Novartis: FDA untersucht nach Tumorfällen Risiko bei Zolgensma-Gentherapie

Die FDA habe nach der Markteinführung Berichte über bösartige Tumoren bei Patienten erhalten, die mit Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie (SMA) behandelt worden seien, schrieb die Behörde in der Nacht auf Samstag. Man untersuche nun das identifizierte Risiko von Neoplasien, einschließlich bösartiger Tumoren, mit schwerwiegenden Folgen und prüfe, ob regulatorische Maßnahmen nötig seien.

Der Gesamtnutzen von Zolgensma, aber auch von Itvisma überwiege weiterhin die potenziellen Risiken bei den zugelassenen Anwendungsgebieten, so die Gesundheitsbehörde weiter. Beide Präparate enthielten denselben Vektor und dasselbe Konstrukt. Außerdem wiesen die aktuellen US-Verschreibungsinformationen für Zolgensma und Itvisma darauf hin, dass ein theoretisches Risiko bestehe, dass die Behandlung Krebs auslösen könnte.

Die FDA werde nun zügig die Angemessenheit der aktuellen Verschreibungsinformationen sowie der von Novartis durchgeführten Langzeit-Nachbeobachtungsstudien überprüfen. Patienten und Teilnehmer an klinischen Studien, die mit diesen Produkten behandelt werden, sollten auf Tumorbildung überwacht werden.

Bei der seltenen Erbkrankheit SMA sterben Nervenzellen ab, wodurch die Muskeln zunehmend schwächer werden. Am Freitag hatte Novartis weltweit neun Tumorfälle bei Kindern gemeldet, die mit dieser Gentherapie behandelt worden waren, seit der Erstzulassung im Jahr 2019. In zwei Fällen sei genetisches Material des für die Therapie verwendeten Transportmittels, des sogenannten Vektors, in der DNA der Patienten nachgewiesen worden.

Die britische Patientenorganisation SMA UK hat bislang die Tumore von drei der neun betroffenen Kinder genauer untersucht, wie sie auf ihrer Internetseite schrieb. Während bei zwei davon eine Integration von Vektor-DNA nachgewiesen wurde, scheint bei einem dritten Tumor kein Zusammenhang mit der Behandlung zu bestehen./ys/AWP/he