ir.crisprtx.com/news-releases/...clinical-data-american-heart
CT gibt den Start der präklinischen Studien ihres erste in vivo-Programns bekannt. Dieses Programm beschäftigt sich mit dem Gen für Angiopoetinlike3-Protein.
Dieses erst seit wenigen Jahren erforschte Protein wird als wesentlicher Teil der Regulation des Cholesterin- und Triglycerid-Stoffwechsels verstanden und ist bei Vorhandensein im Erbgut mit hohen Risiken für die Entwicklung von Arteriosklerose und deren Folgen verbunden (Herzinfarkt,Schlaganfall,Gefäßverschlüssen bei Extremitäten,..).
Die von CT vorgestellten Ergebnisse an Menschenaffen zeigen eine starke Reduktion des „schlechten Cholesterins“ (LDL) sowie der freien Fettsäuren (Triglyceride). Soweit so gut…
Das in vivo-Programm von CT zielt in erster Linie auf Hochrisikopatienten mit hoher erblicher Belastung für frühzeitigen Herztod und Schlaganfall ab, also insgesamt wieder eher seltene Merkmalsträger des Gens für das oben beschriebene Angiopoetinlike3-Protein.
Für den „normalen“ Patienten mit Cholesterin- und Blutfetterhöhung ist das also Nichts,leider…
Meine Einschätzung:
Das ist ein für Hochrisikopatienten (mit entsprechender Erbanlage) ,welche mit herkömmlichen Medikamenten oder Antikörper-Therapien unzureichend therapiert sind,ein interessantes potentielles Medikament.
Da sich aber für die meisten Patienten zuvor genannte bereits breit verfügbare Medikamente als gut wirksam erweisen ,zweifle ich hier ein wenig an der großen Akzeptanz einer CRISPR-Therapie, welche nicht nur massiv teurer als diese Medikamente wäre sondern zusätzlich auch mit dem Risiko von Keimbahnmutationen verbunden wäre (ethisches Dilemma)!
Das ist nicht der große kommende (in 5 plus Jahren wohlgemerkt) Kassenschlager von CT meiner Meinung nach, aber es ist ein Signal, dass CT auch beim in vivo-Bereich ihrer Pipeline nennenswerte Fortschritte macht. So gesehen kann man die Meldung positiv werten (das werden meiner Meinung nach auch die Analysten hervorheben).
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