Mit DCVax ins $$$-Wunderland?

As previously reported on March 16, 2021, the preparations have included the physical buildout of Phase I of the facility, development of over 500 regulatory documents (including Standard Operating Procedures (SOPs) for all aspects of operations, batch manufacturing records, and other formal documents), development of a Sawston team of nearly 40 persons with all of the required types of expertise for production of Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) and training in regard to the DCVax® technology and processes.

The next step will be an on-site inspection of the facility by MHRA. Following the inspection, a report of the inspection results and any findings needing any corrective action will be issued by MHRA. Following completion of any actions, the Company is hopeful that an initial license will be issued and production of GMP DCVax-L products in the Sawston facility may begin by around the end of Q3.

In addition to the MHRA submission activities, a prototype of the Flaskworks system has been delivered to the Sawston facility, and the Company currently anticipates that initial practice runs with the system may begin at the Sawston facility during the summer.

Meanwhile, manufacturing of vaccine products for compassionate use patients ("Specials") has been and is continuing at the GMP facility in London.

The process outlined in the Company's October 5, 2020 announcement relating to the Phase III trial of DCVax-L is continuing to move forward. The process includes review and analysis of the raw data by independent statisticians and experts, and preparation of summaries of the Trial results for review by the Company, the Principal Investigator, the Steering Committee of the Trial, the Scientific Advisory Board, and a panel of independent brain cancer experts in preparation for public announcement and scientific publication.

The Company continues to be in a quiet period while this process is under way. The Company appreciates shareholders' patience, and their understanding that the Company cannot make partial disclosures during this process and cannot comment on the Phase III trial schedule or its data until the announcement of the results. We remain committed to completing the full plan outlined on October 5, 2020.

About Northwest Biotherapeutics

Northwest Biotherapeutics is a biotechnology company focused on developing personalized

immunotherapy products designed to treat cancers more effectively than current treatments, without toxicities of the kind associated with chemotherapies, and on a cost-effective basis, in both North America and Europe. The Company has a broad platform technology for DCVax® dendritic cell-based vaccines. The Company's lead program is a 331-patient Phase III trial of DCVax®-L for newly diagnosed Glioblastoma multiforme (GBM). GBM is the most aggressive and lethal form of brain cancer, and is an "orphan disease." This Phase III trial is now completed, with the trial data now being analyzed. The Company is also pursuing development of DCVax®-Direct for inoperable solid tumor cancers. It has completed a 40-patient Phase I trial and, as resources permit, is preparing for Phase II trials. The Company previously conducted a Phase I/II trial with DCVax-L for advanced ovarian cancer together with the University of Pennsylvania.

Gibt es hier jemanden der ernsthaft an den "Erfolg" von DCVax-L glaubt? Wenn ja, sollte er vlt. diesen Artikel lesen:

"Der Flaggschiff-Kandidat des Unternehmens ist eine Immuntherapie namens DCVax-L, die zur Behandlung von Glioblastoma multiforme, der tödlichsten Form von Hirntumor, untersucht wird. Die Phase-3-Studie läuft seit Dezember 2006 (jetzt fast 15 Jahre). Es war ursprünglich eine Phase-2-Studie, aber das Unternehmen hat sie auf 3 "phasenverschoben", da es schwierig ist, Patienten zu finden, die sich wohl fühlen, ein Placebo gegen die tödliche Krankheit einzunehmen.

Die Studie hatte von Anfang an zahlreiche rote Fahnen. Northwest sollte ab Dezember 2013 zwei Zwischenanalysen der Studiendaten durchführen. Ja, Sie haben richtig gelesen, Dezember 2013. Bis August 2014 veröffentlichte das Unternehmen jedoch eine Erklärung, in der behauptet wurde, dass "keine Zwischenanalyse der Wirksamkeit im Phase-III-Studie [war] durchgeführt worden." Darüber hinaus stoppte die FDA die klinische Studie DCVax-L im August 2015, bevor sie zwei Jahre später wieder aufgehoben wurde. Bis heute hat das Management von Northwest nie die Gründe für den Prozessstopp erklärt.

Die Zwischenanalysen hat das Unternehmen schließlich in den Jahren 2017 und 2018 durchgeführt, die Ergebnisse jedoch unverblindet veröffentlicht. Bei tödlichen Krankheiten mit erheblichem ungedecktem Bedarf können klinische Studien vorzeitig abgebrochen werden, wenn das experimentelle Medikament aus ethischen Gründen den primären Endpunkt erreicht. Das ist bei DCVax-L in beiden Fällen nicht passiert.

Im vergangenen Oktober gab Northwest schließlich bekannt, dass der Prozess zu Ende geht und die Daten zur statistischen Analyse übermittelt werden sollen. Seit der Ankündigung sind mehr als neun Monate vergangen, und es gibt keine Neuigkeiten. Aber aus ethischer Sicht macht es, wenn DCVax-L funktioniert, keinen Sinn, dass Northwest keine Top-Line-Daten veröffentlicht und das Medikament zur Zulassung beschleunigt, um Leben zu retten.

Die Aktionäre sollten mit großen Schmerzen rechnen, da das Unternehmen unerklärlicherweise eine Marktkapitalisierung von 1,27 Milliarden US-Dollar hat – mit einem aussichtslosen Kandidaten und einer Bilanzsumme von weniger als 35 Millionen US-Dollar. All dies lässt das Schicksal von Northwest dem von Cel-Sci unheimlich ähnlich erscheinen – und eine Aktie, von der man sich für immer fernhalten sollte."

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Der primäre Endpunkt für jede der 2 pädiatrischen Studien wird das Gesamtüberleben sein, bestimmt durch den Vergleich des Überlebens von mit DCVax-L behandelten Patienten mit übereinstimmenden gleichzeitigen externen Kontrollen. Die externen Kontrollen werden anhand der gleichen Methodik identifiziert, die zur Vorabspezifikation der externen Kontrollen im statistischen Analyseplan für die Phase-III-Studie des Unternehmens bei erwachsenen Patienten verwendet wurde.

Nach geltendem Recht des Vereinigten Königreichs muss ein neues Arzneimittel, das für erwachsene Patienten entwickelt wird, auch auf seine potenzielle Anwendung bei pädiatrischen Patienten getestet werden. Der Sponsor muss einen Gesamtplan entwickeln, um die spezifische Form oder das Stadium der zu behandelnden Krankheit auszuwählen, die Dosierung und Verabreichung des Arzneimittels an die pädiatrische Physiologie anzupassen und die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels bei pädiatrischen Patienten zu bewerten. Darüber hinaus muss der Plan nicht nur allgemeine Schwerpunkte, Ziele und Ansätze enthalten – er muss das vollständige Design der spezifischen durchzuführenden klinischen Studien beinhalten, einschließlich aller Aspekte, die für die Genehmigung klinischer Studien erforderlich sind, wie z. B. die Patientenpopulation und die Zulassungskriterien , Krankheitsstadium, Behandlungsschema, Studiendesign und Endpunkte.

Der vom Sponsor entwickelte Plan muss eine Reihe von Phasen der behördlichen Überprüfung und Kommentierung durchlaufen, um eine endgültige Genehmigung durch die Aufsichtsbehörden zu erreichen. Dieser Prozess kann in der Regel mehr als ein Jahr dauern.

Die endgültige behördliche Zulassung des PIP muss eingeholt werden, bevor ein Sponsor einen Antrag auf Marktzulassung (MAA) zur Zulassung zur Kommerzialisierung des neuen Medikaments für erwachsene Patienten einreichen kann. Die Genehmigung kann einen Aufschub beinhalten, der es ermöglicht, die pädiatrischen klinischen Studien tatsächlich durchzuführen, nachdem das MAA eingereicht wurde, aber die PIP-Genehmigung selbst muss erhalten worden sein, bevor ein MAA eingereicht und die Konformitätsprüfung durchlaufen werden kann.

Northwest Biotherapeutics arbeitete monatelang mit Fachberatern zusammen, um ein PIP zu entwickeln, das auf die Anwendung von DCVax-L bei pädiatrischen HGG-Fällen zugeschnitten ist. Das Unternehmen reichte seinen vorgeschlagenen PIP im Februar 2022 bei der MHRA ein und durchläuft seitdem das behördliche Überprüfungsverfahren. Am 17. August erhielt das Unternehmen die endgültige Genehmigung des PIP von der MHRA.

Das vom Unternehmen genehmigte PIP beinhaltet einen Aufschub, unter dem die pädiatrischen Studien voraussichtlich durchgeführt werden, nachdem ein MAA-Antrag eingereicht wurde.

Über Northwest Biotherapeutics

Northwest Biotherapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung personalisierter Immuntherapieprodukte konzentriert, die darauf ausgelegt sind, Krebserkrankungen effektiver als derzeitige Behandlungen zu behandeln, ohne Toxizitäten, wie sie mit Chemotherapien verbunden sind, und auf einer kostengünstigen Basis sowohl in Nordamerika als auch in Europa. Das Unternehmen verfügt über eine breite Plattformtechnologie für DCVax®-Impfstoffe auf Basis dendritischer Zellen. Das Hauptprogramm des Unternehmens ist eine Phase-III-Studie mit 331 Patienten zu DCVax®-L für neu diagnostiziertes Glioblastoma multiforme (GBM). GBM ist die aggressivste und tödlichste Form von Hirntumoren und eine „seltene Krankheit“. Diese Phase-III-Studie wurde abgeschlossen, und Top-Line-Daten wurden von einem wichtigen Forscher auf einem kürzlich abgehaltenen wissenschaftlichen Treffen vorgestellt. Das Unternehmen plant außerdem, die Entwicklung von DCVax®-Direct für inoperable solide Krebsarten fortzusetzen. Es hat eine Phase-I-Studie mit 40 Patienten abgeschlossen und plant, sich auf Phase-II-Studien vorzubereiten, sofern die Ressourcen dies zulassen. Das Unternehmen führte zuvor gemeinsam mit der University of Pennsylvania eine Phase-I/II-Studie mit DCVax-L bei fortgeschrittenem Eierstockkrebs durch.

Haftungsausschluss

Aussagen in dieser Pressemitteilung, die keine historischen Fakten sind, einschließlich Aussagen zur zukünftigen Behandlung von Patienten mit DCVax und zu zukünftigen klinischen Studien, sind zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Wörter wie „erwarten, „glauben“, „beabsichtigen“, „entwerfen“, „planen“, „fortsetzen“, „können“