Müssen es unbedingt Antikörper sein ? Muss es unbedingt die teure Morphosys oder Exelixis sein ? Sind antikörpertechnologien überhaupt noch angesagt oder eher ein aiuslaufmodell,ihr solltet mal einen blick rüber nach Cambridge,Massachusetts machen,dort arbeitet man nämlich längst an "RNA Interference" .....
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), ein führendes Unternehmen
auf dem Gebiet der therapeutischen RNA-Interferenz (RNAi), gibt heute den
ersten bisher veröffentlichten in vivo-Funktionsnachweis der RNAi-induzierten
Inaktivierung einzelner Gene (Gene Silencing) in Säugern bekannt. Dabei wurde
eine Methode eingesetzt, die potenziell für systemische RNAi-Therapeutika bei
Humanerkrankungen anwendbar sind. Die jetzt in Nature veröffentlichten
Forschungsergebnisse stellen einen bedeutenden Fortschritt bei der
Entwicklung systemischer RNAi-Therapeutika dar. Die Verabreichung über die
Blutbahn ermöglicht RNAi-Therapeutika im Prinzip jedes für den Ausbruch einer
Krankheit verantwortliche Gen abzuschalten. Damit eröffnen sich völlig neue
Perspektiven für eine breite Anwendung von RNAi-Therapeutika zur Behandlung
einer Vielzahl von Krankheiten.
In der Veröffentlichung der Forschungsergebnisse beschreiben die
Alnylam-Wissenschaftler die erfolgreiche in vivo-Inaktivierung des Gens für
das Apolipoprotein B (apoB), einem Schlüsselprotein des
Cholesterin-Stoffwechsels, sowie die damit einhergehende Senkung des
Cholesterinspiegels im Blut. Dies wurde mit Hilfe der intravenösen Gabe
speziell konstruierter, kurzer doppelsträngiger Ribonukleinsäuren (auch
siRNAs genannt) erzielt. Die siRNA-Moleküle lösen in den Zellen
RNA-Interferenz aus. Die synthetischen siRNA-Moleküle wurden mit patentierten
chemischen Methoden so modifiziert, dass sie auch gezielt die entsprechenden
Zellen erreichen und in sie eindringen konnten. Die intravenöse Injektion
dieser modifizierten siRNA-Moleküle in Mäuse reduzierte die
apoB-Messenger-RNA (mRNA) in der Leber und im Darm, was eine deutlichen
Senkung des apoB-Protein- und Gesamtcholesterinspiegels im Blut zur Folge
hatte. Parallel dazu konnten die Wissenschaftler in einem transgenen
Mausmodell die Inaktivierung des menschlichen apoB-Gens durch siRNA-Moleküle
nachweisen. Das apoB-Gen ist ein klinisch höchst relevantes Zielgen, da es
bis heute mit traditionellen Methoden, das heisst mit niedermolekularen
Wirkstoffen, Proteinen oder Antikörpern, keine wirksame Therapie gibt, die
direkt in diesen Stoffwechselweg eingreift.
"Mit dem ersten Nachweis einer RNAi-induzierten Inaktivierung eines Gens
durch systemische Verabreichung von siRNAs konnten wir den Wissensstand auf
dem Gebiet der RNAi-Forschung bedeutend erweitern. Wir haben damit den ersten
konkreten Beweis für die vielfältigen potenziellen Anwendungsmöglichkeiten
von RNAi-Therapeutika geliefert", sagte Dr. Hans-Peter Vornlocher,
Forschungsleiter von Alnylam Europe AG. "Die jüngste Veröffentlichung unserer
Forschungsergebnisse im renommierten Fachmagazin Nature betrachten wir als
grosse Auszeichnung. Sie ist gleichzeitig auch ein Ansporn für Alnylams
fortlaufende Forschungsarbeiten an vorderster Front der
Therapeutika-Forschung, die Anwendungen der RNAi als völlig neue
Wirkstoffklasse ermöglicht."
Alnylams Wissenschaftler lieferten erstmals den eindeutigen Beweis, dass
siRNAs im lebenden Organismus für den RNAi-induzierten Abbau einer Ziel-mRNA
verantwortlich sind. Mit Hilfe hochempfindlicher Analysemethoden konnte die
Spaltung der apoB-mRNA an der vorausgesagten Stelle nachgewiesen werden. Die
Bestätigung des spezifischen Wirkmechanismus von siRNAs verdeutlicht das
therapeutische Potenzial bei der Anwendung des natürlich auftretenden
Phänomens der RNA-Interferenz für die Behandlung von Krankheiten.
"Diese wichtigen Ergebnisse sind ein entscheidender Fortschritt für
unsere Forschungsarbeiten an systemischen RNAi-Therapeutika und bei der
breiten Anwendung der RNAi bei häufigen Erkrankungen wie
Herz-Kreislauf-Beschwerden, Diabetes, Fettleibigkeit, Hepatitis und Krebs
sowie vielen Infektionskrankheiten", erklärt Dr. John Maraganore, Chief
Executive Officer von Alnylam Pharmaceuticals. "Alnylam wird auch weiterhin
seine gesamte wissenschaftliche Expertise und seine patentierten Verfahren
für die Weiterentwicklung sowohl direkter als auch systemischer
RNAi-Anwendungen einsetzen. Dies schliesst natürlich die weitere Verbesserung
der systemischen RNAi-Technologie zur Anwendung für Humantherapeutika ein
Die aktie ist gerade vergleichsweise günstig,jedenfalls bedeutend günstiger als Morphosys,es geht aber vor allem darum welche Technologie die aussichtsreichere ist
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