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Seelos Therapeutics erhält europäische Orphan Drug Designation für SLS-005 (Trehalose) bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS)
Thu, 27. Mai 2021, 1:00 PM
NEW YORK, May 27, 2021 /PRNewswire/ -- Seelos Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SEEL), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung von Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems und seltene Krankheiten konzentriert, gab heute bekannt, dass es vom Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die europäische Orphan Drug Designation für SLS-005 bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) erhalten hat.
(PRNewsfoto/Seelos Therapeutics, Inc.)
(PRNewsfoto/Seelos Therapeutics, Inc.)
Im Rahmen der Orphan Drug Designation in der Europäischen Union (EU) kann Seelos von verschiedenen Anreizen profitieren, wie z.B. Protokollunterstützung, reduzierte regulatorische Gebühren und Marktexklusivität. Die europäischen Richtlinien für Orphan Drug Designation gelten für Krankheiten, die nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen in der EU betreffen.
Im November erhielt SLS-005 den Orphan Drug Designation Status von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für ALS. Zuvor hatte SLS-005 von der FDA und der EMA den Orphan-Drug-Status für die spinozerebelläre Ataxie Typ 3 (SCA3), das Sanfilippo-Syndrom und die okulopharyngeale Muskeldystrophie (OPMD) erhalten. SLS-005 hat von der FDA auch den Fast-Track-Status für OPMD erhalten.
Über Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
Laut dem National Institute of Neurological Disorders and Stroke ist die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) eine Gruppe von seltenen neurologischen Erkrankungen, die hauptsächlich die Nervenzellen (Neuronen) betreffen, die für die Kontrolle der willkürlichen Muskelbewegungen verantwortlich sind. Bei ALS degenerieren sowohl die oberen als auch die unteren motorischen Neuronen oder sterben ab und hören auf, Nachrichten an die Muskeln zu senden. Unfähig zu funktionieren, werden die Muskeln allmählich schwächer, beginnen zu zucken (sogenannte Faszikulationen) und verkümmern (Atrophie). Schließlich verliert das Gehirn seine Fähigkeit, willkürliche Bewegungen zu initiieren und zu kontrollieren. Die Krankheit ist progressiv, das heißt, die Symptome werden mit der Zeit schlimmer. Die Mehrheit der ALS-Fälle (90 Prozent oder mehr) wird als sporadisch angesehen. Das bedeutet, dass die Krankheit scheinbar zufällig auftritt, ohne dass es eindeutig assoziierte Risikofaktoren gibt und ohne dass die Krankheit in der Familie vorkommt. Obwohl Familienmitglieder von Menschen mit sporadischer ALS ein erhöhtes Risiko für die Krankheit haben, ist das Gesamtrisiko sehr gering, und die meisten werden keine ALS entwickeln.
Die meisten Menschen mit ALS sterben an Atemversagen, normalerweise innerhalb von 3 bis 5 Jahren nach dem ersten Auftreten der Symptome. Allerdings überleben etwa 10 Prozent der Menschen mit ALS 10 oder mehr Jahre. Derzeit gibt es keine Heilung für ALS und keine wirksame Behandlung, um das Fortschreiten der Krankheit aufzuhalten oder umzukehren.
Über Trehalose
Trehalose ist ein Disaccharid mit niedrigem Molekulargewicht (0,342 kDa), das die Blut-Hirn-Schranke überwindet, Proteine stabilisiert und, was wichtig ist, die Autophagie aktiviert, also den Prozess, der Material aus den Zellen entfernt. In Tiermodellen verschiedener Krankheiten, die mit abnormaler zellulärer Proteinaggregation oder der Einlagerung von pathologischem Material einhergehen, wurde gezeigt, dass es die Aggregation fehlgefalteter Proteine und die Ansammlung von pathologischem Material reduziert. Trehalose aktiviert die Autophagie durch die Aktivierung des Transkriptionsfaktors EB (TFEB), einem Schlüsselfaktor der lysosomalen und Autophagie-Genexpression. Die Aktivierung von TFEB ist ein aufstrebendes therapeutisches Ziel für eine Reihe von Krankheiten mit pathologischer Ansammlung von Speichermaterial.
Zukunftsichernde Aussagen
Aussagen in dieser Pressemitteilung, die nicht historischer Natur sind, stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Safe Harbor des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Zu diesen Aussagen gehören unter anderem solche über die Anreize, die Seelos im Zusammenhang mit dem Erhalt der Orphan Drug Designation für SLS-005 zu erhalten erwartet. Diese Aussagen basieren auf den gegenwärtigen Erwartungen und Überzeugungen von Seelos und unterliegen einer Reihe von Faktoren und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen. Zu den Risiken, die mit der Geschäftstätigkeit von Seelos verbunden sind, gehören unter anderem das Risiko, dass Seelos nicht die Anreize erhält, die mit dem Erhalt der Orphan Drug Designation für SLS-005 verbunden sind, das Risiko, dass Seelos seine präklinischen und klinischen Studien nicht erfolgreich durchführt und keine Marktzulassung für seine Produktkandidaten erhält, die Risiken, die mit der Umsetzung einer neuen Geschäftsstrategie verbunden sind, die Risiken im Zusammenhang mit der Kapitalbeschaffung zur Finanzierung der Entwicklungspläne und des laufenden Geschäftsbetriebs von Seelos, die Risiken im Zusammenhang mit dem aktuellen Aktienkurs von Seelos, die Risiken im Zusammenhang mit den globalen Auswirkungen von COVID-19 sowie andere Faktoren, die in den regelmäßigen Einreichungen von Seelos bei der U. US-Börsenaufsichtsbehörde, einschließlich des Jahresberichts auf Formular 10-K und der Quartalsberichte auf Formular 10-Q. Obwohl wir glauben, dass die Erwartungen, die sich in unseren zukunftsgerichteten Aussagen widerspiegeln, angemessen sind, wissen wir nicht, ob sich unsere Erwartungen als richtig erweisen werden. Wir weisen Sie darauf hin, dass Sie sich nicht in unangemessener Weise auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen sollten, da diese nur zum Zeitpunkt der Erstellung dieses Dokuments Gültigkeit haben, auch wenn sie später von uns auf unserer Website oder anderweitig veröffentlicht werden. Wir übernehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, zu ändern oder klarzustellen, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen, es sei denn, dies ist nach den geltenden Wertpapiergesetzen erforderlich.
Kontaktinformationen:
Anthony Marciano
Leiter der Unternehmenskommunikation
Seelos Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SEEL)
300 Park Avenue
New York, NY 10022
(646) 293-2136
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