Albireos geplantes Phase-3-PFIC-Programm umfasst eine einzige randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte, multizentrische, sechsmonatige Behandlung klinischen Studie entwickelt, um 60 Patienten und eine offene Etikett langfristige Erweiterung Studie einschreiben. Der primäre Endpunkt für die FDA-Evaluierung und ein wichtiger sekundärer Endpunkt für die EMA-Evaluierung wird eine Bewertung der Veränderung des Pruritus sein. Der primäre Endpunkt für die EMA-Auswertung und ein wichtiger sekundärer Endpunkt für die FDA-Bewertung sind Serum-Gallensäure (sBA) Responderrate. Erhöhte sBA-Spiegel sind mit der Pathogenese von PFIC verbunden, und Pruritus ist ein häufiges und schwächenden Symptom der Krankheit. Die Studie wird auch mehrere zusätzliche sekundäre Endpunkte haben. Die Patienten in der Studie haben die Möglichkeit, an der offenen Etikettenerweiterungsstudie teilzunehmen, um die langfristige Sicherheit und die Haltbarkeit der Reaktion zu beurteilen. Die geplante doppelblinde Phase-3-Studie, zusammen mit den verfügbaren Daten aus der damals laufenden Erweiterungsstudie, wird voraussichtlich die primäre Unterstützung für Arzneimittelzulassungsanwendungen für A4250 in den USA und der Europäischen Union für die Behandlung von Patienten mit PFIC bilden.
Über das PFIC-Programm A4250 Phase 3
Albireos geplantes Phase-3-PFIC-Programm umfasst eine einzige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische klinische Studie und eine offene Etikett-Langzeit-Erweiterungsstudie. Die doppelblinde Studie ist entworfen, um 60 Patienten mit PFIC (Subtypen 1 oder 2), Alter sechs Monate bis 18 Jahre, an Standorten in den Vereinigten Staaten, Kanada, Westeuropa, dem Nahen Osten und Australien zu registrieren. Die Patienten werden zugewiesen, um entweder 40 μg / kg / Tag oder 120 μg / kg / Tag A4250 oder Placebo für sechs Monate zu erhalten. Patienten, die eine stabile Dosis von Medikamenten einnehmen, um den Pruritus beim Betreten der Studie zu bewältigen, werden es gestattet, solche Hintergrundmedikamente während des Versuches fortzusetzen, vorbehaltlich bestimmter Ausnahmen. Die Studie hat einen primären Endpunkt für US-Zwecke, einen anderen primären Endpunkt für E.U. Zwecke und mehrere sekundäre Endpunkte, einschließlich der Progression zur Chirurgie, Veränderung der Wachstumsmarker und Leber-Biochemie-Variablen, und andere. Der primäre Endpunkt für die FDA-Evaluierung und ein wichtiger sekundärer Endpunkt für die EMA-Evaluierung werden eine Bewertung der Veränderung des Pruritus mit einem von Albireo entwickelten proprietären Tool sein. Der primäre Endpunkt der Studie für die EMA-Auswertung und ein wichtiger sekundärer Endpunkt für die FDA-Auswertung ist die SBA-Responderrate, wobei ein Responder ein Patient ist, der eine vorbestimmte Reduktion der sBA-Werte erreicht. Albireo beabsichtigt, die Studie zu veranlassen, einen statistisch signifikanten Unterschied zwischen A4250 und Placebo auf jedem der regionalen primären Endpunkte auf der Grundlage eines Signifikanzniveaus von 5% (p ≤ 0,05, zweiseitig) zu demonstrieren. Die Patienten in der Studie haben die Möglichkeit, an der offenen Etikettenerweiterungsstudie teilzunehmen, um die langfristige Sicherheit und die Haltbarkeit der Reaktion zu beurteilen.
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