Sehr spannendes Thema, besser als CRISPR ?

www.globenewswire.com/news-release/2021/...nnual-Meeting.html

www.fool.com/investing/2021/11/09/...therapeutics-should-you/

www.globenewswire.com/news-release/2021/...re-Conference.html

Zahlen für Q3/21

• Umsatz 1 Mio. $
• oper. Verlust 70 Mio. $
• Cash 933 Mio. $
• MK 4,64 Mrd. $

investors.beamtx.com/news-releases/...-pipeline-updates-and-0

1,35 Mrd. $ Kollaboration mit Pfizer

• 300 Mio. $ als Vorabzahlung 
• potenzielle Meilensteinzahnlungen bis zu 1,05 Mrd. $

investors.beamtx.com/news-releases/...e-multi-target-research

Ich bin wirklich erstaunt darüber, wie sich die Kurse in dieser brutalen Zeit halten.
Beam ist ja nicht gerade niedrig bewertet, trotzdem bricht die Aktie nicht ein.
Finde ich schon sehr bemerkenswert.

BEAM ist wahrlich nicht niedrig bewertet, aktuell notiert die Aktien knapp über seinem 52 WT, in meinen Augen könnte man nun überlegen ob, wann und wo man bei BEAM (gestaffelt) einsteigt.

Ich bin bei Beam schon eine Weile dabei.
Daher werde ich nicht mehr nachkaufen.
Durch meinen frühen Einstieg, Februar/März 2021, hatte ich sehr gute Kurse für eine erste Position.
Zwischenzeitlich habe ich dann nochmals nachgelegt, sodass ich auf einen Einstiegskurs von knapp 30 Euro komme.
Damit kann ich ruhig schlafen und lasse die Aktien einfach liegen.

neues 52 WT, das sieht für mich nach einer Kaufgelegenheit aus.  

Bin gespannt zu sehen, ob BB Biotech hier in Q1/22 nachgekauft hat

BB Biotech hat hier in Q1/22 keine Anteile zugekauft, im Gegenteil, es wurden Anteile verkauft, vermutlich um die Dividende zu finanzieren.

Zahlen für Q1/22

• Umsatz 8 Mio. $
  
• Verlust 62 Mio. $
  
• Cash 1,2 Mrd. $
  
• MK 2,2 Mrd. $
  

investors.beamtx.com/news-releases/...business-highlights-and

Ich bin der Meinung mit BEAM sollte man ganz gut traden können, dass 52 Wochen-Tief wurde am 12. Mai 2022 erreicht und lag bei 27,77$, danach konnte sich BEAM wieder "stabilisieren" auf Kurse bis zu 41$.
Mein Kursziel für die nächsten 3 Monate liegt bei > 39$

www-globenewswire-com.translate.goog/...tl=de&_x_tr_hl=de

medcitynews.com/2022/08/...lf-cell-therapy-for-blood-cancers/

BEAM wird  kein IND (= Prüfantrag für ein neues Medikament) für seinen BEAM-102-Kandidaten für Sichelzellen einreichen, sondern plant stattdessen, den Ansatz als Teil der zukünftigen Entwicklung zu „optimieren“.

Zahlen für Q3/22

• Umsatz 16 Mio. $
  
• Verlust 110 Mio. $
  
• Cash 1,1 Mrd. $
  
• MK 2,69 Mrd. $
  

investors.beamtx.com/news-releases/...gress-and-reports-third

Beam Therapeutics zieht klinische Pläne für eine zweite Sichelzellen-Gentherapie vorübergehend zurück.

So etwas kommt kurzfristig nie gut an.
Aber was zählt, ist die Langfristperspektive.


www.benzinga.com/general/biotech/22/11/...e-cell-gene-therapy

www.benzinga.com/general/biotech/22/11/...ck-is-falling-today

November 14, 2022

Beam Therapeutics nimmt ersten Patienten in klinische BEACON-Studie mit BEAM-101 Base Editing-Therapiekandidaten zur Behandlung von Sichelzellenanämie auf.

Die BEAM-101 BEACON-Studie ist die erste klinische Studie eines Basiseditors in den Vereinigten Staaten.

investors.beamtx.com/news-releases/...t-beacon-clinical-trial

www.globenewswire.com/news-release/2022/...-with-Sickle-.html

seekingalpha.com/news/...eed_news_all&utm_medium=referral

Citi hat Beam Therapeutics mit einer Kaufempfehlung versehen und erklärt, dass die Plattform und die starke Pipeline des Unternehmens für genetische Präzisionsmedizin überzeugen.

Das Unternehmen hat ein Kursziel von 62 $ (40 % Aufwärtspotenzial auf Basis des Schlusskurses vom Montag).

Analystin Samantha Semenkow wies darauf hin, dass die präklinischen Daten für das Hauptprodukt des Unternehmens, BEAM-101 zur Behandlung der Sichelzellenkrankheit, wettbewerbsfähig seien.
Sie fügte hinzu, dass Editas Medicine's (EDIT) EDIT-301 den Proof-of-Concept für das Editieren der Promotorregion von HGB 1/2 gezeigt hat, was zu einer 45,4%igen Induktion von fetalem Hämoglobin (HbF) führt, während die präklinischen Daten für BEAM-101 eine ~65%ige HbF-Induktion ergeben.

Semenkow prognostiziert für BEAM-101 einen unbereinigten Spitzenumsatz von ~$1,2 Mrd.

In der Pipeline sieht sie außerdem BEAM-302 für Alpha-1-Antitrypsin-Mangel und BEAM-ESCAPE für die nicht-genotoxische Konditionierung bei Sichelzellkrankheit als wichtige Werttreiber im Frühstadium, obwohl sich beide in der Präklinik befinden.

seekingalpha.com/article/...ted-to-boost-pipeline-development


Beam Therapeutics (NASDAQ:BEAM) meldete für das 3. Quartal 2022 ein EPS von -$1,56 und verfehlte damit die Schätzungen der Analysten um $0,47. Es fiel bei einem Umsatz von 15,80 Mio. $, was einem Anstieg von 1,970% (YoY) entspricht, und einem Cashbestand von 1,09 Mrd. $. Beam-Aktien sind um 45,61 % (YTD) und 49,31 % unter dem 52-Wochen-Hoch von 88,18 $ gefallen. BEAM setzt Base Editing ein, um genetische Präzisionsmedizin zu entwickeln. Als Anleger freue ich mich darauf, dass das Base Editing aufgrund der raschen Fortschritte bei den Nuklease-Editierungssystemen in die klinische Entwicklung vorstößt. Es kann eine Zeit einleiten, in der Patienten mit schweren genetischen Krankheiten Zugang zu potenziellen einmaligen Behandlungen haben.

These
Beam Therapeutics hat seine Pläne für BEAM-101 durch die Aufnahme des ersten Patienten in die BEACON-Studie beschleunigt. Die klinische Studie der Phase 1/2 zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von BEAM-101 zur Behandlung der Sichelzellkrankheit ("SCD") bei erwachsenen Patienten zu untersuchen. Die FDA hob außerdem den klinischen Stopp für BEAM-201 auf und machte damit den Weg frei für den Antrag auf Behandlung des rezidivierten/refraktären T-Zell-Lymphoms. Zu den Fortschritten des Portfolios gehören auch der Beginn der IND-zulassenden Studien für BEAM-301 und die Auswahl eines Entwicklungskandidaten für Alpha-1 und BEAM-302.

Pipeline-Entwicklung
Beam Therapeutics hat der klinischen Durchführung von BEAM-101 Priorität eingeräumt. Dieses transplantationsbasierte Medikament soll die Expression von fötalem Hämoglobin (HbF) erhöhen und ist das führende Programm in seiner SCD-Wave-1-Strategie. Das Unternehmen kündigte die Rekrutierung des ersten Patienten für Mitte November 2022 an, wobei sich die nachfolgenden Patienten einem Transfusions- und Mobilisierungsprozess für die Untersuchungstherapie mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) unterziehen müssen. Es wird erwartet, dass das Unternehmen seine Rekrutierung von Erwachsenen mit schweren Fällen von SCD intensiviert und bis 2023 weitere klinische Zentren in den USA eröffnet.

Mein Interesse an der Ankündigung von Beam kam, nachdem Editas Medicine (EDIT) positive Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der ersten beiden Patienten bekannt gegeben hatte, die im Rahmen der Ruby-Studie aufgenommen und behandelt wurden. Die Studie EDIT-301 ist ebenfalls für die Behandlung der schweren Sichelzellenkrankheit bestimmt.

BEAM-101 soll dem Körper helfen, die Produktion von fehlerhaftem Hämoglobin (HbS) zu drosseln. Anschließend schaltet der Körper wieder auf die Produktion von fetalem Hämoglobin (HbF) um, wodurch die Symptome der Sichelzellenkrankheit gelindert werden. Meiner Ansicht nach wird BEAM daran arbeiten, den Beweis zu erbringen, dass BEAM-101 Patienten in der Klinik durch Basen-Editierung mindestens bis zu 65 % HbF erreichen kann. Wie bereits erwähnt, wird die Hochregulierung der Expression von HbF die Schlüsselkomponente der SCD-Strategie der Welle 1 sein. Diese Strategie kann die Elektroporation von mRNAs beinhalten, ein System, das auch von CRISPR Therapeutics (CRSP) und EDIT angewendet wird.

In Welle 2 wird BEAM einen Ex-vivo-Ansatz verfolgen, bei dem die Toxizität des Konditionierungsschemas für SCD-Patienten, die sich einer hämatopoetischen Stammzellentransplantation unterziehen, verringert wird. Die Strategie der Welle 3 beinhaltet eine in vivo Verabreichung von Baseneditoren direkt an HSCs. BEAM kündigte an, dass es mit dieser Verabreichung seinen IND-Antrag für BEAM-102 im Jahr 2022 aufgeben und stattdessen den Makassar-Ansatz verfolgen wird, der auch die Hochregulierung von HbF umfasst.

BEAM-201 IND
Beam Therapeutics hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) grünes Licht für seinen IND-Antrag (Investigational New Drug Application) für BEAM-201, eine Immunzelltherapie, erhalten. Diese Genehmigung bedeutet, dass das Unternehmen den IND-Antrag an Patienten mit rezidivierter/refraktärer akuter T-Zell-Leukämie in den Kliniken verabreichen kann. Im Juli 2022 hatte die FDA den IND-Antrag für BEAM-201, einen Entwicklungskandidaten für multiplex-editierte T-Zell-Antigenrezeptoren, in die klinische Warteschleife geschickt, und die Nachricht von der Zulassung ist eine Erleichterung für den Markt für Krebs-Gentherapie.

Untersuchungen zufolge soll dieser Markt bis 2030 einen Wert von 8,7 Milliarden Dollar haben. Es wird prognostiziert, dass er von 2022 bis 2030 mit einer CAGR von 19,99 % wachsen wird, was durch neue Therapeutika begünstigt wird. Im Jahr 2021 und während der Covid19-Pandemie kam es zu einem Anstieg der Fälle von Erwachsenen mit akuter lymphatischer Leukämie. Diese Erkrankung machte bis zu 25 % der Fälle bei Erwachsenen und 15 % der Fälle bei Kindern in Nordamerika aus und wuchs mit einer CAGR von 7,8 %. Weitere Statistiken zeigen, dass es im Jahr 2022 etwa 6.600 neue Fälle von akuter lymphoblastischer Leukämie geben wird, wobei 3.740 Männer und 2.920 Frauen in den USA betroffen sein werden.

BEAM 301 und BEAM-302
Beam Therapeutics hat im dritten Quartal 2022 die IND-Studien für BEAM-301 eingeleitet, um sein Leberportfolio zu erweitern. Das Unternehmen geht davon aus, dass diese Behandlung das erste Gen-Editing-Produkt sein wird, das eine genetische Mutation direkt in vivo korrigiert. BEAM-301 ist eine Lipid-Nanopartikel (LNP)-Base-Editing-Reagenzformulierung, die auf die Leber abzielt und die Glykogenspeicherkrankheit 1a (GSDIa) behandelt. Diese autosomal (rezessiv) vererbte Störung wird durch Mutationen im G6PC verursacht, die die Aufrechterhaltung der Glukosehomöostase verhindern.

Die Funktionsweise dieses Produkts ist fast identisch mit VERVE-101 von Verve Therapeutics (VERV), dessen klinische Herz-1-Studie in Neuseeland im Juli 2022 begann. Bei diesem Gen-Editing-Prüfpräparat handelt es sich um eine einmalige Behandlung, die das PCSK9-Gen in der Leber bekämpft. Es zielt darauf ab, das Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) zu senken. Zwischenergebnisse der klinischen Herz-1-Studien, insbesondere zu Sicherheitsparametern und Blutspiegeln von PCSK9 und LDL-C, werden voraussichtlich 2023 veröffentlicht.

BEAM-301 zeichnet sich jedoch dadurch aus, dass seine firmeneigenen Lipid-Nanopartikel (LNP) in der Immunologie und Onkologie neue Maßstäbe setzen werden. Wir denken an eine In-vivo-Verabreichung an T-Zellen und natürliche Killerzellen (NK). Die Prävalenz der Glykogenspeicherkrankheit liegt in Europa und Nordamerika zwischen 1 zu 20.000 und 1 zu 40.000. Ich hoffe, dass das Medikament weiterhin eine verbesserte stabile Leber-Editing-Strategie aufweist, die eine bessere Verstoffwechselung bei den Kandidaten bedeutet. Dieses Verständnis ist wichtig, da BEAM angedeutet hatte, dass es bis Ende 2022 mit der Durchführung von Studien zur Erlangung der IND-Zulassung für BEAM-301 fortschreiten würde.

BEAM-302 seinerseits ist die Basis-Editing-Behandlung für Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (Alpha-1). Dieses Produkt ist von entscheidender Bedeutung, da es das Potenzial von Beam bei der Verbesserung des Basen-Editierens an einer "schwierigen Zielstelle" demonstrieren wird. Sein Editing-Ansatz beinhaltet die Korrektur der E342K-Mutation.

Hier zeigt sich, dass die FDA ihr Verständnis für die Anwendung des Base Editing weiter ausbaut, was zu einer weiteren Verbesserung des In-vivo-Base Editing im Allgemeinen beitragen wird.

Risiken auf der Abwärtsseite
Der IND-Antrag von Beam Therapeutics für BEAM-101 zur Behandlung der Sichelzellkrankheit wurde von der FDA im November 2021 genehmigt. Das bedeutet, dass das Unternehmen ein Jahr brauchte, um den ersten Patienten für die BEACON-Studie nach der Genehmigung durch die FDA zu rekrutieren. Vom Investitionsstandpunkt aus würde ich Daten von mindestens zwei Patienten mit einem Abstand von 5 Monaten bevorzugen, um einen idealen Standpunkt zum Wert von BEAM-101 einzunehmen. Idealerweise wollen wir bis zum 1. Halbjahr 2024 Fakten zur BEACON-Studie schaffen. Bis dahin wird Verve an der Validierung seiner VERVE-101-Daten arbeiten und könnte eine starke Konkurrenz darstellen.

Das Unternehmen verfügt offenbar über einen stabilen Barmittelbestand von 1,1 Mrd. $ (Stand: 3. Quartal 2022). Allerdings hat das Unternehmen in den neun Monaten bis September 2022 bis zu 574,8 Mio. $ für Investitionstätigkeiten verwendet. Diese Position wurde durch 91,7 Mio. $ erhöht, die im gleichen Zeitraum durch betriebliche Aktivitäten eingebracht wurden.

Anstieg des Mittelabflusses aus operativer und investiver Tätigkeit bei Beam Therapeutics
Seeking Alpha

Dies war jedoch ein Anstieg um mehr als 165 % von 216,6 Mio. $, die im gleichen Zeitraum im Jahr 2021 verbraucht wurden. Das Unternehmen hat erklärt, dass es erwartet, diese Barmittel für mindestens 12 Monate zu verwenden. Basierend auf den für 2023 geplanten Investitionsausgaben scheint es, dass das Geld dem Unternehmen nur bis Juni 2023 oder bis zum Beginn des dritten Quartals 2022 reichen wird. Diese Situation kann eintreten, wenn die Investitionsausgaben in Höhe von 574,8 Mio. $ in den verbleibenden 9 Monaten über 100 % steigen. Wir dürfen auch nicht vergessen, dass das Unternehmen gerade seinen ersten Patienten für die Beacon-Studie rekrutiert hat und weitere Rekrutierungen und die Eröffnung klinischer Zentren im Jahr 2023 erwartet werden. Darüber hinaus ist das Unternehmen mit der kontinuierlichen Verbesserung seiner Basis-Editing-Plattform beschäftigt, die Lizenzen und andere Liefermodalitäten erfordert.

Fazit
Die Ankündigung von BEAM zur Aufnahme des ersten Patienten in die BEAM-101 BEACON-Studie erfolgt vor dem Hintergrund der Bekanntgabe von Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten durch Editas Medicine. Der Erfolg dieser Studie wird als Wirksamkeitsnachweis für BEAM-301 und BEAM-302 dienen. Es wird jedoch erwartet, dass das Unternehmen seine Investitionsausgaben bis 2023 erhöhen wird, da es sich darauf vorbereitet, seine klinischen Programme nach der Genehmigung des IND-Antrags durch die FDA zu beschleunigen. Die Aktie tendiert fast 50 % unter ihrem 52-Wochen-Hoch und könnte durch eine Verzögerung der Datenveröffentlichung im Laufe des Jahres beeinträchtigt werden. Aus diesen Gründen empfehlen wir eine "Hold"-Bewertung für die Aktie.

BMO Capital Markets stuft Beam Therapeutics aufgrund von Katalysatoren für 2023 auf Outperform hoch.

seekingalpha.com/news/...eed_news_all&utm_medium=referral

seekingalpha.com/news/...on-genetic-editing-platform-pipeline

www.benzinga.com/analyst-ratings/23/03/...tands-with-analysts