Noch ein Wort meinerseits zur Wirksamkeit von A4250.
Auf Basis der derzeitigen Studiendaten wurde die Gallensäure bei 7 von 9 Patienten zwischen 43-98% reduziert. Darüber hinaus konnte der Juckreiz bei 14 von 19 Patienten (73,68%) signifikant reduziert werden. Eine Fortlaufende Lebererkrankung kann derzeit nur durch eine Lebertransplantation „geheilt“ werden. Auch hier ist nie sicher, inwieweit der Organismus das neue Organ akzeptiert und nicht abstößt.
Ich meine gelesen zu haben, dass sich einige Forenteilnehmer eine höhere Quote bei der Milderung des Juckreizes versprochen haben. Ich sehe das etwas anders. Ich finde die Daten sehr gut! Man stelle sich vor, dass eine Behandlung mit A4250 bei 70% aller Patienten zu einer deutlichen Verbesserung des Krankheitsbildes führt und eine Lebertransplantation somit nicht mehr benötigt wird. Stellt Euch mal bitte vor Euer Kind leidet an PFIC und ihr müsstet entscheiden, Lebertransplantation oder Behandlung durch A4250. Da bisher kaum nennenswerte Nebenwirkungen aufgetreten sind sollte sich die Frage schnell erübrigen. Sollte das Kind leider zu den 30% gehören bei denen das Medikament nicht gewünscht anschlägt, so kann man dann immer noch transplantieren. Ggf. wird zwar nicht die Gallensäure reduziert, dafür aber der starke Juckreiz bei dem sich die Kleinen die Haut vom Fleisch kratzen. Auch das würde kurz- bis mittelfristig zu einer signifikanten Verbesserung der Lebensqualität beitragen.
Genau diese Fragen werden sich auch die EMA und die FDA stellen. Da wir bei der EMA den PRIME-Status haben, erwarten uns schnellere Zulassungsprozesse! Die EMA sieht heute schon einen starken Bedarf an dem Mittel. Zwar kann die P3 immer noch negative Ergebnisse liefern, das Risiko ist meines Erachtens nach jedoch „recht“ gering. Aus diesem Grund halte ich auch weiter an Albireo fest. Im Bezug auf A4250 passt derzeit einfach alles.
Auf eine Übernahme spekuliere ich gar nicht. Ich denke hier wird es vielen schon „ausreichen“ wenn A4250 in der beschleunigten P3 in der EU positive Ergebnisse liefert und ein Zulassungsantrag gestellt wird. Ich kann leider nicht abschätzen wie lange eine beschleunigte P3 sowie Zulassung aufgrund des PRIME-Status dauern wird.
Trotzdem ist das derzeitige Kursniveau ein schlechter Witz. Wir dümpeln immernoch unter dem Kurs von Biodel zum Merger! In der Zwischenzeit wurden eine Kurskatalysatoren durchlaufen: Zulassungsantrag für Elobixibat in Japan, positive (vorläufige) Studienergebnisse von A4250 für PFIC und andere chronische Leberkrankheiten… Für mich ist schwer vollstellbar dass sich der Kurs mittelfristig nicht den $40 von Ladenburg annähert. Für mich ist das auf Basis der derzeitigen Newslage ein faires Kursniveau. Wäre ich mit meiner Stückzahl und Depotgewichtung von Albireo nicht vollends zufrieden würde ich das Kursniveau nutzen =)
Nun ist es etwas mehr geworden als nur ein Beitrag zur Wirksamkeit aber ich fasse lieber meine aktuelle Meinungslage in einem längeren Beitrag zusammen...
Bis zum nächstem mal, wenn es mal wieder etwas neues gibt!!
LG der Balr
P.S.: Wer einen Ritt auf der Rasierklinge wagen möchte sollte mal bei AEZ vorbeischauen. Entweder nahezu Totalverlust oder + xxx% bei positiven Studiendaten (10.05.) von Zoptrex (Krebsmedikament)!