Dieser Reporter hat für mich die wesentlichen Fragen gestellt,
leider konnten nicht alle beantwortet werden.
Übersetzt mit dem Google Tranlsator zwar nicht hunderprozentig, aber verständlich:
Boobalan Pachaiyappan
Verstanden. Was sind also Ihre Erwartungen in Bezug auf Opaganib für COVID-19 von der laufenden Phase-2/3-Studie? Unter der Annahme, dass die Daten positiv sind, wann rechnen Sie mit einer behördlichen Einreichung und einer möglichen Genehmigung? Und was sind einige der vorläufigen Rückmeldungen, die Sie von Ärzten bezüglich des mitfühlenden Einsatzes von Opaganib hören?
Dror Ben-Asher
Um das letztere zuerst zu beantworten, ist das Feedback zum Compassionate Use sehr positiv. Einiges davon wurde veröffentlicht, daher ist dies eine sehr einfache Antwort. PAMORA hat es unter "Compassionate Use" verwendet und gibt uns sehr positives Feedback, und wieder wurde einiges davon veröffentlicht.
In Bezug auf die Einreichung sind Daten hier König. Die Berater, mit denen wir zusammenarbeiten, von denen einige zuvor sehr hochrangige FDA-Beauftragte waren, sind sehr konsequent und klar darüber, wie wichtig die Stärke der Daten, die wir in Kürze generieren werden, sowohl für die Sicherheit als auch für die Wirksamkeit sein wird in der Lage sein zu archivieren.
Ich kann Ihnen zum Beispiel sagen, dass wir es noch nicht öffentlich gesagt haben. Es ist also das erste Mal, dass wir uns gestern mit der EMA, der Europäischen EU - sozusagen der EU-FDA - getroffen haben, ein sehr gutes Treffen. Und es sind die gleichen Methoden, Daten sind alles. Dies gilt für die bedingte Antragsgenehmigung in der EU. Und das ist überall sonst, sei es in Asien oder Lateinamerika, so ziemlich überall.
Zusammenfassend ist unser Plan, so gute Daten wie möglich zu generieren, sie angemessen zu verpacken, sie den Aufsichtsbehörden überall zu zeigen und diese Diskussion zu führen. Ob wir an verschiedenen Stellen eine bedingte Zulassung für eine Notfallgenehmigung oder später sogar einen vollständigen Zulassungsantrag stellen oder nicht, bleibt allein der Stärke der Daten sowie dem Feedback, das wir von den verschiedenen Aufsichtsbehörden erhalten, überlassen.
In den USA hat sich beispielsweise das regulatorische Umfeld sehr schnell entwickelt. Wenn zunächst niemand etwas über die Krankheit wusste, niemand wusste, dass die Krankheit existiert und dann wusste niemand, was man damit machen sollte oder wie sie mittel- und längerfristig auf die Patienten wirkt.
Es wird immer mehr gelernt, im letzten Jahr, fast anderthalb Jahre, wurden viele Fehler gemacht, und der Regulierungsansatz hat sich, wie Gilead erklärte, schnell geändert und ändert sich ständig.
Um Ihnen ein Beispiel zu geben: Die Nachbeobachtungszeit für die Behandlung hat sich zu Recht geändert. Wenn die ersten paar Wochen oder ein Monat als Follow-up ausreichten, sind jetzt sechs Wochen so ziemlich der Standard als Follow-up für die Behandlung, und dies haben die Aufsichtsbehörden und die medizinische Gemeinschaft im Laufe der Zeit gelernt, und das ist, von Natürlich betrifft dies alle Unternehmen, die Behandlungen für COVID-19 entwickeln.
Eine weitere Anekdote, von der ich denke, dass sie sehr aufschlussreich ist, kann ich Ihnen sagen, dass wir vier DSMBs durchgeführt haben und diese bestehen aus den besten Experten auf diesem Gebiet, unabhängigen Experten, die unsere Daten überprüft haben. Und was uns von ihnen gesagt wurde, ist, dass sie an keinem DSMB-Meeting anderer Unternehmen teilgenommen haben, bei dem sich der Endpunkt nicht geändert hat.
Welche anderen Indikationen wissen wir nun, wo sich der Endpunkt selbst, einschließlich des primären Endpunkts, ständig ändert, weil wir im Laufe der Zeit immer wieder etwas über die Krankheit lernen und dasselbe mit den Regulierungsbehörden.
Wir haben hier also auch keine Gewissheit. Wir gehen sicherlich davon aus, dass wir in bestimmten Gebieten zusätzliche Studien durchführen müssen und einige hoffentlich nicht. Die gute Nachricht ist, dass wir es früh genug wissen werden. Ich weiß, dass es eine lange Antwort ist. Ich hoffe, ich habe nach bestem Wissen und Gewissen geantwortet.