LIEBE AKTIONÄRE,
Ich fühle mich geehrt, Ihnen als neuer Chief Executive Officer von Relief Therapeutics zu schreiben - eine Rolle, die ich im Dezember 2022 von unserem Vorstand übernommen habe. Ich nehme diese Position nicht auf die leichte Schulter, daher möchte ich über einige bemerkenswerte Leistungen des Unternehmens im vergangenen Jahr berichten,
Außerdem möchte ich Ihnen einen Einblick geben, wie ich die Zukunft von Relief Therapeutics sehe und warum ich so begeistert von unserem Geschäft bin.
Wir haben ein neues Kapitel im Unternehmen aufgeschlagen, das mit der Aufnahme von APR Applied Pharma Research (APR) in die Relief Therapeutics-Familie im Juni 2021 begann und eine solide Grundlage für ein voll integriertes, internationales biopharmazeutisches Unternehmen schuf, das die Weichen für die Zukunft des Unternehmens stellt. Relief Therapeutics ist einzigartig unter seinen Mitbewerbern, da es sowohl über eine saubere Bilanz als auch über einen disziplinierten, kosteneffektiven und kapitaleffizienten Ansatz für die Arzneimittelentwicklung verfügt. Ja, es gab Wachstumsschmerzen, aber keine, die unüberwindbar oder ungewöhnlich für Biotech-Unternehmen in unserer Wachstumsphase sind.
Unser Fokus auf seltene Krankheiten mit ungedecktem medizinischem Bedarf ermöglicht es uns, eine schlanke Organisation mit einem starken, erfahrenen Führungsteam beizubehalten, das in der Lage ist, durch effektives Management von Partnerschaften und effiziente Kapitalallokation im gesamten Unternehmen Wachstum zu erzielen. Unser derzeitiges Portfolio
bietet eine ausgewogene Mischung aus vermarkteten, umsatzbringenden Produkten, die durch APR erworben wurden, unseren eigenen, weltweit patentierten PhysiomimicTM- und TehcloTM-Wirkstoffplattformtechnologien, die für die Entwicklung in anderen Spezialgebieten oder Therapiebereichen für seltene Krankheiten nützlich sind, Partnerschaften und Auslizenzierungen sowie eine diversifizierte Pipeline, die aus risikominimierten Vermögenswerten besteht, die im Hinblick auf Verbesserungen der Wirksamkeit, Sicherheit oder Bequemlichkeit optimiert wurden, um das Leben von
Patienten mit seltenen Stoffwechsel-, seltenen Lungen- und seltenen Haut- und Bindegewebserkrankungen.
WICHTIGE FORTSCHRITTE IM JAHR 2022
In der zweiten Jahreshälfte 2022 haben wir an der Stärkung unseres geistigen Eigentums für die PKU GOLIKE®-Produktlinie gearbeitet und im August ein zusätzliches Patent erhalten. Unsere PKU GOLIKE Produkte sind die ersten Aminosäuren-Nahrungsmittel mit verlängerter Wirkstofffreisetzung für besondere medizinische Zwecke, die auf der Grundlage unserer Physiomimic TechnologyTM Plattform für die Verabreichung von Medikamenten für die diätetische Behandlung von Phenylketonurie (PKU) entwickelt wurden. PKU GOLIKE ist seit 2018 in Europa erhältlich. Ende Oktober 2022 hat unser neu zusammengestelltes Vertriebsteam die Markteinführung in den USA eingeleitet, nachdem ein führender nationaler Vertriebspartner gefunden wurde.
Anfang 2023 präsentierten wir in einer Postersitzung auf der 44. Jahrestagung der Society for Inherited Metabolic Disorders (SIMD) die Ergebnisse der präklinischen Forschung zur Bewertung der metabolischen Auswirkungen von PKU GOLIKE®, die die wichtigen Vorteile der physiologischen Aufnahme von PKU GOLIKE für die Körperzusammensetzung aufzeigten. Wir freuen uns auch, den PKU GOLIKE BAR® in den USA und Europa einzuführen, unser neuestes Produkt in der PKU GOLIKE®-Linie, das in zwei Geschmacksrichtungen erhältlich ist - rote Früchte und tropische Früchte - und echte Fruchtaromen aus natürlichen Zutaten enthält. Unser Team hat die Riegel mit großer Sorgfalt entwickelt und direkt mit Patienten, Betreuern und Gesundheitsdienstleistern aus der PKU-Gemeinschaft zusammengearbeitet, um sicherzustellen, dass das Produkt wirklich ihren Bedürfnissen entspricht. Die mit Spannung erwartete Verfügbarkeit der Riegel wurde in Europa, insbesondere in der DACH-Region (Deutschland, Österreich und Schweiz), sehr gut aufgenommen, und bereits einen Monat nach der Markteinführung haben sich mehrere neue Patienten für die Riegel entschieden. In den USA machen wir weiterhin bedeutende Fortschritte, indem wir neue Ernährungsberater treffen, mehr Proben verschicken und Probekunden in zahlende Kunden umwandeln.
Dies ist nicht zuletzt auf unsere Erfolge bei der Kostenerstattung durch eine wachsende Zahl von Bundesstaaten und privaten Kostenträgern zurückzuführen. Wir freuen uns darauf, unsere Arbeit mit der PKU-Gemeinschaft fortzusetzen und weitere Geschmacksrichtungen der Riegel und andere Formen von PKU GOLIKE® anzubieten, darunter auch herzhafte Produkte wie Cracker und Kekse, die sich derzeit in der Entwicklung befinden.
Wir bekräftigen unser Engagement, der PKU-Gemeinschaft ein vielfältiges Angebot an Behandlungsmöglichkeiten zu bieten,
Im Juli erwarben wir von Meta Healthcare Ltd. die weltweiten Vermarktungsrechte (außer in Großbritannien) für eine neuartige Darreichungsform eines bereits von der FDA zugelassenen verschreibungspflichtigen Medikaments zur Behandlung von PKU. Es wird erwartet, dass dieses verbesserte Produkt die Akzeptanz und Compliance der Patienten erhöht und eine einfachere, von den Patienten selbst oder ihren Betreuern zu verabreichende Dosierung und Dosierung ermöglichen. Wir arbeiten weiter an dem FDA-Antrag für ein neues Prüfpräparat (IND), der in der zweiten Jahreshälfte 2023 eingereicht werden soll, und an einem Antrag auf US-Zulassung durch ein 505(b)(2) NDA im Jahr 2024.
Im Dezember 2022 gaben wir gemeinsam mit unseren Kooperationspartnern von Acer Therapeutics Inc. (Acer) die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für OLPRUVATM (Natriumphenylbutyrat, ACER-001) zur oralen Suspension für die Langzeitbehandlung von Patienten mit bestimmten Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) bekannt, einer Gruppe seltener, genetischer Erkrankungen, die zu schädlichen Ammoniakansammlungen im Blut führen können, die möglicherweise Hirnschäden und neurokognitive Beeinträchtigungen zur Folge haben.
Um die Markteinführung von OLPRUVATM im März 2023 zu unterstützen, haben wir gemeinsam mit Acer angekündigt, dass sie weitere Ressourcen bereitstellen werden, um die kommerzielle und medizinische Präsenz von Acer in den USA zu etablieren und den Patientenunterstützungsdienst von Acer einzuführen. OLPRUVATM Navigator von Acer Therapeutics soll Menschen, die mit UCD leben, Unterstützung, Zugang, Aufklärung und Therapietreue bieten. Acer teilte außerdem mit, dass das Unternehmen aktiv an Verhandlungen über den Zugang zu OLPRUVATM mit den wichtigsten kommerziellen Kostenträgern und staatlichen Medicaid-Organisationen beteiligt ist und dass es eine Preisstrategie entwickelt hat und beabsichtigt, OLPRUVATM im Vergleich zu den derzeit verfügbaren Produkten wettbewerbsfähig zu machen.
Wir haben auch die Ergebnisse einer Umfrage zur Quantifizierung der Behandlungspräferenzen von Anbietern von UCD-Behandlungen bekannt gegeben, die von Acer auf der SIMD-Jahrestagung im März 2023 vorgestellt wurden.
Die Autoren kamen zu dem Schluss, dass die Optimierung stickstoffbindender Medikamente für die UCD-Behandlung durch Maskierung des Geschmacks/Geruchs und/oder Verbesserung anderer Aspekte des Patientenerlebnisses die Behandlungserfolge bei UCD erleichtern und fördern kann. Die Umfrageergebnisse sind ermutigend für die potenzielle Marktakzeptanz von OLPRUVATM, dessen Markteinführung für das zweite Quartal 2023 erwartet wird.
Im Juli 2022 reichte Acer bei der FDA einen IND-Antrag ein, um die Sicherheit und Wirksamkeit von ACER-001 für die potenzielle Behandlung der Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD) zu bewerten. Die Europäische Kommission (EK) erteilte im August 2022 den Orphan-Drug-Status (ODD) für ACER-001 bei MSUD.
Wie in unserem Halbjahresbericht 2022 erwähnt, haben wir das Portfolio an geistigem Eigentum (IP) mit Acer erheblich gestärkt und mehrere Patente zum Schutz der Verwendung und Zusammensetzung von ACER-001 (OLPRUVATM) erhalten. Die jüngste Genehmigung des US-Patents Nr. 11.202.767 deckt Ansprüche auf Verwendungsmethoden im Zusammenhang mit der multipartikulären Dosierungsformulierung von ACER-001 zur oralen Verabreichung für die potenzielle Behandlung von UCD und MSUD ab und ergänzt die frühere Erteilung des US-Patents Nr. 11.154.521, das Ansprüche auf die pharmazeutische Zusammensetzung von ACER-001 abdeckt, wodurch die proprietäre Position von ACER-001 in den USA weiter gestärkt wird. Die Patente laufen frühestens am 17. Oktober 2036 aus, wenn alle vorgeschriebenen Aufrechterhaltungsgebühren gezahlt werden.
Auch in unserem Programm für seltene Lungenkrankheiten haben wir in der zweiten Jahreshälfte mehrere Fortschritte gemacht
des Jahres 2022. Im November gaben wir sechsmonatige Stabilitätsdaten für unsere neue Formulierung von RLF-100 bekannt, die bei Temperaturen, die für den Versand und die Langzeitlagerung geeignet sind, lagerstabil zu sein scheint und damit potenziell einen erheblichen klinischen und kommerziellen Wert hat. Wir haben auf der Grundlage dieser Ergebnisse eine neue vorläufige Patentanmeldung eingereicht. Ich möchte noch einmal unser Ziel bekräftigen, unsere proprietäre und patentgeschützte Formulierung von Aviptadil-Acetat, RLF-100®, als Standard für die Vorbeugung und Behandlung von Atemversagen und dessen Komplikationen sowohl in der akuten Intensivpflege als auch in der chronischen ambulanten Versorgung zu etablieren. Anfang 2022 erhielt Biophore India Pharmaceuticals von der indischen Arzneimittelbehörde (Drugs Controller General of India) eine Notfallzulassung für seine eigene Formulierung von Aviptadil zur Behandlung von COVID-19. Diese Zulassung hat zwar keinen Einfluss auf die Beantragung der Zulassung unserer Formulierung in anderen Ländern, sie bestätigt jedoch unsere ursprüngliche Hypothese, dass RLF-100 eine potenziell brauchbare Behandlung für COVID-19-bedingtes ARDS ist. Wir beabsichtigen, uns auf die Entwicklung von RLF-100 für die Behandlung von nicht-COVID-19-bedingtem ARDS, Checkpoint-Inhibitor-induzierter Pneumonitis (CIP), chronischer Berylliose und pulmonaler Sarkoidose zu konzentrieren, eine Indikation, für die wir im August 2020 die Zulassung erhalten haben.
Im Dezember gaben wir den Abschluss einer endgültigen Vergleichsvereinbarung mit unserem früheren RLF-100-Kooperationspartner NeuroRx, Inc. (NRx) bekannt, wodurch der zeit- und kostenaufwändige Rechtsstreit beendet wurde. Wir sind mit dem Ergebnis zufrieden, und NRx hat zugestimmt, bei der Entwicklung eines Aviptadil-Produkts in den USA nicht zu konkurrieren. was Relief Therapeutics die Möglichkeit gibt, RLF-100 unter Verwendung der von uns entwickelten bahnbrechenden lagerstabilen Formulierung zu entwickeln.
Schließlich setzten wir die Entwicklung von RLF-TD011 fort, einem patentgeschützten hypochlorigen Säure-Spray, das mit unserer TEHCLO NanotechnologyTM Plattform für seltene dermatologische Erkrankungen entwickelt wurde, wobei der Schwerpunkt auf Bindegewebserkrankungen liegt. Unsere Bemühungen konzentrieren sich in erster Linie auf Epidermolysis bullosa (EB), eine verheerende seltene, vererbte Hautkrankheit.
Sie ist gekennzeichnet durch weit verbreitete, schmerzhafte, chronische Wunden, die sich leicht infizieren und ein erhöhtes Risiko für Sepsis und Tod mit sich bringen. In den USA gibt es keine Heilung oder derzeit verfügbare Therapien für EB. RLF-TD011 wurde von der FDA für die Behandlung von EB zugelassen (ODD). Wir haben die Rekrutierung der ersten drei Patienten in eine vom Prüfarzt initiierte Studie (IIT) zum Nachweis des Konzepts zur Untersuchung von RLF-TD011 als Behandlung für EB angekündigt. Die Ergebnisse dieser Studie werden je nach Rekrutierungs- und Behandlungstempo zwischen dem vierten Quartal 2023 und dem ersten Quartal 2024 erwartet.
Im Januar 2023 gaben wir bekannt, dass ein unabhängiger institutioneller Prüfungsausschuss (IRB) das
das Protokoll für ein IIT zur Untersuchung von RLF-TD011 als Zusatztherapie für Patienten mit kutanem T-Zell-Lymphom (CTCL) genehmigt hat. CTCL ist eine seltene, heterogene Gruppe von Non-Hodgkin-Lymphomen, bei denen bösartige T-Zellen die Haut infiltrieren. Fortgeschrittene CTCL-Läsionen beherbergen Staphylococcus aureus-Infektionen, die Toxine freisetzen, welche die bösartigen Zellen stimulieren und das Fortschreiten der Krankheit vorantreiben. Dies führt häufig zu rezidivierenden Hautinfektionen mit hohem Risiko für Sepsis und Tod.
Im Juli 2022 begrüßten wir Serene Forte, Ph.D., MPH, bei Relief als Leiterin unserer Anfang des Jahres gestarteten Initiative für genetische Arzneimittel. Dr. Forte ist eine erfahrene wissenschaftliche und klinische Führungspersönlichkeit mit direkter Beteiligung an der strategischen Entwicklung mehrerer Unternehmen mit Schwerpunkt Gentherapie. Sie verfügt über mehr als 20 Jahre umfassende Erfahrung auf dem Gebiet der genetischen Medizin und verbindet erfolgreich wissenschaftliche Ausbildung und Geschäftssinn, um die Geschäftsentwicklung, kommerzielle Strategie und medizinische Angelegenheiten des Unternehmens voranzutreiben. Um diese Bemühungen weiter zu unterstützen, freuen wir uns, den international anerkannten Gentherapie-Experten Guangping Gao, Ph.D., im April 2023 zum Vorsitzenden des neu gegründeten wissenschaftlichen Beirats (SAB) des Unternehmens zu ernennen. Dr. Gao war maßgeblich an der Wiederbelebung der Gentherapie beteiligt, indem er eine neue Familie von AAV-Serotypen (Adeno-assoziierte Viren) entdeckte und charakterisierte. Er ist Mitbegründer mehrerer Gentherapieunternehmen und verfügt über eine einzigartige Kombination aus bahnbrechender wissenschaftlicher Forschung, präklinischer und klinischer Gentherapie-Produktentwicklung und fortschrittlicher Erfahrung in der Herstellung viraler Vektoren. Der SAB wird hochrangige technische und strategische Beratung in Bezug auf Gentherapieziele, Forschung und präklinische Entwicklung sowie strategische Forschungsallianzen leisten. Wir gehen davon aus, dass wir im kommenden Jahr weitere Ernennungen für den SAB bekannt geben werden. Darüber hinaus setzen wir unsere Bemühungen fort, innerhalb von Relief ein Portfolio von Programmen für genetische Medizin aufzubauen.
Es ist wichtig zu erwähnen, dass wir diese zahlreichen Meilensteine angesichts der beispiellosen und sich ständig verändernden Umstände der letzten Jahre im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie, dysfunktionalen Lieferketten, steigenden Zinsen, Inflation und der Volatilität im Bankensektor erreicht haben.
VORAUSBLICK
Im Jahr 2023 werden wir unsere globalen Kompetenzen und Ressourcen weiterhin darauf konzentrieren, eine wachsende Zahl von PKU-Patienten zu versorgen, unsere Pipeline voranzutreiben und unser Portfolio zu erweitern, um den Patienten transformative Ergebnisse zu bieten, damit sie ihr bestmögliches Leben leben können.
Unser Fokus liegt auf den folgenden Punkten:
- Vorantreiben unserer Pipeline: Gemeinsam mit unserem Kooperationspartner Acer freuen wir uns zusammen mit unserem Kooperationspartner Acer freuen wir uns auf die Markteinführung von OLPRUVATM zur Behandlung von UCD im zweiten Quartal 2023 und auf die Einreichung eines Zulassungsantrags für OLPRUVATM zur Behandlung von UCD in Europa sowie auf die weitere Entwicklung von OLPRUVATM zur Behandlung von MSUD. Wir beabsichtigen auch, unser RLF-100® (Aviptadil-Acetat) Programm voranzutreiben, von dem wir glauben, dass es Potenzial für verschiedene Lungenkrankheiten hat.
- Wertmaximierung: Wir werden die Markteinführung von PKU GOLIKE in den USA fortsetzen und die Produktpalette von PKU GOLIKE® erweitern. Darüber hinaus werden wir die Entwicklung von RLF-OD32 zur Behandlung von PKU, das wir von Meta Healthcare erworben haben, vorantreiben.
Wir beabsichtigen auch, nach neuen Möglichkeiten zu suchen, um unsere Plattformtechnologien zur Medikamentenverabreichung zu nutzen.
- Ausweitung unseres Portfolios: Wir verfolgen aktiv eine Strategie zur Diversifizierung unserer Pipeline und zur schnellstmöglichen Bereitstellung von Wirkstoffen für Patienten durch die fortlaufende Evaluierung potenzieller Einlizenzierungsmöglichkeiten, die zu unserem Profil passen, und durch die Suche nach Partnerschaften oder Übernahmen von Unternehmen mit klinischen Molekülen im Spätstadium mit einem starken Sicherheitsprofil für den Menschen, das relativ kurze, kapitaleffiziente klinische Studien mit klaren Endpunkten ermöglicht. Wir prüfen auch Möglichkeiten, die in unsere Initiative zur genetischen Medizin für verheerende, noch nicht behandelte monogenetische Krankheiten passen.
Ich fühle mich geehrt durch meine Rolle als neuer CEO von Relief Therapeutics und die Verantwortung gegenüber unseren Aktionären, Mitarbeitern und der Gemeinschaft der seltenen Krankheiten. Mit Blick auf das Jahr 2023 möchte ich unsere neuen Aktionäre willkommen heißen und mich bei unseren langjährigen Aktionären für ihre kontinuierliche Unterstützung und ihr Vertrauen in unsere Vision bedanken. Wir sind zuversichtlich, dass unsere kontinuierlichen Fortschritte uns in die Lage versetzen werden, langfristig einen bedeutenden Wert für unsere Aktionäre zu schaffen. Ich möchte auch
Ich möchte auch unseren Mitarbeitern und den vielen anderen Menschen danken, die unsere Arbeit möglich machen - einschließlich unserer Partner und Mitarbeiter, Forscher, Ärzte, Genetiker, Diätassistenten, Ernährungswissenschaftler und vor allem Patienten und ihre Familien. Wir sind uns einig in unserem Engagement, denjenigen, die an seltenen und behindernden Krankheiten leiden, die dringend benötigte Hilfe zukommen zu lassen. Ich danke Ihnen.
Mit freundlichen Grüßen,
Jack Weinstein
Vorstandsvorsitzender von Relief Therapeutics
relieftherapeutics.com/images/pdf/Annual_Report_2022.pdf
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