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Nachdem ich mich die letzten Wochen und Monate fast ausschließlich mit Ptla beschäftigt habe, habe ich mir jetzt mal alles Neue von catb angeschaut. Mir gefällt die neue Ausrichtung Edasa ausgiebig zu studieren. Eben nicht nur in den 5-7 jährigen, sondern auch in den älteren DMD Patienten oder auch BMD. Ich bin mir zwar noch nicht ganz klar darüber wie man bei BMD voran kommen will, denn die für ein Accelerated Approval nötige erhöhte Dystrophin Expression erzielt Edasa - so wie ich das verstehe - nur mit Exon skipping Agents.
Aber wie auch immer, Hauptaugenmerk liegt auf P3, alles andere (z.B. auch das CF Programm) ist für obendrauf. Und ohne Moos ist halt nix los und ich hoffe Evidencebased hat recht und hier passiert die nächsten 1-2 Monate was.
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