Ich möchte hier ein Risiko/Chancenanalyse zu CT vornehmen:
Risiken zuerst:
- Die CRISPR-Branche ist in so etwas wie einem Wildwest-Szenario: Eine Gruppe von 10+ Unternehmen ringt derzeit um Marktanteile in einem wissenschaftlich,ethisch und finanziell noch nicht klar abgesteckten Feld der Pharmaindustrie.
Wer hier den großen Erfolg davonträgt ist also von vielen Faktoren abhängig in dessen Zentrum gute Studienergebnisse stehen aber auch die gesellschaftliche Akzeptanz…
In diesem extrem komplexen wissenschaftlichen Umfeld bedarf es neben brillanten Köpfen in der Forschungsabteilungen auch so etwas wie Planungssicherheit, soll heißen ein bis zwei Fehlschläge in der Pipeline dürfen nicht gleich zur drohenden Insolvenz des Unternehmens führen!
Für letzteres braucht es neben der Auswahl der besten Indikationen (Krankheiten,deren Beforschung finanziell Sinn macht) auch eine gute Portokasse und Partner,mit denen man sich das Risiko teilt.
Ich gehe wegen oben genannten Problemen davon aus,dass der Löwenanteil der momentanen CRISPR-Unternehmen in wenigen Jahren nicht mehr existieren wird. Es braucht mindestens einen Kassenschlager in der Pipeline um mit Hoffnung in die Zukunft sehen zu können…
Jetzt zu den Chancen:
- In der Frühphase der am Menschen angewandten CRISPR-Technologie (in der wir uns derzeit befinden) werden primär seltene schwere Erkrankungen therapiert wobei die Kosten pro Behandlung extrem hoch sind. In diesem Feld hat sich CT sehr gut mit exa-cel positioniert (Finale Zulassung noch ausstehend), da die Behandlung für den Patienten relativ schonend und risikoarm ist und nicht dasselbe Risiko der Keimbahnmutation in sich trägt wie ein Konkurrenzprodukt von Bluebird.
CT war auch so schlau gleich 2 verschiedene Krankheiten mit demselben Produkt zur Zulassung zu bringen (Zeitvorteil).
-CRISPR hat in Vertex einen sehr starken Partner gefunden, der nicht unwesentlich zur finanziellen Stärke von CT beigetragen hat, bei fast sämtlichen Mitbewerbern sucht man so etwas vergeblich.
- Die Pipeline von CT ist unter anderem mit seiner Diabetes-Sparte extrem vielversprechend, es gibt also auch mittelfristig bis langfristig noch große Chancen.
- Nach der Frühphase von CRISPR werden auch relativ häufige Krankheiten wie Diabetes Typ 2, Hypercholesterinämie,Arteriosklerose, etc. mit CRISPR behandelt werden, da die Akzeptanz meiner Meinung nach immer mehr steigen wird und die Kosten pro Behandlung über die Jahre massiv nach unten gehen werden (von 5 Millionen Dollar für exa-cel auf vermutlich 10000-50000 Dollar für einen Typ 2-Diabetiker).
Weiter gilt also: Hohes Risiko aber auch hohe Chancen, ergo keine Aktie für schwache Nerven oder eine Sparbuch-Alternative.
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