Ionis gibt positiven klinischen Fortschritt von Donidalorsen in der Spätphase der HAE-Behandlung bekannt
1. Juni 2023 um 7:05 AM EDT
Zweijährige Behandlung mit donidalorsen in der offenen Phase-2-Studie führte zu einem konsistenten, anhaltenden Schutz vor HAE-Attacken
Abschluss der Rekrutierung für die Phase-3-Studie OASIS-HAE
Topline-Ergebnisse der Phase 3 werden in H1 2024 erwartet
CARLSBAD, Kalifornien, 1. Juni 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute positive klinische Fortschritte mit Donidalorsen bekannt, seiner prophylaktischen Therapie zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) in der späten Entwicklungsphase. Die Topline-Ergebnisse der zweijährigen Open-Label-Extension (OLE) zeigen weiterhin eine konsistente Wirksamkeit und Sicherheit, mit einer insgesamt anhaltenden mittleren Reduktion der HAE-Attacken von 96% vom Ausgangswert über zwei Jahre in allen Dosierungsgruppen. Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass es die Rekrutierung für die Phase-3-Studie OASIS-HAE abgeschlossen hat, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Donidalorsen bei der Prävention von Angioödem-Attacken untersucht wird. Die ersten Daten aus der Studie werden in der ersten Hälfte des Jahres 2024 erwartet. HAE ist eine seltene und potenziell tödliche genetische Erkrankung, die durch schwere und potenziell tödliche Schwellungen der Arme, Beine, des Gesichts und des Rachens gekennzeichnet ist1,2.
"Mit dem Abschluss der Rekrutierung in der Phase-3-Studie sind wir einen Schritt näher dran, HAE-Patienten eine potenziell transformative und differenzierte prophylaktische Behandlung anzubieten", sagte Dr. Richard S. Geary, Executive Vice President und Chief Development Officer bei Ionis. "Wir sind auch ermutigt durch die langfristige Sicherheit und die dauerhaften Wirksamkeitsergebnisse, die wir bei den über zwei Jahre behandelten Patienten in unserer laufenden Open-Label-Erweiterungsstudie gesehen haben. Wir freuen uns auf die Ergebnisse der Phase-3-Studie in der ersten Hälfte des Jahres 2024 und treiben unsere Vorbereitungen für die Vermarktung von Donidalorsen voran."
Die Ergebnisse der zweijährigen Phase 2 OLE-Studie werden auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress vorgestellt.
In der Phase-2-Studie zeigte donidalorsen 80 mg monatlich bis zur 17. Woche eine 90%ige Reduktion der Angioödem-Attacken im Vergleich zu Placebo nach der ersten Dosis und eine 97%ige Reduktion der Angioödem-Attacken ab der zweiten Dosis. Die Ergebnisse der Phase 2 zeigten auch eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität der mit Donidalorsen behandelten Patienten, die mit dem Fragebogen zur Lebensqualität bei Angioödemen (AE-QoL) bewertet wurde. Donidalorsen zeigt weiterhin ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil mit zusätzlichen zweijährigen OLE-Daten.
