Der Biomarker war vor der P2 Studie wohl noch gar nicht als nützlich bei DMD verifiziert. Joanne Donovan zeigt sich in dem Call zu den PARTB Ergebnissen nicht nur für Catb sondern generell für DMD Researcher enttäuscht. Denn man hatte sich von diesem Biomarker sowohl kürzere Studienzeiten als auch das Wegfallen aufwendiger Muskelbiopsien versprochen.
m.youtube.com/watch?v=eoiJHVcDuqw
Die Wahl der Änderung von MRI T2 im Vergleich zur Baseline scheint also kein Indikator für die Effektivität von Edasa bei DMD gewesen zu sein sondern der Versuch einen geeigneten Indikator für positive Veränderungen durch Therapien bei Duchenne zu identifizieren. Diesen Test hat der Biomarker MRI T2 anscheinend nicht erfüllt. Das deckt sich mit dem Link aus Posting #6 in diesem Thread.
m.youtube.com/watch?v=eoiJHVcDuqw
Die Wahl der Änderung von MRI T2 im Vergleich zur Baseline scheint also kein Indikator für die Effektivität von Edasa bei DMD gewesen zu sein sondern der Versuch einen geeigneten Indikator für positive Veränderungen durch Therapien bei Duchenne zu identifizieren. Diesen Test hat der Biomarker MRI T2 anscheinend nicht erfüllt. Das deckt sich mit dem Link aus Posting #6 in diesem Thread.