ACT veröffentlicht ersten Bericht an embryonalen Stammzellen (ESC)-abgeleiteten Zellen in Patienten transplantiert
Datum: 2012.01.23 @ 11.11 Uhr
Quelle: Business Wire
Stock: Advanced Cell Technology, Inc. (ACTC)
Zitat: 0,179 0,034 (23,45%) @ 4.10 Uhr
ACT veröffentlicht ersten Bericht an embryonalen Stammzellen (ESC)-abgeleiteten Zellen in Patienten transplantiert
Advanced Cell Technology, Inc. ("ACT", OTCBB: ACTC), ein führendes Unternehmen auf dem Gebiet der regenerativen Medizin, gab heute bekannt, dass Phase 1 / 2 klinischen Daten in The Lancet veröffentlicht als Anfang Online-Publikation belegen die Sicherheit von menschlichen embryonalen Stammzellen von ACT (hES)-abgeleitete retinalen Pigmentepithels (RPE)-Zellen für die Behandlung von Stargardt Makuladystrophie (SMD) und der trockenen, altersbedingten Makuladegeneration (trockene AMD). Die Ergebnisse wurden für zwei Patienten, die erste in jedem der Phase 1 / 2 klinischen Studien berichtet wurden. Zusätzlich zu, die keine negativen Fragen der Sicherheit, bestätigt strukturellen Beweis, dass die menschlichen embryonalen Stammzellen gewonnenen Zellen überlebt und weiter bestehen bleiben während der Studiendauer berichtet. Beide Patienten hatten messbare Verbesserungen in ihrer Vision, die für mehr als vier Monate anhielt.
Nach vier Monaten nach der Behandlung wurden keine Hyperproliferation, Tumorigenität, ektopische Gewebe Bildung, oder scheinbare Ablehnung in beiden Patienten zu jeder Zeit beobachtet. Detaillierte klinische und diagnostische Laboruntersuchungen wurden zu mehreren nach der Transplantation Auswertungen durchgeführt. Abnormes Wachstum (oder Tumorbildung) würde eine erhebliche Sicherheitsrisiko für die Stammzell-basierte Therapien in Betracht gezogen werden, insbesondere solche aus hESCs aufgrund ihrer Pluripotenz abgeleitet, es ist daher entscheidend für die Differenzierung von hES-Steuerung. Ergebnisse berichtet, zeigen, dass Stammzell-Differenzierung und war bei diesen Patienten gesteuert. Keine nachteiligen Sicherheit Signale erkannt wurden.
Anatomic Beweis für eine erfolgreiche Stammzell-abgeleiteten RPE-Transplantation wurde klinisch und mit hoher Auflösung Imaging-Technologie in den Patienten mit SMD beobachtet. Dieser Nachweis enthalten zunehmende Pigmentierung auf der Ebene des RPE, im Bereich der Transplantation, beginnend eine Woche nach der Transplantation und in der Follow-up-Periode. Transplantierte Stammzellen abgeleitete RPE erschien in der richtigen Position einprägen und übernehmen normalen RPE Morphologie. Engraftment und zunehmender Pigmentierung nicht in der trockenen AMD-Patienten nachgewiesen werden. Allerdings zeigten beide Patienten einige visuelle Verbesserungen an den vier Monats-Follow-up-Periode.
Mess-visuelle Verbesserung bei Patienten mit sehr geringem Sehvermögen ist schwierig, und keine gesetzlichen Konsens besteht in Bezug auf, wie am besten zu visuellen Veränderungen bei diesen Patienten zu messen. Wie in The Lancet berichtet, die Sehschärfe der Stargardt-Patienten von Handbewegungen nur 20/800 Vision verbessert. Vor der Behandlung wurde der Patient nicht in der Lage jeden Buchstaben auf der ETDRS Sehschärfe Tabelle lesen. Doch um zwei Wochen nach der Transplantation konnte sie Briefe lesen, die fünf Buchstaben auf 1-3 Monate in der behandelten Augen verbessert starten.
"Es hat über ein Jahrzehnt seit der Entdeckung von menschlichen embryonalen Stammzellen", sagte Robert Lanza, MD, Chief Scientific Officer von ACT und Co-Senior-Autor des Papiers. "Dies ist der erste Bericht von hES-abgeleiteten Zellen in Patienten transplantiert, und die Sicherheit und Transplantation Daten bisher sehr ermutigend. Obwohl mehrere neue Medikamente zur Behandlung der feuchten Art von AMD sind keine bewährten Therapien derzeit entweder für trockene AMD oder Stargardt-Krankheit gibt. Trotz der fortschreitenden Charakter dieser Bedingungen erscheint die Vision der beiden Patienten nach der Transplantation der Zellen verbessert haben, auch bei der niedrigsten Dosierung. Dies ist besonders wichtig, da das eigentliche Ziel dieser Therapie ist es, Patienten früher im Verlauf der Krankheit, wo mehr signifikante Ergebnisse potenziell erwartungsgemäß zu behandeln. Wir möchten die Patienten für ihre Bereitschaft, in diese Sicherheits-Studien teilnehmen zu danken. Es hat die wissenschaftliche Gemeinschaft mit wichtigen Daten und Erfahrungen, vorab Bemühungen in der regenerativen Medizin wird dazu beitragen, zur Verfügung gestellt. "
Menschliche embryonale Stammzellen können eine überlegene Quelle für Ersatzgewebe durch die Herstellung einer unbegrenzten Anzahl von gesunden "jungen" Zellen mit potentiell niedrigere Immunogenität bieten. Das Auge ist ein privilegierter Ort Immunsystem durch den Schutz der subretinalen Raum durch eine Blut-Augen-Schranken, und als Ergebnis nur eine geringe und vorübergehende Dosen von Immunsuppression eingesetzt wurden. Keine Anzeichen von Ablehnung oder Entzündungen wurden entweder Patienten beobachtet, und die Ärzte werden auch weiterhin sowohl Patienten zu überwachen.
"Wir sind sehr zufrieden mit dieser ersten klinischen Ergebnisse unserer laufenden Studien freut sich, die Sicherheit und Verträglichkeit von subretinalen Transplantation von embryonalen Stammzellen abgeleitete RPE-Zellen zu bestimmen", sagte Gary Rabin, Chairman und CEO von ACT. "Dies stellt einen wichtigen Meilenstein nicht nur für ACT und der UCLA Jules Stein Eye Institute, sondern auch für den Bereich der regenerativen Medizin. Die Veröffentlichung dieser Daten in The Lancet zeigt ihre Qualität und Bedeutung. Wir möchten dem Team, Patienten und Principal Investigator für ihre Beiträge zu dieser Studie, die in dieser herausragenden Publikation geführt haben, danken. Die Daten unterstreichen das Potenzial der Stammzelltherapie und der regenerativen Medizin, um die Möglichkeit Reparatur oder den Ersatz von Gewebe Krankheit beschädigt zu realisieren. Wir freuen uns auf die Fortsetzung unserer klinischen Programme und die Generierung von zusätzlichen Daten. "
Die hESC-derived RPE-Zellen unterzogen umfangreiche Studien zur Sicherheit vor der Transplantation. Die Zellen wurden bestätigt, frei von tierischen und menschlichen Krankheitserreger und eine hohe Empfindlichkeit Test wurde durchgeführt, um auszuschließen, das Vorhandensein von undifferenzierten Zellkulturen in das Endprodukt, ein Risikofaktor für die Bildung von Tumoren. Controlled hESC Differenzierung resultierte in nahezu 100 Prozent pure RPE. Ein zentrales Merkmal der hESCs ist, dass die Phase der In-vitro-Differenzierung gesteuert werden können, um das Überleben und die Funktionalität zu maximieren. Die Daten zeigen hier, dass das Ausmaß der RPE Reife und Pigmentierung kann dramatische Auswirkungen nachfolgende Anhaftung und das Wachstum der Zellen nach der Transplantation.
"Es ist eine Ehre, die translationale Forschung zu initiieren, wie wir Stammzellbiologie aus dem Labor und in den OP-Saal zu beginnen", sagte Steven Schwartz, MD, Professor Ahmanson für Augenheilkunde an der David Geffen School of Medicine an der UCLA und Netzhaut Abteilungsleiter an der UCLA in Jules Stein Eye Institute, leitender Prüfarzt der Studie und Autor der Publikation. "Die wissenschaftlichen und regulatorischen Teams, sowie die Führung bei ACT wurden vorbildlich. Erkenntnis, dass wir die Berichterstattung positive vorläufige Daten zur Sicherheit und eine funktionelle Signal, dass es eine biologische Nutzen für die Patienten im Hinblick auf die visuelle erhöhen, macht dies eine aufregende Zeit für die Ophthalmologie und der regenerativen Medizin. "
Beide Studien sind prospektive, open-label-Studien entwickelt, um die Sicherheit und Verträglichkeit von hES-derived RPE-Zellen nach subretinalen Transplantation in Patienten mit SMD und trockene AMD mit 12 Monaten, die Studien "primären Endpunkt zu bestimmen. Jede Studie wird einschreiben 12 Patienten jeweils mit Kohorten von drei Patienten jeweils in aufsteigender Dosierung Format. Sowohl die SMD und trockene AMD Patient hatte subretinalen Transplantation der kleinsten Dosis (50.000 Zellen) vollständig differenzierten RPE-Zellen aus hES abgeleitet. Zusätzlich zu den zwei klinischen Studien in den USA hat das Unternehmen Abstand von der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) erhalten zu beginnen Behandlung von Patienten im Rahmen einer Phase 1 / 2 Studie für SMD. Patientenrekrutierung hat begonnen und der erste Patient wurde am Moorfields Eye Hospital in London behandelt vergangenen Freitag.
Das Papier ist anderer Autoren sind Jean-Pierre Hubschman, Gad Heilwell, Valentina Franco-Cardenas, Carolyn K. Pan und Rosaleen M Ostrick an der UCLA und der Jules Stein-Institut, und Edmund Mickunas, Roger Homosexuell und Irina Klimanskaya bei ACT.
Über Advanced Cell Technology, Inc.
Advanced Cell Technology, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, die Anwendung Mobilfunktechnologie im Bereich der regenerativen Medizin. Für weitere Informationen, besuchen Sie www.advancedcell.com
Über Jules Stein Eye Institute
Die Jules Stein Eye Institute an der UCLA ist auf Lehre, Forschung und Patientenversorgung konzentriert. Für weitere Informationen, besuchen Sie www.jsei.org/
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