Ultragenyx Pharmeutical Inc

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte für die Behandlung seltener und extrem seltener genetischer Krankheiten in Nordamerika, Lateinamerika, Japan, Europa und international konzentriert. Zu den biologischen Produkten des Unternehmens gehören Crysvita (Burosumab), ein Antikörper gegen den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie und der tumorbedingten Osteomalazie; Mepsevii, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Mukopolysaccharidose VII; Dojolvi zur Behandlung von Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren; und Evkeeza (Evinacumab) zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens gehören DTX401, ein Gentherapiekandidat mit dem Adeno-assoziierten Virus 8 (AAV8) zur Behandlung von Patienten mit der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia; DTX301, eine AAV8-Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Ornithintranscarbamylase; UX143, ein humaner monoklonaler Antikörper zur Behandlung von Osteogenesis imperfecta; GTX-102, ein Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung des Angelman-Syndroms; UX111 (ABO-102), ein AAV9-Gentherapieproduktkandidat zur Behandlung von Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A oder MPS IIIA, einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit; UX701 zur Behandlung der Wilson-Krankheit und UX053 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit Kyowa Kirin Co, Ltd, der Saint Louis University, dem Baylor Research Institute, REGENXBIO Inc, Bayer Healthcare LLC, GeneTx, Mereo, der University of Pennsylvania, Arcturus Therapeutics Holdings Inc, Solid Biosciences Inc, Regeneron, Abeona und Daiichi Sankyo Co, Ltd. Das Unternehmen wurde im Jahr 2010 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Novato, Kalifornien.