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Das Unternehmen evaluiert seinen führenden Ex-vivo-Genomeditierungskandidaten BEAM-101 in der Phase-I/II-BEACON-Studie zur Behandlung erwachsener Patienten mit Sichelzellenanämie, einer erblichen Bluterkrankung.
Dosierung und Transplantation für die drei Patienten in der Sentinel-Kohorte der BEACON-Studie sind abgeschlossen. Daten von mehreren Patienten in der Studie werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erwartet.
Neben Hämoglobinopathie-Kandidaten erweitert BEAM auch seine Pipeline an genetischen Krankheiten durch die Entwicklung von BEAM-301 und BEAM-302.
Im vergangenen Monat verabreichte das Unternehmen dem ersten Patienten eine Dosis im Rahmen einer Phase-I/II-Studie zur Untersuchung von BEAM-302 zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. Ziel der Studie ist es, die optimale Dosierung von BEAM-302 zu ermitteln.
Das Unternehmen wird bei der FDA einen IND-Antrag (Investigational New Drug) einreichen, um in Kürze mit klinischen Studien zu BEAM-302 in den USA zu beginnen.
BEAM plant außerdem den Beginn einer klinischen Studie zu BEAM-301 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit 1a in den Vereinigten Staaten. Ein IND-Antrag für BEAM-301 wird voraussichtlich in Kürze eingereicht.
Da im Laufe des Jahres einige klinische Meilensteine erwartet werden, bleibt abzuwarten, wie der Führungswechsel Beam Therapeutics dabei hilft, eine differenzierte Klasse genetischer Präzisionsmedikamente zu entwickeln und das langfristige Wachstum voranzutreiben.
