wird in PFIC (wenn überhaupt) nur eine Subgruppe treffen (type 2). Man muss sehen, das PFIC eigentlich eine Obergruppierung für insgesamt 3 Krankheiten ist. Type 2 sind ca. 50% der kompletten PFIC Population. Zudem hatte der Vorgänger Shire im Rahmen der klinischen Studien mit erheblichen Nebenwirkungen (starker Durchfall) zu kämpfen und musste die Studie deswegen auch auf Eis legen. Mirum hat dies nunmehr fortgesetzt. Gegen Juckreiz scheint deren Wirkstoff auch zu helfen, aber ob es auch die Gallensäure abbaut, da habe ich jetzt noch nicht wirklich von Erfolgen gehört.
A4250 hingegen hat quasi keine Nebenwirkungen und starke Ergebnisse in der Reduktion der Gallensäure gezeigt und trifft eine größere PFIC Population. Und zeitlich ist man auch vorne. Da hat man natürlich Zweifel, ob Mirum in PFIC Albo das Wasser reichen kann.
In ALGS will Mirum die P3 überspringen und mit seinen P2 Daten bei der FDA mit der Brechstange durch die Türe. Dies vermutlich weil man sieht, das ALBO denen die Butter vom Brot nehmen könnte. Aber scheinbar hatten die entsprechend positive Sondierungsgespräche mit der FDA. Mal abwarten, was das gibt.
Derzeit haben wir über 170 Mio USD an Cash. Das ist schon was. In Zeiten wie diesen natürlich umso wichtiger. Sehe daher eine weitere KE nicht zwangsläufig. Ich hoffe es zumindest nicht. Aber könnte natürlich kommen. Cooper ist ein Sicherheitsfreak. Und wer weiß, welche weiteren Pakete er den Ankerinvestoren bereits in Aussicht gestellt hat. Wenn eine KE kommt, gehen die Pakete ja oftmals an die bereits bestehenden Investoren. Klar, das die mit dem CEO im intensiven Austausch sind. Auf der einen Seite beruhigt mich das hier sehr, auf der anderen Seite teilt man den Kuchen natürlich ungern mit weiteren.
Geht man in NASH in eine P3, will man das definitiv über Verpartnerung darstellen, also wenig bis kein Cash Burn.
Im Grunde genommen hat man genug Liquidität.
Wenn man sieht, dass wir derzeit 170 Mio Cash haben und der wahrscheinliche Priority Voucher durchaus mit ca. 100 Mio bepreist werden kann (ich glaube übrigens auch, dass sie ihn selber nutzen werden bzw. hoffe das hier als Longie im Sinne der weiteren Indikationen) dann ist unschwer zu erkennen, welche Chance hier bei der derzeitigen Marktkap von ca 260 Mio liegen.
Man Kann Albo derzeit kaufen und die Pipeline ist quasi nicht eingepreist. Deswegen sage ich auch, dass ein Flop in NASH hier überhaupt kein Problem ist. Das ist eher eine zusätzliche Chance.