Könnte doch eine interessante und eventuell auch sehr erfolgsversprechende Methode sein das Feld der Gen-Therapie..
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Uniqure meldet Zahlen für 2018
prüft strategische Optionen - inkl. Verkauf
endpts.com/...yout-deal-as-gene-therapy-field-sizzles-report/
200 Mio. Offering geplant
Läuft da etwas zwischen Sanofi und Uniqure?
www.investors.com/news/technology/...er-bolster-gene-therapy/
CSL sichert sich die Rechte an AMT-061
klinisches Update für das Hemophilie B Gentherapie Programm
"Die klinische Unterbrechung wurde eingeleitet, nachdem Mitte Dezember ein Sicherheitsbericht über ein möglicherweise damit verbundenes schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis im Zusammenhang mit einer vorläufigen Diagnose des hepatozellulären Karzinoms (HCC), einer Form von Leberkrebs, bei einem Patienten in der HOPE-B vorgelegt worden war..."
tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/...qure&v=ticker
DSMB hat in der Huntington-Gentherapie-Studie (AMT-130) keine Sicherheitsbedenken festgestellt
FDA hebt den klinischen Stop der Gentherapie von uniQure auf
aus Posting #54
www.fiercebiotech.com/biotech/...-cancer-concerns-shares-jump
Kommerzialisierungs- und Lizenzvereinbarung mit CSL Behring
Übernahme von Corlieve Therapeutics (Gentherapie) für 55 Mio. $
"The program, known as AMT-260, is a collaboration with Regenxbio, which has equity in Corlieve and is eligible to receive milestone payments and royalties."
"As part of the uniQure deal, Corlieve will also receive up to 43.7 million euros ($52.1 million) for development milestones through phase 1/2 and another 160 million euros ($191 million) for phase 3 and approvals in the U.S. and EU. "
www.fiercebiotech.com/biotech/...-hemophilia-gene-therapy-bla
UniQure wird/wurde in der Vergangenheit oft als Übernahmekandidat gehandelt. Bei der aktuellen MK von 1,24 Mrd. $ könnten die Chancen steigen, dass der ein oder andere (wieder) ein Auge auf QURE wirft.
"uniQure gene therapy for hemophilia B on track for an FDA submission in the first quarter of 2022"
medcitynews.com/2021/06/...cquires-corlieve-to-feed-pipeline/
Zahlen für Q3/21
- Additionally, top-line 78-week follow-up data on all HOPE-B pivotal study patients is expected to be announced by CSL Behring in late 4Q2021
HOPE-B Studie von Etranacogene Dezaparvovec (Gene Therapie Hämophilie B) erreicht den primären Endpunkt
Phase 1/2 Studienergebnisse der Gentherapie AMT-130 (in HD)
Zahlen für 2021
- The Company expects that its cash and cash equivalents will be sufficient to fund operations into the first half of 2025
Zahlen für Q1/22
"Das Unternehmen geht davon aus, dass seine Zahlungsmittel und Zahlungsmitteläquivalente den Betrieb bis in die erste Hälfte des Jahres 2025 finanzieren werden, unter der Annahme, dass im Rahmen der CSL Behring-Vereinbarung erste kommerzielle Verkaufsmeilensteine in Höhe von 175,0 Millionen US-Dollar erreicht werden."
Update on Low-Dose Cohort in Phase I/II Clinical Trial of AMT-130 Gene Therapy for the Treatment of Huntington’s Disease
höhere Dosen von AMT-130 wurden aufgrund von SAEs in der HD P1-Studie verschoben
seekingalpha.com/news/...trial-of-huntingtons-disease-therapy
FDA Zulassung für CSL´s/Uniqure´s Hämophilie B Gentherapie
www.fiercepharma.com/pharma/...-approval-35-million-price-tag
Zahlen für Q1/23
- Clinical update from U.S. Phase I/II trial in Huntington’s disease expected in second quarter 2023
www.uniqure.com/investors-media/press-releases
Wichtige Studiendaten sollen in diesem Quartal noch veröffentlicht werden
100 Mio. $ Meilensteinzahlung ausgelöst
gemischte Zwischendaten aus der Phase-1/2-Studie von AMT-130
endpts.com/...ixed-huntingtons-gene-therapy-data-shares-tank/
Zahlen für Q1/23
Zahlen für Q2/23
strategische Reorganisation
www.fiercebiotech.com/biotech/...p-gene-therapies-clinic-2027
MK 321 Mio. $ deutlich unter Cash.
Zahlen für Q3/23
Presented promising clinical update from U.S. and European Phase I/II trials of AMT-130 in Huntington’s disease; Up to three years of follow-up data to be presented in mid-2024; Regulatory interactions and clarity on potential strategies for clinical development expected in 2024
~ Announced FDA clearance of two Investigational New Drug (IND) applications; Initiation of Phase I/II clinical trials in mesial temporal lobe epilepsy (mTLE) and Fabry disease, in addition to SOD1-ALS, are expected in the first half of 2024
Announced strategic reorganization to advance multiple clinical-stage programs and deliver $180 million of cost savings over the next three years
238 Mio. $ MK vs. 618 Mio. $ Cash (bis Q2/27)
Zahlen für Q1/24
- On track to initiate FDA interaction regarding AMT-130 in second quarter of 2024 and provide a clinical update from the Phase I/II trials in mid-2024
- Clinical trial initiation for Fabry disease on track to begin in second quarter of 2024, followed by refractory mesial temporal lobe epilepsy and SOD1-ALS in third quarter of 2024
- Comprehensive review of operations and options to reduce expenses underway and expected to be completed in mid-2024
- fund operations into the second quarter of 2027
https://uniqure.gcs-web.com/node/11646/pdf
Theoretisch müsste das Abwärtsrisiko aufgrund der hohen Cashdeckung hier ziemlich limitiert sein. Das CRV sieht für mich aktuell positiv aus.
https://www.biopharmadive.com/news/...uring-sale-gene-therapy/720266/
Durch den Verkauf erhofft sich Uniqure den Cash-Burn um 40 Mio. $ pro Jahr zu senken.
Glückwunsch an alle die dabei waren/sind.
https://www.fiercebiotech.com/biotech/...can-slow-huntingtons-disease
Zahlen für Q2/24
Auf diesem Niveau wirkt die Aktie auf mich wie ein Schnäppchen.
Zahlen für Q3/24
- Type B meeting scheduled with the FDA in the fourth quarter of 2024 to initiate discussions regarding a potential expedited clinical development pathway for AMT-130 in Huntington’s disease
- with cash runway through the end of 2027
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