ISIS Pharma

Und es geht positiv weiter…

CARLSBAD, Kalifornien, 22. Januar 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute positive Topline-Ergebnisse für die Phase-3-Studie OASIS-HAE mit Donidalorsen bei Menschen mit hereditärem Angioödem (HAE) bekannt. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, nämlich die Verringerung der Häufigkeit von Angioödem-Attacken bei Patienten, die mit donidalorsen (80 mg) durch subkutane Injektion alle 4 Wochen (Q4W) (p<0,001) oder alle 8 Wochen (Q8W) (p=0,004) behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo. Darüber hinaus zeigte die Studie, dass Donidalorsen bei allen sekundären Endpunkten in der Q4W-Gruppe und bei den wichtigsten sekundären Endpunkten in der Q8W-Gruppe statistische Signifikanz erreichte. Donidalorsen zeigte in der Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, und bei den mit Donidalorsen behandelten Patienten traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf.
https://ir.ionispharma.com/news-releases/...s-phase-3-oasis-hae-study

Da kommt wirklich einiges an möglichen Zulassungen zusammen...

dazu:
"...of being cash flow positive."

https://ir.ionis.com/news-releases/...mmercial-stage-biotech-multiple

Das US-Biotechunternehmen Ionis Pharmaceuticals durchläuft derzeit eine hochspannende Phase. Ionis gilt als Pionier auf dem Gebiet der Antisense-Oligonukleotid-(ASO)-Technologie. In der Fachzeitschrift Nature werden ASOs als „unglaublich vielseitige Moleküle“ beschrieben, die gezielt RNA-Transkripte verändern können, um den Verlauf seltener genetischer Erkrankungen zu verlangsamen oder zu stoppen – sowohl auf Patienten- als auch auf Individualebene.
www.finanznachrichten.de/...icals-spannender-ausblick-486.htm

...beträgt das neue Kursziel für Ionis Pharma:
de.investing.com/news/analyst-ratings/...llar-an-93CH-3134512

aber warum auch nicht, denn hier wird für die neue Substanz Tryngolza die dieser Tage gute Studienergebnisse hatte,  2.5 Mrd. Dollar peak sales in einem Jahr geschätzt :
www.fiercepharma.com/pharma/...za-severe-hypertriglyceridemia
das sollte doch den Kurs und das Kursziel auch beflügeln.
Wenn ich diese peak sales mal in Chatgpt eintrage bekomme ich für dieses eine Medikament alleine einen Wert von 3,5 - 4 Mrd  Dollar abgeschätzt (ist natürlich sehr sehr grob geschätzt und nur ein Richtwert).
Aber Ionis hat ja noch deutlich mehr zu bieten :
ionis.com/science-and-innovation/pipeline

schaut euch den Link aus 127 an.

https://ir.ionis.com/news-releases/...mmercial-stage-biotech-multiple

JPMorgan stuft die Aktien von Ionis Pharmaceuticals mit "Übergewichten" ein und sieht dank einer vielversprechenden Medikamentenpipeline großes Potenzial. Das Kursziel wurde auf 80 US-Dollar angehoben. Innovative Therapien und neue Markteinführungen könnten für zusätzlichen Rückenwind bei der Aktie sorgen.

Lesen Sie den ganzen Artikel: JPMorgan ist bei dieser Biotech-Aktie bullish