GenSight Biologics

GenSight Biologics S.A. ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das neuartige Therapien für neurodegenerative Netzhauterkrankungen und Erkrankungen des zentralen Nervensystems entdeckt, entwickelt und kommerzialisiert. Das Unternehmen entwickelt seine Produkte auf Basis der gentherapiebasierten Technologieplattformen für mitochondriale Zielsequenzen und Optogenetik. Zu den wichtigsten Produktkandidaten gehört LUMEVOQ, eine rekombinante, auf AAV2 basierende Gentherapie, die sich in Phase-III-Studien zur Behandlung der Leberschen hereditären Optikusneuropathie befindet, die durch ein mutiertes ND4-Gen verursacht wird. Ein weiterer Kandidat ist GS030, der sich in einer klinischen Studie der Phase I/II zur Behandlung der Retinitis pigmentosa und der trockenen altersbedingten Makuladegeneration befindet. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Produkte im präklinischen Stadium, die auf ophthalmologische und neurodegenerative Erkrankungen abzielen. GenSight Biologics verfügt über Lizenzvereinbarungen mit der Sorbonne Université, dem CNRS, der Inserm und der SATT Lutech; mit Inserm Transfert S.A., Genethon und Harvard; mit dem Massachusetts Institute of Technology; mit der Novartis Pharma AG; mit der Sorbonne Université, dem Centre National de la Recherche Scientifique, dem Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale und der SATT Lutech; mit der Association Française contre les Myopathies und Inserm Transfert S.A. sowie eine nicht exklusive Lizenzvereinbarung mit Adverum Biotechnologies. Das Unternehmen wurde 2012 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Paris, Frankreich.