jedenfalls scheint man bei der FDA möglichst schnell was auf den Markt bringen zu wollen:
What appears to have transpired is that Mirum requested a Type C meeting, which is informational in nature. However, the FDA proactively changed the type of meeting from Type C to a pre-NDA meeting. To the casual observer, this may not seem like much. In reality, the distinction about which type of FDA meeting is held carries significant weight. The FDA only permits one pre-NDA meeting per drug per disease.
The fact that the FDA proactively changed the meeting type demonstrates the agency's desire to work with Mirum to bring the drug to market. Maralixibat previously garnered the FDA's Breakthrough Therapy designation, which facilitates greater interaction with the agency prior to approval. It does not guarantee that it will get approved.
Quelle: www.fool.com/investing/2020/01/02/...-stock-jumped-in-de.aspx
Vor diesem Hintergrund sollte Albo bei einigermaßen guten P3 Daten A4250 in PFIC auf den Markt bringen können und ggfs. auch eine rasche Zulassung erhalten. Wenn jetzt alles weiterhin gut läuft und ohne Verzögerungen, dann wird Albo den P3 Readout in PFIC vorliegen haben, während sich Mirum in PFIC noch im Enrollment befindet. Wir wissen ja, wie schwer es ALBO hatte, hier Patienten zu finden. Glaube daher, dass Mirum für das Enrollment noch eine Weile brauchen könnte.....