Hier nochmals die Rechte des CVR: "Each CVR will entitle its holder to deferred cash payments of $10.00 per CVR payable upon the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval of Bylvay in the Biliary Atresia indication at the latest by 31 December 2027, allowing for a potential increase in the number of patients in the BOLD study."
Der CVR ist nicht übertragbar (zum Teil können CVR's gehandelt werden), müsste so in dem Filing stehen. Von daher können wir auch kein Angebot für eine Abfindung erhalten, obwohl nach den negativen Studienergebnissen von Mirum der CVR aktuell eh fast wertlos sein dürfte.
Mit dem CVR erhalten wir bei FDA-Zulassung von Livmarli vor 31.12.2027 eben die 10$ von Ipsen, oder eben nicht.
Ipsen schließt weitere 40 BA-Patienten in die Studie ein, und rechnet aktuell mit Topline Daten gegen Mitte 2026. Hier gibt es natürlich bereits ein Risiko, dass eben doch mehr Patienten eingeschlossen werden oder das es länger dauert und sich damit die Datenveröffentlichung verschiebt. Nach der Datenveröffentlichung muss Ipsen einen NDA Antrag stellen, das hat damals bei Albireo in PFIC gute 2 Monate gedauert. Anschließend erhält Ipsen vermutlich einen PDUFA-Termin innerhalb von 9 Monaten (Priority Review).
Demzufolge gibt es durchaus die Möglichkeit, den FDA-Termin auf Anfang 2028 zu schieben (indem man sich bspw. mehr Zeit mit dem NDA lässt).
Annahme: Topline Daten in Oktober 2026, dann der NDA Antrag im Februar 2024, dann wäre PDUFA-Date im November 2027. Da könnte man sich dann schon überlegen, ob man sich 2-3 Monate mehr Zeit lässt mit dem NDA, damit die Zulassung eben im Januar / Februar erfolgt. Obwohl der PDUFA-Tag ja der späteste Zeitpunkt der Entscheidung ist, die FDA könnte trotz PDUFA im Januar 2028 schon in 2027 die Genehmigung erteilen.
Der Fehlschlag von Mirum ist natürlich ärgerlich und senkt die Wahrscheinlichkeit auf einen Erfolg von Bylvay. Nichtsdesto trotz hat Mirum nur wenige Patienten für einen relativ kurzen Zeitraum (im Vergleich zu Albireo) eingeschlossen. Aber so wie es scheint, sind die Ergebnisse eindeutig. Livmarli hat keinen Einfluss auf irgendwelche Parameter, und einzig und alleine die Response Rate auf die Kasai OP beeinflusste das Ergebnis. Die finale Daten werden auf einer Konferenz veröffentlicht, dann kann man denke ich weitere Schlüsse ziehen. Mirum hat zumindest sofort die Indikation BA abgeschrieben (auf Basis der eben sehr eindeutigen Ergebnisse)