NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für pädiatrische Lebererkrankungen bei Kindern im klinischen Stadium, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) dem führenden Produktkandidaten A4250 die Fast Track-Bezeichnung erteilt hat, einem ilealen Gallensäure-Transporter-Inhibitor, der für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) entwickelt wird, einer seltenen und lebensbedrohlichen Lebererkrankung ohne zugelassene pharmakologische Behandlungsoption.
Zusätzlich zur Fast Track-Bezeichnung hat A4250 mehrere weitere spezielle regulatorische Bezeichnungen für die Entwicklung in PFIC erhalten. Die FDA hat A4250 Orphan Drug Designation und Rare Pediatric Disease mit der Berechtigung erteilt, einen Priority Review Voucher zu beantragen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat A4250 Orphan Drug Designation sowie Zugang zum PRIority MEdicines (PRIME)-Programm gewährt, und ihr Pädiatrieausschuss hat Albireos A4250 Pediatric Investigation Plan genehmigt.
"Die Fast Track-Bezeichnung ist eine Anerkennung der Ernsthaftigkeit von PFIC und des kritischen, unerfüllten medizinischen Bedarfs und stärkt das Potenzial von A4250, die erste zugelassene pharmakologische Behandlung zu sein", sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. "Wir machen gute Fortschritte bei der Patientenrekrutierung für PEDFIC-1, unsere Phase-3-Studie A4250, und Fast Track wird bei der Einreichung und Zulassung hilfreich sein."
Die FDA erteilt den Fast Track-Status, um die Entwicklung zu erleichtern und die Überprüfung von Medikamenten zur Behandlung schwerer Erkrankungen zu beschleunigen und einen unerfüllten Bedarf zu decken. Der Zweck von Fast Track ist es, wichtige neue Medikamente früher an den Patienten zu bringen. Die Fast Track-Bezeichnung bietet Unternehmen die Möglichkeit einer verstärkten Kommunikation mit der FDA sowie die Möglichkeit einer rollierenden Überprüfung, die es Unternehmen ermöglicht, fertige Teile ihres neuen Arzneimittelzulassungsantrags individuell einzureichen. Die meisten Unternehmenseinreichungen kommen für eine beschleunigte Zulassung und eine vorrangige Prüfung in Betracht, wenn die relevanten Kriterien erfüllt sind, was die von der FDA festgelegte Frist für die Prüfung und Maßnahme auf 6 Monate ab der Annahme der Einreichung reduziert. A4250 wurde der Fast Track-Status für die Behandlung von Juckreiz im Zusammenhang mit PFIC erteilt und könnte für alle diese Vorteile in Frage kommen.
Schätzungen zufolge betrifft PFIC zwischen einem von 50.000 und 100.000 weltweit geborenen Kindern und verursacht eine fortschreitende, lebensbedrohliche Lebererkrankung. Mittelschwerer bis schwerer Juckreiz ist eine häufige und problematische klinische Präsentation von PFIC, die die Lebensqualität stark beeinträchtigen kann. In vielen Fällen führt PFIC innerhalb der ersten 10 Lebensjahre zu Zirrhose und Leberversagen, und fast alle Patienten mit PFIC benötigen eine Behandlung vor dem Alter von 30 Jahren.
Über A4250
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