Auszug übersetzt mit Google Translate:
SAN DIEGO, 3. Dezember 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute positive Topline-Ergebnisse aus seiner zulassungsrelevanten Phase-3-Studie HOPE-3 bekannt, in der Deramiocel, die Zelltherapie des Unternehmens zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), untersucht wird.
„Die HOPE-3-Studie lieferte überzeugende und eindeutige Beweise dafür, dass Deramiocel den Verlauf der Duchenne-Muskeldystrophie signifikant verbessern kann. Es zeigten sich statistisch signifikante Verbesserungen sowohl der Skelett- als auch der Herzfunktion“, sagte Dr. Linda Marbán, CEO von Capricor. „Diese Ergebnisse bestätigen die anhaltenden Vorteile, die in der HOPE-2-Studie und ihrer offenen Verlängerungsstudie über mehr als 48 Monate beobachtet wurden, und unterstreichen die Stärke, Konsistenz und Reproduzierbarkeit des klinischen Profils von Deramiocel nach über einem Jahrzehnt intensiver klinischer Entwicklung. Wir sind überzeugt, dass diese Ergebnisse der Zulassungsstudie, zusammen mit den Daten aus den HOPE-2- und HOPE-2-OLE-Studien, uns in die Lage versetzen, die klinischen Fragen im Antwortschreiben, das wir Anfang des Jahres erhalten haben, zu beantworten. Dies entspricht der früheren FDA-Leitlinie, dass die Ergebnisse der HOPE-3-Studie für eine Zulassung ausreichend sein sollten.“
HOPE-3 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung von Deramiocel bei Jungen und jungen Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie. An der Studie nahmen 106 Patienten an 20 führenden klinischen Zentren in den USA teil. Die Patienten erhielten über einen Zeitraum von 12 Monaten alle drei Monate entweder Deramiocel (150 Millionen Zellen pro Infusion) oder Placebo intravenös. Das Durchschnittsalter der Patienten betrug etwa 15 Jahre, und alle befanden sich während der gesamten Studiendauer in einer stabilen Kortikosteroidtherapie. Die demografischen Daten zu Studienbeginn waren in beiden Behandlungsgruppen gut vergleichbar; etwa 90 Prozent der Patienten nahmen zu Studienbeginn Herzmedikamente ein, und über 75 Prozent hatten eine klinische Diagnose einer Kardiomyopathie. Deramiocel wies ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf, das mit früheren klinischen Erfahrungen übereinstimmte.
„Wir sind überzeugt, dass die Ergebnisse der HOPE-3-PUL-Studie statistisch und klinisch bedeutsame und signifikante Behandlungseffekte sowohl auf die Funktion der oberen Extremitäten als auch auf die Kardiomyopathie zeigen“, sagte Dr. Craig McDonald, Professor für Physikalische Medizin und Rehabilitation sowie Pädiatrie an der UC Davis Health und nationaler Studienleiter der HOPE-3-Studie. „Eine Verlangsamung des Fortschreitens der Skelettmuskelerkrankung um fast 54 Prozent ist bei Duchenne außergewöhnlich und trägt direkt zum Erhalt der Unabhängigkeit und Lebensqualität der am schwersten betroffenen Patienten mit dem größten ungedeckten Bedarf bei. Der Funktionserhalt, der sich in PUL v2.0 widerspiegelt, bedeutet konkrete, praktische Vorteile für Jungen und junge Männer mit dieser Erkrankung, und die Wirkung von Deramiocel auf die Kardiomyopathie kann potenziell zu einem verbesserten Langzeitüberleben führen. Die HOPE-3-Studie ist die erste Phase-3-Studie überhaupt an einer überwiegend nicht gehfähigen Population mit Duchenne-Muskeldystrophie, die ihren primären Endpunkt erfolgreich erreicht hat. Es war uns eine große Ehre, die Entwicklung einer innovativen Therapie mit dieser Wirkung über viele Jahre hinweg zu unterstützen.“
Hier der ganze Bericht in Englisch:
www.capricor.com/investors/news-events/...ive-topline-results