PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für Kinder und Erwachsene mit seltenen Krankheiten in den Vereinigten Staaten und international konzentriert. Das Unternehmen bietet Translarna und Emflaza für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie an Das Unternehmen vertreibt seine Produkte über Drittvertriebshändler. Es unterhält Kooperationen mit F. Hoffman-La Roche Ltd. und Hoffman-La Roche Inc. sowie mit der SMA Foundation, der National Taiwan University, Akcea Therapeutics, Inc. und Shiratori Pharmaceutical Co, Ltd. Das Unternehmen hat eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Novartis Pharmaceuticals Corporation zur Entwicklung des PTC518-Programms für die Huntington-Krankheit. Es vermarktet Upstaza, eine Gentherapie mit dem Markennamen Kebilidi in den Vereinigten Staaten. PTC Therapeutics, Inc. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Warren, New Jersey.