e-therapeutics veröffentlicht präklinische Daten zu ETX-148 auf dem EAHAD 2025

Details des Vortrags

Titel: Efficacy and Safety of ETX-148 in Murine Models of Haemophilia A and B (Wirksamkeit und Sicherheit von ETX-148 in Mausmodellen bei Hämophilie A und B)
Format: Vortrag
Vortrags-Nr.: OR10
Datum: 7. Februar 2025
Session: SLAM

Über e-therapeutics plc

e-therapeutics plc („ETX“) vereint auf einzigartige Weise Computerberechnungen und RNAi für die Erforschung und Entwicklung lebensverändernder Arzneimittel. GalOmic™, die unternehmenseigene RNAi-Chemieplattform von ETX, ermöglicht die Entwicklung spezifischer, wirksamer und beständiger siRNA-Therapeutika zur effektiven Ausschaltung neuartiger Gen-Targets in Hepatozyten. Die innovative HepNet™-Rechenplattform ermöglicht es ETX, die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln zu beschleunigen und zu verbessern, indem sie in allen Phasen der Arzneimittelentwicklung neue Erkenntnisse und eine stärkere Automatisierung bietet. HepNet™ umfasst eine umfangreiche Hepatozyten-spezifische Wissensdatenbank und eine Reihe fortschrittlicher KI-gesteuerter Ansätze, mit denen neuartige Gen-Targets identifiziert sowie eine schnelle Bewertung der Zielindikation und ein prädiktives In-silico-siRNA-Design durchgeführt werden können. Das Unternehmen verfügt über Fachkompetenz und eine starke Positionierung bei der Anwendung von Computerberechnungen in der Biologie. Die computergestützten Ansätze des Unternehmens wurden durch die Generierung von Daten aus Pipeline-Programmen und die erfolgreiche Zusammenarbeit mit Biopharma-Unternehmen wie Novo Nordisk, Galapagos NV und iTeos Therapeutics im Bereich der Arzneimittelforschung umfassend validiert.

ETX nutzt die gebündelten Fähigkeiten von HepNet™ und GalOmic™, um eine therapeutische Pipeline von hochdifferenzierten RNAi-Kandidaten in einem breiten Spektrum von Therapiebereichen mit hohem ungedecktem Bedarf voranzutreiben. Das Unternehmen hat positive Wirksamkeitsdaten zu präklinischen Wirkstoffen in den Bereichen Metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (MASH), trockene altersbedingte Makuladegeneration (trockene AMD), Hämophilie, Herzinsuffizienz und kardiometabolische Erkrankungen generiert und damit seinen computergestützten Ansatz in der Forschung und Entwicklung weiter validiert. ETX treibt derzeit seine GalOmic™-Therapien für die klinische Phase voran. Die am weitesten entwickelten Produktkandidaten, ETX-312 für MASH, ETX-148 für Blutgerinnungsstörungen und ETX-407 für trockene AMD, durchlaufen derzeit die zur Erfüllung eines IND-Antrags erforderlichen Studien.

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