Catabasis Pharmaceuticals

Vorab eine kurze Anmerkung. Wenn ich mich richtig erinnere liefen die Mausversuche mit Edasa über 6 Monate. Das PARTB Design ist unter Umständen sehr unglücklich wenn nicht sogar einfach Fehler gemacht wurden. 1. Die kurze Behandlungsdauer von 12 Wochen. Wenn die Ergebnisse von Partc wirklich so gut sind, ist es irgendwie unverständlich, das man angesichts der 6 Monate bei den Mausversuchen für den Placebo-kontrollierten Teil nur 12 Wochen angesetzt hat. Vor allem wenn man bedenkt, das bei statistisch signifikanten Ergebnissen ein accelerated approval denkbar gewesen wäre (s.h. Sarepta). Warum ist man so großes Risiko gegangen und hat nicht einfach 24 Wochen für den Placebovergleich angesetzt? 2. Die gepoolte Auswertung beider Dosierungen gegenüber Placebo. Gerade weil es auch eine dose finding Studie war, wäre es doch sinnvoller gewesen die 67 mg und die 100mg Gruppe getrennt auszuwerten anstatt durch die gepoolte Auswertung schwammige Ergebnisse zu erhalten. Die Chance auf statistisch signifikante Ergebnisse wurde dadurch deutlich herabgesetzt. Ich bin jetzt kein Fachmann, aber irgendwie erscheint mir das Vorgehen von Catabasis bei dieser P2 Studie zumindest fragwürdig.

...die Amis sind da unerbittlich...ist ein unbedeutendes Small cap - mit Hoffnung - aber wer bei > 3,40$ nicht Gewinne realisiert hatte, wird den Mechanismen der US Biotech Börse offen ins Auge blicken, oder man könnte jetzt als Longinvestor seine Shareanzahl " kostenlos" verdoppelt haben...

Ja es ist etwas wirr und ich bin mir nicht sicher ob ich jetzt selbst keinen Fehler drin habe: "In the 100 mg/kg/day treatment group, 16 boys commenced edasalonexent either at the beginning of Phase 2 or at the beginning of the open-label extension. At the time of the open-label extension data analysis, all 14 boys continuing to participate had received 100 mg/kg/day for 24 weeks and 11 had completed 36 weeks of 100 mg/kg/day edasalonexent treatment. Results are detailed for the 100 mg/kg/day treatment group as all boys are now taking this dose in the open-label extension." http://catabasis.com/CATB-MoveDMD-OLE-and-Phase3-4-Oct-2017_FINAL.PDF Meiner Meinung nach, waren am Ende nur 16 Patienten (s.o.) in der 100mg/KG/d Gruppe und nur 14 wollten weiter an der OLE Studie partizipieren.Im Part B waren ja nur 10 Kinder von Anfang an in der 100mg/KG/d Gruppe (der Rest 67mg oder Placebo) und da diese 100mg/kg/d Gruppe nach 12 Wochen vielversprechend erschien (wenn auch nicht statistisch signifikant, vielleicht ? weil mit diese höher dosierte 100mg Gruppe mit der niedrig dosierten 67mg/KG/d Gruppe gepooled, oder weil einfach 12 Wochen zu kurz waren...)hat man den PartC mit der 100mg/KG/d weitergeführt. Somit kommen die anderen Patienten aus der in die 100mg/KG/d geswitchten 67mg/KG/d Gruppe. 6 Patienten aus der 100mg/Kg/d Gruppe kommen sogar aus Part A (s.a. Seite 8 ) http://catabasis.com/MDA-2017-presentation-22march2017.pdf So und jetzt zurück zu den 12 Patienten: für mich müssten es nur 11 sein, denn zum Zeitpunkt der Datenanalyse, hatten 11 Patienten die 36 Wochen mit 100mg/KG/d hinter sich. Wurde u.U der Exondys Patient ausgeschlossen ? , oder gab es einen drop-out durch Nebenwirkung ? Der Part-C hat auf alle Fälle meine Erwartungen aus mehreren Gründen erfüllt. Die Frage ist wie der Markt reagiert und wenn es einen größeren Dip geben sollte, hat man hier ganz klar nochmal die Chance kurz vor Veröffentlichung der Phase3 richtig Kasse zu machen. Klar ich habe auch keine Lust dass hier Aussitzen zu müssen und hoffe auf stabile Kurse zwischen 3-4$ , aber da kommen viele Faktoren zusammen (z.b. Partnerschaften, Finanzierung, Sentiment usw..) m.M.

Ich habe mir nochmal die Präsentation zu den neuen Daten angeschaut. Es ist schon etwas verwirrend bezüglich der Anzahl der Jungen deren Daten ausgewertet wurden. Ursprünglich 16 für die Off-treatment period. Dann waren es zu Beginn Partb offenbar 14 auf 100 mg. Und in den Diagrammen ist dann von n=12 die Rede. Das war eben auch ein Kritikpunkt der Fragerunde des conference call.