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Rundschreiben

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Relief Therapeutics gibt bekannt, dass sein Kooperationspartner den Antrag für das neue Medikament ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) bei der FDA zur Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus (UCDs) erneut eingereicht hat

Relief Therapeutics Holding SA / Schlüsselwort(e): Regulatorische Zulassung

18-Jul-2022 / 07:15 CET/CEST
Veröffentlichung einer Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent allein verantwortlich.

Relief Therapeutics gibt bekannt, dass sein Kooperationspartner den Zulassungsantrag für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCD) bei der FDA erneut eingereicht hat

Genf, Schweiz, 18. Juli 2022 - RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) (Relief) gab heute bekannt, dass sein Kooperationspartner, ACER Therapeutics, Inc. ("Acer"), für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Suspension für die Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs), seinen Antrag auf ein neues Medikament (NDA) für ACER-001 bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) erneut eingereicht hat. Acer hat mitgeteilt, dass es der Ansicht ist, dass die erneute Einreichung die von der FDA in ihrem Complete Response Letter (CRL) angesprochenen Punkte vollständig berücksichtigt.

Im Juni 2022 stellte die FDA, wie bereits angekündigt, Acer ein CRL aus, in dem sie feststellte, dass eine zufriedenstellende Inspektion des externen Verpackungsherstellers erforderlich ist, bevor der ACER-001 NDA genehmigt werden kann. Es wird darauf hingewiesen, dass Acer die FDA im Rahmen der Wiedervorlage darüber informiert hat, dass der externe Verpackungshersteller für die Inspektion bereit ist. Die FDA hat in der CRL des Zulassungsantrags keine weiteren Fragen zur Genehmigungsfähigkeit angeführt und auch keine zusätzlichen klinischen oder pharmakokinetischen Studien gefordert, bevor die FDA tätig wird. Nach Angaben von Acer wurden im Rahmen der erneuten Einreichung des Zulassungsantrags zusätzliche nicht-klinische Informationen vorgelegt, die von der FDA in der CRL angefordert, aber als "nicht genehmigungsrelevant" eingestuft wurden, sowie die Kennzeichnung und andere routinemäßige Aktualisierungen der ursprünglichen NDA.

Über ACER-001

ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) wird für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen entwickelt, darunter UCDs und die Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD). ACER-001 ist ein stickstoffbindender Wirkstoff, der für den Einsatz als Zusatztherapie bei der chronischen Behandlung von Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen entwickelt wird, bei denen ein Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder Arginin-Bernsteinsäure-Synthetase (AS) vorliegt. ACER-001 ist eine polymerbeschichtete Formulierung, die, wenn sie innerhalb von 5 Minuten eingenommen wird, dazu beiträgt, dass sich die Beschichtung nicht auflöst. ACER-001 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für MSUD erhalten. ACER-001 ist ein Produktkandidat, der noch nicht von der FDA, der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) oder einer anderen Aufsichtsbehörde zugelassen wurde. Es kann nicht zugesichert werden, dass die FDA-Inspektion des externen Verpackungsherstellers zufriedenstellend ausfällt, dass eine solche Inspektion das einzige Hindernis für die FDA-Zulassung eines erneut eingereichten Zulassungsantrags ist, dass ein erneut eingereichter Zulassungsantrag von der FDA genehmigt wird oder dass ACER-001 für irgendeine Indikation zugelassen wird.

Über RELIEF THERAPEUTICS Holding SA

Relief konzentriert sich in erster Linie auf Programme im klinischen Stadium, die auf Molekülen basieren, die in der Vergangenheit bereits klinisch getestet und bei menschlichen Patienten eingesetzt wurden oder eine starke wissenschaftliche Grundlage haben. Relief hat ein Kooperations- und Lizenzabkommen mit Acer Therapeutics für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich UCDs und Maple Syrup Urine Disease (MSUD). Relief untersucht auch weiterhin Aviptadil für verschiedene mögliche Lungenerkrankungen. Schließlich hat Relief durch die Akquisition von APR Applied Pharma Research SA und AdVita Lifescience GmbH im Jahr 2021 eine vielfältige Pipeline von vermarkteten und in der Entwicklung befindlichen Programmen erhalten.

RELIEF THERAPEUTICS Holding SA ist an der SIX Swiss Exchange unter dem Kürzel RLF kotiert und in den USA an der OTCQB unter den Kürzel RLFTF und RLFTY notiert. Für weitere Informationen besuchen Sie www.relieftherapeutics.com. Folgen Sie Relief auf LinkedIn.


KONTAKT:
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA
Jack Weinstein
Finanzvorstand und Schatzmeister
contact@relieftherapeutics.com
FÜR MEDIEN-/INVESTORENANFRAGEN:
Rx-Kommunikationsgruppe
Michael Müller
+1-917-633-6086
mmiller@rxir.com


Haftungsausschluss: Diese Mitteilung enthält ausdrücklich oder stillschweigend bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über RELIEF THERAPEUTICS Holding SA und ihre Geschäfte.  Solche Aussagen beinhalten bestimmte bekannte und unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren, einschließlich (i) der Frage, ob der neu eingereichte Zulassungsantrag für ACER-001 von der FDA zur Prüfung angenommen wird, (ii) des Zeitpunkts der FDA-Prüfung des neu eingereichten Zulassungsantrags, (iii) der Frage, ob die FDA den Zulassungsantrag von Acer für ACER-001 genehmigen wird, wenn der neu eingereichte Zulassungsantrag zur Prüfung angenommen wird, (iv) der Frage, ob RELIEF THERAPEUTICS Holding SA den Zulassungsantrag von Acer genehmigen wird.

FDA Zulassung für OLPRUVA

www.acertx.com/2022/12/27/...ients-with-urea-cycle-disorders/

Acer Therapeutics announces compliance with all Nasdaq listing criteria and the matter is now closed bit.ly/3C8bnPq

Acer Therapeutics gibt die Einhaltung aller Kriterien für die Notierung an der Nasdaq bekannt und die Angelegenheit ist nun abgeschlossen bit.ly/3C8bnPq
Acer Therapeutics Compliant with All Nasdaq Listing Criteria - Acer Therapeutics
acertx.com • Lesedauer: 2 Min.

NEWTON, MA – Dec. 29, 2022 – Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER), a pharmaceutical company focused on the acquisition, development and commercialization of therapies for serious rare  

kräftiger Kursrückgang nach der FDA Zulassung

• von 4,56$ im Hoch auf 2,19$ im Tief, innerhalb von nur 3 Handelstagen
  

seekingalpha.com/news/...l-for-urea-cycle-disorders-treatment

www.acertx.com/wp-content/uploads/2023/01/...1-3-23-final.pdf

bit.ly/3X0lQVe


Acer Therapeutics kündigt den Beginn von zwei von Prüfärzten gesponserten Studien mit ACER-801 (Osanetant) bei Männern mit Adenokarzinom der Prostata an

POSH-MAP- und PORT-MAP-Studien sollen die Fähigkeit von ACER-801 (Osanetant) zur Verringerung von Hitzewallungen und als neoadjuvante Therapie bei Männern mit Prostatakrebs untersuchen

NEWTON, MA - 5. Januar 2023 - ACER Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER), ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwerwiegende seltene und lebensbedrohliche Krankheiten mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert, gab heute den Beginn von zwei einarmigen, von Prüfärzten gesponserten Phase-2-Studien zur Bewertung von ACER-801 (Osanetant) bei Männern mit Adenokarzinom der Prostata bekannt. Die Studien POSH-MAP (Pilot of Osanetant for Severity of Hot Flashes in Men with Adenocarcinoma of the Prostate) und PORT-MAP (Pilot of Osanetant to Reduce Testosterone in Men with Adenocarcinoma of the Prostate) werden von der University of Kansas Cancer Center in Partnerschaft mit Acer gesponsert und durchgeführt.

POSH-MAP-Studie
In der POSH-MAP-Studie wird untersucht, ob ACER-801 die Häufigkeit und den Schweregrad von Hitzewallungen verringert und die Lebensqualität von Männern mit Prostatakrebs nach 28 Tagen Therapie verbessert. Ungefähr 10 Teilnehmer erhalten zweimal täglich 200 mg Osanetant. Nach Abschluss der Behandlung am 28. Tag werden die Teilnehmer ihre Hormonwerte erneut testen und die endgültigen Ergebnisse der Patienten mitteilen. Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie hier.  

"Das Ansprechen von Prostatakrebs auf Hormonbehandlungen, die den Testosteronspiegel senken, wie z. B. Leuprolid oder andere Formen der Androgendeprivationstherapie (ADT), haben sich als Standard für die Behandlung von Prostatakrebs etabliert", sagte Elizabeth Wulff-Burchfield, MD, leitende Prüfärztin der POSH-MAP-Studie, Abteilungen für medizinische Onkologie und Palliativmedizin, Department of Medicine, The University of Kansas Health System. "Bei Männern, die eine ADT erhalten, führt dies jedoch zu einem sekundären Östrogenabfall, der eine gestörte Wärmeregulation und die Entwicklung vasomotorischer Symptome (VMS) zur Folge hat, die die Lebensqualität beeinträchtigen und zu einer mangelnden Therapietreue führen können.1 Angesichts der klinischen Daten, die zeigen, dass der Neurokinin-3-Rezeptor (NK3R)-Antagonismus das Potenzial hat, menopausal bedingte VMS bei Frauen zu reduzieren,2 freuen wir uns darauf, die Fähigkeit von ACER-801 zu bewerten, ADT-bedingte VMS bei Männern mit Prostatakrebs zu lindern."

PORT-MAP-Studie
Die zweite Studie, PORT-MAP, wird die Fähigkeit von ACER-801 untersuchen, die Testosteronproduktion bei Männern mit Prostatakrebs innerhalb von 28 Tagen vor einer geplanten Prostatektomie zu unterdrücken. Ungefähr 10 Teilnehmer erhalten 28 Tage lang zweimal täglich 200 mg Osanetant, gefolgt von einer einwöchigen Ausschwemmungsphase. Nach der einwöchigen Auswaschphase werden die Patienten zwischen den Tagen 35 und 39 einer Prostatektomie unterzogen. Die Gesamtwirkung von Osanetant auf den Testosteronspiegel und der Anteil der Männer, die einen kastrierten Testosteronspiegel (<50ng/ml) erreichen, werden bewertet, wobei der Hormonspiegel an den Tagen 2, 3, 14, 28 und 77 gemessen wird. Weitere Informationen zu dieser Studie finden Sie hier.

"Frühe Studien an gesunden männlichen Probanden, die mit verschiedenen NK3R-Antagonisten behandelt wurden, haben eine hemmende Wirkung auf den Testosteronspiegel gezeigt", sagte William Parker, MD, Principal Investigator, Division of Urologic Oncology, Department of Urology, The University of Kansas Health System. "Die Fähigkeit von NK3R-Antagonisten, den Testosteronspiegel bei Prostatakrebspatienten auf ein kastriertes Niveau zu senken, wurde bisher jedoch noch nicht untersucht. Auf der Grundlage dieser Daten freuen wir uns darauf, das Potenzial von ACER-801 und seine Fähigkeit, den Testosteronspiegel bei Männern mit Prostatakrebs zu senken, zu untersuchen."

"Wir freuen uns, mit dem University of Kansas Cancer Center zusammenzuarbeiten, um ACER-801 bei Männern mit Prostatakrebs, die derzeit eine ADT-Behandlung erhalten, in diesen von Prüfärzten gesponserten Studien zu untersuchen", sagte Adrian Quartel, MD, FFPM, Chief Medical Officer von Acer. "Mit der jüngsten Ausweitung unseres Programms für ACER-801 (Osanetant) auf stressbedingte Trauma-Störungen, einschließlich PTBS, und nun auch auf Männer mit Prostatakrebs, freuen wir uns auf die laufende Evaluierung von ACER-801 in verschiedenen Indikationen und auf die Bekanntgabe von Topline-Ergebnissen aus unserer laufenden Phase-2a-Studie zur Behandlung von mittelschwerem bis schwerem VMS bei Frauen nach der Menopause im ersten Quartal 2023."

Grundprinzipien für die Bewertung des NK3R-Antagonisten ACER-801 (Osanetant) bei Prostatakrebs 
Prostatakrebs ist eine hormonell bedingte Krebserkrankung, die bei vielen Männern durch die Unterdrückung der Testosteronproduktion - die so genannte Androgenentzugstherapie (ADT) - behandelt wird. Derzeit werden die meisten Männer unter ADT mit Medikamenten behandelt, die die Hormonproduktion unterdrücken, was zu einer gestörten Thermoregulation und der Entwicklung vasomotorischer Symptome (VMS), auch bekannt als Hitzewallungen, führen kann. Bis zu 75 % der Männer, die eine ADT-Behandlung erhalten, leiden unter VMS, was zu einer hohen Rate an Beschwerden und zur Nichteinhaltung der ADT-Behandlung führt, wobei etwa 20 % der Männer mit Hochrisiko-Prostatakrebs
von Männern mit Hochrisiko-Prostatakrebs, die ihre ADT vorzeitig absetzen.3 Frühe pharmakokinetische Studien bei Männern und Frauen mit verschiedenen NK3R-Antagonisten haben eine hemmende Wirkung auf die Spiegel von luteinisierendem Hormon und Testosteron gezeigt. Das Ausmaß der Wirkung in Bezug auf das therapeutische Ziel eines kastrierten Testosteronspiegels (≤ 50ng/ml) ist jedoch noch unerforscht.1,2 Es wird eine nicht-hormonelle Behandlung zur Senkung des Testosteronspiegels und zur Behandlung von induziertem VMS benötigt, da Östrogen für die Behandlung von VMS bei Patienten mit hormonpositiven Tumoren, einschließlich Brust- und Prostatatumoren, kontraindiziert ist.

ACER-801 ist ein Produktkandidat in der Erprobung, der noch nicht von der FDA oder einer anderen Aufsichtsbehörde zugelassen wurde. Es gibt keine Garantie dafür, dass dieser Produktkandidat in irgendeinem Gebiet die Zulassung der Regulierungsbehörde erhält oder für irgendwelche Indikationen kommerziell verfügbar wird.

Über Acer Therapeutics Inc.
Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwere, seltene und lebensbedrohliche Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. In den USA ist OLPRUVA™ (Natriumphenylbutyrat) für die Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCD) zugelassen, die mit einem Mangel an Carbamylphosphatsynthetase (CPS), Ornithintranscarbamylase (OTC) oder Argininbernsteinsäure-Synthetase (AS) einhergehen. Acer treibt auch eine Pipeline von Produktkandidaten für seltene und lebensbedrohliche Krankheiten voran, darunter: OLPRUVA™ (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener Erkrankungen, einschließlich der Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD); ACER-801 (Osanetant) zur Behandlung von induzierten vasomotorischen Symptomen (iVMS), posttraumatischer Belastungsstörung (PTSD) und Prostatakrebs; EDSIVO™ (Celiprolol) zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit einer bestätigten Typ-III-Kollagen (COL3A1)-Mutation; und ACER-2820 (Emetin), eine auf den Wirt gerichtete Therapie gegen eine Vielzahl von Viren, darunter Cytomegalovirus, Zika, Dengue, Ebola und COVID-19. Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.

Referenzen

   Challapalli, Amarnath, et al. "Evaluating the Prevalence and Predictive Factors of Vasomotor and Psychological Symptoms in Prostate Cancer Patients Receiving Hormonal Therapy: Results from a Single Institution Experience". Clinical and Translational Radiation Oncology, Elsevier, 21 Mar. 2018
   Prag J. et al. Neurokinin-3-Rezeptor-Antagonismus verbessert schnell vasomotorische Symptome mit anhaltender Wirkungsdauer. Menopause. 2018 Aug; 25(8): 862-869.
   Trinity Partners 2020

Zukunftsgerichtete Aussagen von Acer
Diese Pressemitteilung enthält "zukunftsgerichtete Aussagen", die erhebliche Risiken und Ungewissheiten im Sinne des Safe Harbor des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 beinhalten. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die nicht auf historischen Fakten beruhen, sind zukunftsgerichtete Aussagen. Beispiele für solche Aussagen sind unter anderem Aussagen über die Rolle, die ACER-801 unserer Meinung nach bei der Vermittlung von ADT-bedingtem VMS bei Männern mit Prostatakrebs und bei der Senkung des Testosteronspiegels bei Männern mit Prostatakrebs spielen könnte, sowie die geplante klinische Bewertung von ACER-801 für diese Indikationen, Pläne in Bezug auf die POSH-MAP-Studie und die PORT-MAP-Studie, einschließlich Rekrutierung, Zeitplan, Ergebnis und Teilnehmer, die weitere Entwicklung von ACER-801 für mehrere Indikationen und unsere Pläne, einschließlich des Zeitplans, erste Ergebnisse aus unserer laufenden Phase-2a-Studie zur Behandlung von mittelschwerem bis schwerem VMS bei Frauen nach der Menopause zu melden. Unsere in der Entwicklung befindlichen Produkte (einschließlich ACER-801) befinden sich in der Erprobung, und ihre Sicherheit und Wirksamkeit sind noch nicht erwiesen, und es gibt keine Garantie dafür, dass eines unserer in der Entwicklung befindlichen Prüfpräparate die Zulassung der Gesundheitsbehörde erhält oder für die untersuchten Anwendungen kommerziell verfügbar wird. Es kann sein, dass wir die Pläne, Absichten oder Erwartungen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen offengelegt werden, nicht tatsächlich erreichen oder erfüllen, und Sie sollten sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Solche Aussagen beruhen auf den aktuellen Erwartungen der Geschäftsleitung und sind mit Risiken und Unsicherheiten verbunden. Die tatsächlichen Ergebnisse und Leistungen können erheblich von denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen prognostiziert wurden. Dies ist auf eine Vielzahl von Faktoren zurückzuführen, insbesondere auf die Verfügbarkeit von Finanzmitteln zur Finanzierung unserer Pipeline-Produktentwicklungsprogramme und der allgemeinen Unternehmenstätigkeit sowie auf Risiken im Zusammenhang mit der Arzneimittelentwicklung und dem behördlichen Genehmigungsverfahren, einschließlich des Zeitplans und der Anforderungen der Behörden. Wir lehnen jede Absicht oder Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um sie an Ereignisse oder Umstände anzupassen, die nach dem Datum, an dem sie gemacht wurden, eingetreten sind. Sie sollten die zusätzlichen Offenlegungen in den von uns bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen, einschließlich des Jahresberichts auf Formular 10-K und der Quartalsberichte auf Formular 10-Q, prüfen. Sie können diese Dokumente kostenlos abrufen unter

Der Behandlungsmarkt für Hyperammonämie soll bis 2033 2.100 Millionen US-Dollar erreichen, Glycerolphenylbutyrat soll über 1/3 aller Behandlungen ausmachen: FMI


marketresearchblog.org/2023/01/hyperammonemia-treatm

VMS werden durch eine Störung der Sexualhormonsignalübertragung im Gehirn verursacht und führen zu menopausenähnlichen Symptomen (Hitzewallungen, nächtliches Schwitzen usw.) und treten am häufigsten bei Frauen während des Übergangs in die Wechseljahre oder in der Menopause auf (MR-VMS). VMS beeinträchtigt die Lebensqualität der Patienten erheblich, u. a. durch Schlafmangel, Konzentrationsschwäche und Angstzustände/Depressionen. VMS kann auch durch antiandrogene und antiöstrogene Krebstherapien und chirurgische Eingriffe, die die Produktion von Sexualhormonen verändern, ausgelöst werden (iVMS).1,2 VMS werden durch niedrige Östrogenspiegel verursacht, die zu einer verstärkten stimulierenden Signalisierung von NKB an den Kisspeptin/Neurokinin B/Dynorphin (KNDy)-Neuronen im Hypothalamus führen. Es wird eine nicht-hormonelle Behandlung für VMS benötigt, insbesondere bei Patienten, bei denen Östrogen kontraindiziert ist oder nicht gut vertragen wird.

iVMS sind bei der Anwendung von Krebstherapien und bestimmten chirurgischen Eingriffen gut dokumentiert. Symptome wie Hitzewallungen können sofort auftreten und schwerwiegend sein. Die Nebenwirkungen der Krebstherapie können dazu führen, dass die Behandlung nicht eingehalten wird, was das Sterberisiko erhöht und/oder die Zeit bis zum Wiederauftreten der Krankheit verkürzt. Acer ist außerdem der Ansicht, dass eine Behandlung für iVMS notwendig ist, um bestimmten Krebspatienten dabei zu helfen, kritische Krebstherapien zu beginnen und beizubehalten.

ACER-801 (Osanetant) ist ein neuartiger, nicht-hormoneller NK3R-Antagonist, der für Patienten mit iVMS eine potenzielle Behandlungsoption mit deutlicher Verbesserung des VMS darstellen könnte, indem er die stimulierende Signalübertragung von NKB auf die KNDy-Neuronen blockiert. Direkte Hinweise auf die Sicherheit beim Menschen liegen aus 23 abgeschlossenen Phase-1- und Phase-2-Studien vor, in denen etwa 400 gesunde Probanden und 820 Patienten mit Osanetant gegen Schizophrenie, Depression und andere Indikationen behandelt wurden. Die Daten aus diesen Studien wiesen nach einmaliger und wiederholter Verabreichung auf keine größeren Sicherheitsbedenken hin.3 ACER-801 ist oral bioverfügbar4 und überwindet problemlos die Blut-Hirn-Schranke.5 Acer ist der Ansicht, dass verschiedene Erkrankungen, die mit der Hypothalamus-Hypophysen-Gonaden-Achse zusammenhängen, auf einen möglichen Nutzen einer Behandlung mit einem NK3R-Antagonisten untersucht werden könnten.

ACER-801 ist ein Produktkandidat, der noch nicht von der FDA oder einer anderen Aufsichtsbehörde zugelassen wurde. Es gibt keine Garantie dafür, dass dieser Produktkandidat in irgendeinem Gebiet von einer Behörde zugelassen wird oder für irgendwelche Indikationen kommerziell verfügbar wird.

Über Acer Therapeutics
Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwere, seltene und lebensbedrohliche Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. In den USA ist OLPRUVA™ (Natriumphenylbutyrat) für die Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCD) zugelassen, die mit einem Mangel an Carbamylphosphatsynthetase (CPS), Ornithintranscarbamylase (OTC) oder Argininbernsteinsäure-Synthetase (AS) einhergehen. Acer treibt auch eine Pipeline von Produktkandidaten für seltene und lebensbedrohliche Krankheiten voran, darunter: OLPRUVA™ (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener Erkrankungen, einschließlich der Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD); ACER-801 (Osanetant) zur Behandlung von vasomotorischen Symptomen (VMS), posttraumatischer Belastungsstörung (PTSD) und Prostatakrebs; EDSIVO™ (Celiprolol) zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit einer bestätigten Typ-III-Kollagen (COL3A1)-Mutation; und ACER-2820 (Emetin), eine auf den Wirt gerichtete Therapie gegen eine Vielzahl von Viren, darunter Cytomegalovirus, Zika, Dengue, Ebola und COVID-19. Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.

ACER-801 (Osanetant) Phase 2a Studienergebnisse

• erreichte keine statistisch signifikante Abnahme der Häufigkeit oder Schwere von Hitzewallungen bei postmenopausalen Frauen
• Infolgedessen pausiert Acer das ACER-801-Programm, bis Acer eine gründliche Überprüfung des gesamten Datensatzes durchgeführt hat

www.acertx.com/2023/03/17/...er-801-osanetant-phase-2a-trial/

2,7 Mio. $ Offering

• 2,92 Mio. neue Aktien zu je 0,916$
  

www.acertx.com/2023/03/22/...t-the-market-under-nasdaq-rules/

www.relieftherapeutics.com/newsblog-detail/?newsID=2501973

Als Ergebnis der laufenden Vorbereitungen für die Markteinführung hat Acer mitgeteilt, dass ausgewählte OLPRUVA™-Dosierungen voraussichtlich ab Mitte Juni 2023 für Patienten verfügbar sein werden. Acer geht davon aus, dass der OLPRUVA™-Listenpreis bzw. die Großhandelseinkaufskosten (WAC) Mitte bis Ende Mai veröffentlicht werden.

"Seit der FDA-Zulassung von OLPRUVA™ Ende 2022 haben wir und unsere Partner unermüdlich daran gearbeitet, diese innovative Behandlungsoption für bedürftige UCD-Patienten so schnell wie möglich verfügbar zu machen", sagte Chris Schelling, Chief Executive Officer und Gründer von Acer. "Als Ergebnis dieser Bemühungen freue ich mich, berichten zu können, dass wir unserem voraussichtlichen Zeitplan für die Markteinführung voraus sind und nun mit der Verfügbarkeit des Medikaments ab Mitte Juni 2023 rechnen. Wir haben auch bedeutende Fortschritte in unseren laufenden Gesprächen mit den Kostenträgern über die Kostenerstattung gemacht, das Bewusstsein und das Interesse der Ärzte erhöht und unser Patientenunterstützungs- und Erfüllungsprogramm ausgebaut. Wir freuen uns auf weitere Fortschritte bei diesen und anderen Einführungsinitiativen und darauf, OLPRUVA™ ab Mitte Juni 2023 an Patienten auszuliefern, vorbehaltlich zusätzlichen Kapitals."
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jedes Gramm kostet 95 Dollar :-)
Geht man davon aus, dass ACER die Hälfte des Marktes kontrolliert, sind das 400 Patienten in den USA. Die durchschnittliche Dosis beträgt 18 Gramm pro Tag und jedes Gramm kostet 95 Dollar. 95 mal 18 ist = 1710 Dollar pro Patient und Tag. Multipliziert man das mit 365 (Anzahl der Tage im Jahr), erhält man 624.150 $ jährliche Behandlungskosten pro Patient. Multiplizieren Sie die jährlichen Kosten pro Patient mit der Anzahl der Patienten 624.150 mal 400 = 249.660.000 $. Damit läge der Aktienkurs von Acer bei 10 $ pro Aktie, genau wie von Analysten vorhergesagt. Hier sollten dann kräftig Gewinne für Relief eingefahren werden und sich im Kurs von Relief positiv auswirken . Die Zulassung für Europa sollte auch anstehen wobei ich nicht weiß wieviele Europäer von der Krankheit betroffen sind . Es bleibt spannend ihr Lieben . Euch allen ein schönes Wochenende !!    

r.search.yahoo.com/...2f/RK=2/RS=Qblex3hSHZXaIOPaTSLb_vqimIY-

www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/pmc5472961/

Zwischen Juli 2012 und Juni 2015 wurden fünfzig Patienten (Deutschland: 39, Österreich: 7, Schweiz: 4) mit neu diagnostizierter UCD gemeldet und später bestätigt, was einer geschätzten kumulativen Inzidenz von 1 in 51 946 Lebendgeburten entspricht. Zum Zeitpunkt der Diagnose waren neununddreißig Patienten symptomatisch und elf asymptomatisch [zehn wurden durch das Neugeborenenscreening (NBS) identifiziert, einer durch das Hochrisiko-Familienscreening (HRF)]. Die Mehrheit der symptomatischen Patienten (30 von 39 Patienten) entwickelte eine HE mit (n = 25) oder ohne Koma (n = 5), 28 davon mit neonatalem Beginn. Trotz Notfallbehandlung starben 15 von 30 Patienten mit HE bereits während der Neugeborenenperiode. Bemerkenswert ist, dass 10 von 11 durch NBS oder HRF diagnostizierten Patienten asymptomatisch blieben. Ein Vergleich mit dem Europäischen Register und Netzwerk für Stoffwechselkrankheiten vom Typ Intoxikation (E-IMD) zeigte, dass bei der länderübergreifenden Überwachung eine größere Anzahl klinisch schwerer UCD-Patienten identifiziert wurde, die durch ein früheres Auftreten der Symptome, höhere Ammoniumspitzenkonzentrationen im Plasma und eine höhere Sterblichkeit gekennzeichnet waren.

Schlussfolgerung: Die grenzüberschreitende Überwachung ist ein wirksames Instrument zur Identifizierung von Patienten mit UCD und zeigt, dass (1) die kumulative Inzidenz von UCD niedriger ist als ursprünglich angenommen, (2) die Sterblichkeitsrate bei Patienten mit neonatalen Symptomen immer noch hoch ist und (3) die Art des Auftretens und die Ammoniumspitzenkonzentration im Plasma die Sterblichkeit vorhersagen.

www.investorsobserver.com/news/...r-indp-namsw-nams-carm-zlab

Acer Therapeutics Inc (ACER) stock is trading at $1.06, a gain of $0.15, or 17.12%, on low volume. Acer Therapeutics Inc gets a Sentiment Score of Bullish from InvestorsObserver and receives an average analyst recommendation of Strong Buy with a price target of $9.67  

Mehrere Großinvestoren haben kürzlich ihre Anteile an ACER aufgestockt oder reduziert. Geode Capital Management LLC erhöhte seinen Anteil an Acer Therapeutics im 4. Quartal um 6,1 %. Geode Capital Management LLC besitzt nun 96.330 Aktien des biopharmazeutischen Unternehmens im Wert von 241.000 US-Dollar, nachdem im letzten Quartal weitere 5.515 Aktien gekauft wurden. Renaissance Technologies LLC erhöhte seine Position in Acer Therapeutics im zweiten Quartal um 216,8 %. Renaissance Technologies LLC besitzt nun 69.700 Aktien des biopharmazeutischen Unternehmens im Wert von 88.000 US-Dollar, nachdem es im Berichtszeitraum weitere 47.700 Aktien erworben hatte. Meridian Wealth Management LLC hat im vierten Quartal eine neue Position in Aktien von Acer Therapeutics im Wert von rund 180.000 US-Dollar erworben. Schließlich erhöhte Vanguard Group Inc. seinen Anteil an Acer Therapeutics um 55. 5 % im 1. Quartal. Vanguard Group Inc. besitzt nun 278.215 Aktien des biopharmazeutischen Unternehmens im Wert von 807.000 US-Dollar, nachdem im letzten Quartal weitere 99.335 Aktien gekauft wurden. 27,96 % der Aktien befinden sich im Besitz von Hedgefonds und anderen institutionellen Anlegern.

   $ACER was analyzed by 8 analysts. The buy consensus is at 83%. So analysts seem to be very confident about $ACER. chartmill.com/stock/quote/A...
   Analyst Ratings of ACER THERAPEUTICS INC(NASDAQ:ACER)



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Olpruva (sodium phenylbutyrate) is a member of the urea cycle disorder agents drug class and is commonly used for Urea Cycle Disorders.

The cost for Olpruva oral powder for reconstitution (2 g-3 g (5g dose)) is around $45,025 for a supply of 270 powder for reconstitution, depending on the pharmacy you visit. Quoted prices are for cash-paying customers and are not valid with insurance plans. This price guide is based on using the Drugs.com discount card which is accepted at most U.S. pharmacies.

Olpruva is available as a brand name drug only, a generic version is not yet available. View generic Olpruva availability for more details.
Olpruva prices
Oral Powder For Reconstitution
2 g-3 g (5g dose) Olpruva oral powder for reconstitution
from $45,025.25 for 270 powder for reconstitution
3 g-3.67 g (6.67g dose) Olpruva oral powder for reconstitution
from $60,060.51 for 270 powder for reconstitution
2 g Olpruva oral powder for reconstitution
from $18,015.80 for 180 powder for reconstitution
2 g (4g dose) Olpruva oral powder for reconstitution
from $36,022.10 for 270 powder for reconstitution
3 g Olpruva oral powder for reconstitution
from $27,018.95 for 180 powder for reconstitution
3 g (6g dose) Olpruva oral powder for reconstitution
from $54,028.40 for 270 powder for reconstitution

A dedicated OLPRUVA™ Navigator Team at CVS Specialty is now available to provide prescription fulfillment support throughout the treatment process; healthcare provider and patient resources are also now available at www.OLPRUVAHCP.com and www.OLPRUVA.com
Acer Therapeutics is in discussions with both commercial and government payers and is actively engaged with the major pharmacy benefits managers (PBM) and group purchasing organizations (GPO) representing a substantial majority of covered lives
Corporate
Ended Q2 2023 with $1.6 million in cash and cash equivalents. Acer believes its cash and cash equivalents available as of June 30, 2023 will be sufficient to fund its anticipated operating and capital requirements through mid-Q3 2023

Anticipated Milestones (Subject to Available Capital)

Q3 2023: Acer expects to begin attaining OLPRUVA™ commercial insurance coverage in Q3 2023
Q3 2023: Acer expects to begin attaining insurance coverage for OLPRUVA™ Medicaid patients starting in Q3 2023
H1 2024: Acer anticipates enrollment completion in H1 2024 of its pivotal Phase 3 DiSCOVER trial of EDSIVO™ in patients with COL3A1-positive vEDS
Acer also intends to pursue additional opportunities for potential OLPRUVA™ label expansion, including the potential for additional dosage strengths to address patients with lower weights/body surface areas, and potential administration using a gastrostomy tube (G-tube)

Q2 2023 Financial Results

Cash Position. Cash and cash equivalents were $1.6 million as of June 30, 2023, compared to $2.3 million as of December 31, 2022. Acer believes its cash and cash equivalents at June 30, 2023 will be sufficient to fund its anticipated operating and capital requirements through the middle of the third quarter of 2023.

Research and Development Expenses. Research and development expenses were $1.4 million, net of collaboration funding of $0.6 million, for the three months ended June 30, 2023, as compared to $3.4 million, net of collaboration funding of $1.6 million, for the three months ended June 30, 2022. This decrease of $2.0 million was primarily due to decreases in expenses for clinical studies, employee-related expenses, expenses for consulting and professional services, and contract manufacturing expenses. Research and development expenses related to ACER-001 decreased in the three months ended June 30, 2023, resulting in a decrease in the recognition of the collaboration funding from the Collaboration Agreement with Relief. Research and development expenses for the three months ended June 30, 2023 were comprised of $1.0 million related to EDSIVOTM; $0.6 million related to ACER-001, offset by $0.6 million of collaboration funding; $0.2 million related to ACER-801; and $0.2 million related to other development activities.

General and Administrative Expenses. General and administrative expenses were $2.9 million, net of collaboration funding of $1.4 million, for the three months ended June 30, 2023, as compared to $3.6 million, net of collaboration funding of $3.3 million, for the three months ended June 30, 2022. This decrease of $0.7 million was primarily due to decreases in marketing expenses, expenses for consulting and professional services, and employee-related expenses. General and administrative expenses related to ACER-001 decreased in the three months ended June 30, 2023, resulting in a decrease in the recognition of the collaboration funding from the Collaboration Agreement with Relief.

Net Loss. Net loss for the three months ended June 30, 2023 was $8.1 million, or $0.33 net loss per share (basic and diluted), compared to a net loss of $2.7 million, or $0.17 net loss per share (basic and diluted), for the three months ended June 30, 2022.
For additional information, please see Acer’s Quarterly Report on Form 10-Q filed today with the Securities and Exchange Commission (SEC).

About Acer Therapeutics
Acer is a pharmaceutical company focused on the acquisition, development and commercialization of therapies for serious rare and life-threatening diseases with significant unmet medical needs. In the U.S., OLPRUVA™ (sodium phenylbutyrate) is approved for the treatment of UCDs involving deficiencies of CPS, OTC, or AS. Acer is also advancing a pipeline of investigational product candidates for rare and life-threatening diseases, including: OLPRUVA™ (sodium phenylbutyrate) for treatment of various disorders, including Maple Syrup Urine Disease (MSUD); and EDSIVO™ (celiprolol) for treatment of vascular Ehlers-Danlos syndrome (vEDS) in patients with a confirmed type III collagen (COL3A1) mutation. For more information, visit www.acertx.com.

References

OLPRUVA™ (sodium phenylbutyrate) for oral suspension. Prescribing information. Newton, MA: Acer Therapeutics Inc.
Appel LE, Shockey JR, Schelling DC, inventors; Acer Therapeutics Inc, assignee. Palatable compositions including sodium phenylbutyrate and uses thereof. US patent 11,154,521 (B2). October 26, 2021.


Acer Forward-Looking Statements
This press release contains “forward-looking statements” that involve substantial risks and uncertainties for purposes of the safe harbor provided by the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements, other than statements of historical facts, included in this press release are forward-looking statements. Examples of such statements include, but are not limited to, statements about plans and strategy for the commercialization of OLPRUVA™ for oral suspension in the U.S. for the treatment of certain patients with certain UCDs, including progress with respect to discussions with commercial and government insurance providers, physicians outreach and awareness, and patient support and fulfillment, statements with respect to our EDSIVO clinical trial for patients with vEDS, including enrollment and timing milestones related thereto, statements about our anticipated 2023 milestones, statements about our investment of OLPRUVA revenue, and statements about our capital requirements and sufficiency and duration of our current cash and cash equivalents. Our efforts to commercialize OLPRUVA™ for oral suspension in the U.S. for the treatment of certain patients with UCDs involving deficiencies of CPS, OTC, or AS are at an early stage, we currently do not have fully developed marketing, sales or distribution capabilities, and there is no guarantee that we will be successful in our commercialization efforts. Our pipeline products (including OLPRUVA™ for indications other than UCDs as well as EDSIVO™ and ACER-801) are under investigation and their safety and efficacy have not been established and there is no guarantee that any of our investigational products in development will receive health authority approval or become commercially available for the uses being investigated. We may not actually achieve the plans, carry out the intentions or meet the expectations or projections disclosed in the forward-looking statements and you should not place undue reliance on these forward-looking statements. Such statements are based on management’s current expectations and involve risks and uncertainties. Actual results and performance could differ materially from those projected in the forward-looking statements as a result of many factors, including, without limitation, the availability of financing to fund our commercialization efforts, our pipeline product development programs and our general corporate operations as well as risks related to drug development and the regulatory approval process, including the timing and requirements of regulatory actions. We disclaim any intent or obligation to update these forward-looking statements to reflect events or circumstances that exist after the date on which they were made. You should review additional disclosures we make in our filings with the Securities and Exchange Commission, including our Annual Report on Form 10-K and Quarterly Reports on Form 10-Q. You may access these documents for no charge at www.sec.gov.





Corporate and IR Contacts
Jim DeNike
Acer Therapeutics Inc.
jdenike@acertx.com
+1-844-902-6100

Nick Colangelo
Gilmartin Group
nick@gilmartinIR.com
+1-332-895-3226
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Übernahmeangebot

"Zevra Therapeutics, Inc. ein Unternehmen für seltene Krankheiten, das Wissenschaft, Daten und Patientenbedürfnisse vereint transformative Therapien für Krankheiten mit begrenzten oder keinen Behandlungsmöglichkeiten, und Acer Therapeutics Inc., ein Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapien für seltene und lebensbedrohliche Krankheiten konzentriert, gaben heute bekannt, dass die Unternehmen dies getan haben hat eine endgültige Vereinbarung getroffen, nach der Zevra Acer im Rahmen einer Fusionstransaktion mit einem potenziellen Gesamtwert für Acer-Aktionäre von bis zu 91 Millionen US-Dollar erwerben würde, bestehend aus

• (i) etwa 2,96 Millionen Zevra-Stammaktien im Wert von 15 Millionen US-Dollar oder 0,121 Aktien der Zevra-Stammaktien pro Aktie der Acer-Stammaktien basierend auf dem volumengewichteten durchschnittlichen Handelspreis (VWAP) der Aktien der Zevra-Stammaktien während der 20 aufeinanderfolgenden Handelstage, die am Handelstag vor dem heutigen Tag endeten, und
  
• (ii) bis zu einem zusätzliche 76 Millionen US-Dollar in einer Reihe potenzieller Barzahlungen gemäß nicht übertragbaren Contingent Value Rights (CVRs) bei Erreichen bestimmter kommerzieller und regulatorischer Meilensteine ​​für Acers OLPRUVA (Natriumphenylbutyrat) und Acers EDSIVO (Celiprol) innerhalb bestimmter Zeiträume.
  
• Bestimmte zusätzliche Barzahlungen sind gemäß den CVRs auch in Bezug auf Meilensteine ​​im Frühphasenprogramm ACER-2820 (Emetin) von Acer möglich, wie weiter unten beschrieben. Zevra hat außerdem die gesicherten Schulden von Acer mit einem Abschlag von Nantahala Capital (Nantahala) durch eine Reihe von Transaktionen in kapitaleffizienter Struktur erworben. Darüber hinaus hat Zevra zugestimmt, Acer vorbehaltlich bestimmter Bedingungen und Konditionen eine Überbrückungskreditfazilität in Höhe von bis zu 16,5 Millionen US-Dollar zur Verfügung zu stellen. Beide Unternehmen engagieren sich intensiv für die Entwicklung und Kommerzialisierung von Behandlungen für seltene Krankheiten mit einem starken Fokus auf Patienten und engagieren sich weiterhin für die Unterstützung von Gemeinden, in denen es kaum oder keine therapeutischen Möglichkeiten gibt. Es wird erwartet, dass die Fusion das Portfolio von Zevra für seltene Krankheiten erweitert und seine Einnahmen durch die Hinzufügung eines US-amerikanischen kommerziellen Vermögenswerts, OLPRUVA, erhöht und diversifiziert, der für die Behandlung von UCDs indiziert ist. Die Transaktion unterliegt bestimmten üblichen Abschlussbedingungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Zustimmung der Acer-Aktionäre
  

investors.zevra.com/news-releases/...utics-expanding-its-rare