BOSTON, 12. Juni 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq:ALBO), ein Unternehmen, das neuartige Gallensäuremodulatoren für seltene pädiatrische Lebererkrankungen in der klinischen Phase entwickelt, gab heute bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) dem führenden Produktkandidaten A4250, einem Inhibitor des ilealen Gallensäure-Transporters (IBAT), den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC), einer seltenen und lebensbedrohlichen Lebererkrankung ohne zugelassene pharmakologische Behandlungsoption, erteilt hat.
"Diese Ausweisung bestätigt Albireos Berechtigung, bei der Einreichung eines Antrags auf ein neues Medikament für A4250 einen Gutschein für die vorrangige Prüfung einer seltenen Kinderkrankheit zu beantragen, und unterstreicht die schwerwiegenden, lebensbedrohlichen Manifestationen der PFIC", sagte Ron Cooper, Präsident und Chief Executive Officer von Albireo. "Ein Priority-Review-Gutschein ist ein sehr wertvoller und wichtiger Bestandteil der Anreize zur Entwicklung von Produkten für seltene, lebensbedrohliche Krankheiten", so Ron Cooper, Präsident und Geschäftsführer von Albireo.
Albireo kündigte kürzlich die Aufnahme des ersten Patienten in PEDFIC-1 an, eine einzelne, randomisierte, doppelblinde, plazebokontrollierte klinische Studie der Phase 3 zur Untersuchung von A4250 bei 60 Patienten im Alter von 6 Monaten bis 18 Jahren mit PFIC (Subtyp 1 oder 2), die erhöhte Serum-Gallensäure-Spiegel (sBA) und Juckreiz aufweisen. Bei Erfolg werden die Daten aus der Phase-3-Studie und einer offenen Erweiterungsstudie voraussichtlich die Grundlage für die Zulassungsanträge für A4250 in den USA und der EU zur Behandlung von Patienten mit PFIC bilden.
Die FDA gewährt die Ausweisung seltener Kinderkrankheiten für Krankheiten mit schweren oder lebensbedrohlichen Manifestationen, die hauptsächlich Menschen im Alter von der Geburt bis 18 Jahren betreffen und von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Im Rahmen des FDA-Programms für die Prioritätsprüfung von seltenen Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher Program) kann ein Sponsor, der eine Genehmigung für einen Antrag auf ein neues Medikament oder einen Antrag auf eine Biologika-Lizenz für ein Produkt zur Vorbeugung oder Behandlung einer seltenen Kinderkrankheit erhält, einen Gutschein erhalten, der eingelöst werden kann, um eine Prioritätsprüfung für einen späteren Zulassungsantrag zu erhalten, und der verkauft oder übertragen werden kann.
Zusätzlich zur Ausweisung als seltene Kinderkrankheit erhielt A4250 2012 in den USA und der EU den Orphan-Drug-Status für PFIC, und Albireo erhielt 2016 Zugang zum PRIORITY MEdicines (PRIME)-Programm der EMA für die Behandlung von PFIC.
PFIC betrifft schätzungsweise eines von 50.000 bis 100.000 weltweit geborenen Kindern und verursacht eine fortschreitende, lebensbedrohliche Lebererkrankung. Mäßiger bis schwerer Juckreiz ist eine häufige und problematische klinische Präsentation von PFIC, die die Lebensqualität stark beeinträchtigen kann. In vielen Fällen führt PFIC innerhalb der ersten 10 Lebensjahre zu Leberzirrhose und Leberversagen, und fast alle Patienten mit PFIC müssen vor dem Alter von 30 Jahren behandelt werden. Es gibt derzeit keine zugelassenen pharmakologischen Behandlungsmöglichkeiten für PFIC.
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