Die FDA ändert die Regeln – zahlen Patienten mit seltenen Krankheiten mit ihrem Leben? Ein Artikel aus dem Washington Examiner, übersetzt mit Google Translate.
Die Food and Drug Administration hat gerade einen schweren Rückschlag für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie ausgelöst. Letzte Woche stimmte das Beratergremium der FDA mit 9 zu 3 Stimmen, dass die Beweise nicht ausreichen, um die Wirksamkeit von Deramiocel, der Behandlung von Capricor Therapeutics für eine mit DMD verbundene Herzerkrankung, zu bestätigen. Diese Entscheidung wird bestehen, und Patienten werden leiden und sterben, es sei denn, sie wird bis zum 22. August aufgehoben.
Ich habe meine Karriere damit verbracht, in den Bereichen Biowissenschaften, klinische Entwicklung und Medizin zu arbeiten. Ich habe gesehen, wie Therapien, die einst als experimentell galten, zu Standardbehandlungen wurden und Leben retteten oder verlängerten. Dieser Fortschritt war möglich, weil Forscher ihre Hypothesen an klaren wissenschaftlichen Anforderungen testen konnten. Innovation hängt von vorhersehbaren Standards ab, und Patienten verlieren, wenn Entwickler den Zulassungsweg nicht nachvollziehen können.
Seit Jahren warnten Gegner des „Rechts zum Ausprobieren“ davor, dass eine Lockerung der Regeln für Therapien bei seltenen Krankheiten die Medikamentenzulassung in eine Art Alles-ist-erlaubt-Umfeld verwandeln würde, in dem minderwertige Medikamente ahnungslosen Patienten aufgedrängt werden. Die Ironie ist, dass sie es falsch herum gesehen haben: Die viel größere Gefahr sind Standards, die sich wöchentlich zu ändern scheinen, und eine Risikoscheu, die eher politisch motiviert ist als für das Leben der Patienten relevant.
Capricor hat jahrelang eine bürokratische Tortur mit den FDA-Beamten durchgemacht und enorme Zeit und Geld investiert, um alle Hürden zu überwinden, damit Deramiocel den Patienten zugänglich wird. Allein im vergangenen Jahr lehnte die FDA die Zulassung von Deramiocel ab, öffnete die Bewerbung nach Einreichung zusätzlicher Daten wieder und setzte dann das Gremium ein, das zu dem Schluss kam, dass das Unternehmen noch mehr Beweise vorlegen musste.
Das schützt weder Patienten noch stoppt es Big Pharma. Es sorgt einfach dafür, dass Patienten leiden, während die Beamten ihre eigenen Gehälter schützen.
Capricor ist nicht allein. Familien, die auf neu zugelassene Zell- und Gentherapien angewiesen sind, haben bereits gesehen, wie Beweise, die einst als ausreichend galten, nachträglich infrage gestellt wurden. Befürworter von Therapien gegen Huntington-Krankheit mussten miterleben, wie vielversprechende Therapien wechselnden Erwartungen ausgesetzt waren. Bei seltenen Krankheiten stellen Unternehmen, die jahrelang den FDA-Richtlinien gefolgt sind, immer häufiger fest, dass sie am Ende des Zulassungsprozesses mit neuen Standards konfrontiert werden, anstatt mit den vorhersehbaren, die von Anfang an festgelegt waren.
Wissenschaftler werden sich immer über Daten uneinig sein, und niemand erwartet, dass die FDA positive Ergebnisse für die von ihr geprüften Medikamente garantiert. Was wir brauchen, ist ein kohärenter Prozess, bei dem mögliche Hürden so früh wie möglich erkannt und die Beweisstandards transparent und konsequent angewendet werden.
Familien mit seltenen Krankheiten und ihre Fürsprecher spüren diese institutionelle Katastrophe besonders stark und sind zu einigen der lautstärksten Stimmen geworden, die Rechenschaftspflicht der FDA fordern. Sie waren besonders unzufrieden mit Kommissar Marty Makary und dem Leiter der Biologika, Vinay Prasad, von denen beide nach anhaltender Kritik, einschließlich heftiger Opposition aus den Patientengemeinschaften, zurücktraten.
Diese Abgänge haben die Unsicherheit nicht beseitigt. Wir haben nun erneut gesehen, wie eine Abstimmung die Patienten auf Antworten warten ließ, auf die sie einfach nicht warten können.
Die FDA schuldet der Öffentlichkeit eine Antwort: Warum sollten Patienten glauben, dass dies einfach Wissenschaft ist und nicht institutionelle Vergeltung gegen genau die Fürsprecher, die Rechenschaft gefordert haben?
Bis diese Frage beantwortet ist, sollte die FDA die Nutzung von Beratungsausschüssen oder Adcomms für Arzneimittelanträge aussetzen, bis das System reformiert ist. Diese Gremien von externen Experten werden einberufen, um Beweise zu bewerten und die Behörde bei schwierigen Anträgen zu beraten.
Bevor sie weitermachen, muss die FDA sicherstellen, dass die Mitglieder des Komitees über relevante Expertise zu seltenen Krankheiten verfügen, die genauen Fragen offenlegen, die die Gremien prüfen werden, und klar die Beweisstandards definieren, die sie anwenden werden – alles mit dem Ziel, die Patienten an erste Stelle zu setzen. Sponsoren sollten auch die Möglichkeit haben, Meinungsverschiedenheiten vor einer öffentlichen Abstimmung sinnvoll anzusprechen.
Die Erfahrungen der Patienten sollten die Beratungen informieren, ohne die Beweise zu ersetzen. VERZÖGERT BIS ZUM TOD: WIE MITTELSCHICHTEN IM GESUNDHEITSWESEN KRANKE AMERIKANER ABHÄNGEN Empfehlungs-Kommissionen sollten Entscheidungen durch unabhängige Expertise stärken. Sie dürfen am Ende eines ohnehin schon langen Prozesses keinen unvorhersehbaren zweiten Standard einführen. Warum hat Capricor den Test nicht bestanden? Solange wir die Antwort darauf nicht kennen, ist es nur ein weiteres Indiz dafür, dass die FDA zu einer Betonmauer für die Menschen geworden ist, denen sie am meisten helfen sollte. Tricia Flanagan ist die Gründerin und CEO von Azuza Laboratories, Biowissenschaftlerin und Immunonkologin. Fachfrau und Verfechterin seltener Krankheiten, deren Karriere sich über Biotechnologie, Medizin und öffentliche Politik erstreckt
Quelle:
www.washingtonexaminer.com/op-eds/4683299/...cular-dystrophy/
Werbung
