteres Potenzial, während Unternehmen wie UniQure mit bahnbrechenden Therapien glänzen.

Lesen Sie den ganzen Artikel: Small-Cap-Biotech und UniQure: Die Gewinner der nächsten Biotech-Rallye!