1) Molekulare Medizin
Mit wachsendem Wissen darüber, wie Krankheiten auf molekularer Ebene entstehen oder sich auswirken, entsteht eine neue Disziplin, die diese Erkenntnisse für die medizinische Anwendung nutzbar machen will: die Molekulare Medizin.
Der gesamte Bereich der Molekularen Medizin ist eine in rasanter Entwicklung begriffene Wissenschaft. Praktisch jede Woche werden neue Erkenntnisse über die Zusammensetzung der Erbanlagen publiziert, die uns ein immer besseres Verständnis der Funktionsweise unseres Körpers erlauben.
2) Bioinformatik
Zur erfolgreichen Arbeit in der Molekularen Medizin bedarf es der effektiven Nutzung der exponentiell wachsenden Fülle an Wissen über die Erbinformationen. Dies wird durch die Bioinformatik geleistet. Die Bioinformatik ist eine junge Disziplin, die sich im Laufe der letzten zehn Jahre in ihrer heutigen Form entwickelt hat. Sie bezieht Impulse zum einen aus der Informatik und Mathematik, zum anderen aus den Biowissenschaften und der Medizin. Der Wert der Bioinformatik für die Pharmaforschung wurde in jüngster Zeit von vielen Firmen erkannt. Große Unternehmen in der Pharmabranche haben begonnen, Bioinformatikabteilungen aufzubauen.
Die Motivation, Bioinformatik einzusetzen, ist zunächst recht profaner Natur: Herkömmliche experimentelle Verfahren zur Aufklärung von Funktion oder Wirkungsweise von Erbinformationen sind arbeitsaufwendig und zeitintensiv - und damit sehr teuer. Computergestützte Verfahren hingegen sind schnell und billig. Der Einsatz von Bioinformatik zur Optimierung oder vollständigen Vermeidung experimenteller Verfahren ist deswegen ein wichtiger wirtschaftlicher Faktor.
Hinzu kommt die Notwendigkeit, die Fülle der neuanfallenden Daten, die zum Beispiel durch die Genomprojekte erzeugt werden, zu organisieren, zu analysieren und zu interpretieren. Diese Aufgabe ist nur durch Computerhilfe zu bewältigen. So werden schon seit dem Ende der sechziger Jahre entschlüsselte Erbinformationen in großen (und ständig wachsenden) Datenbanken gesammelt und zugänglich gemacht. Mit Hilfe bioinformatischer Verfahren können solche Datenbanken herangezogen werden, um Erkenntnisse über Struktur und Funktion unbekannter Erbinformationen zu gewinnen.
3) Gentherapie
Die Behandlung von Krankheiten durch den Austausch von fehlenden oder defekten gegen funktionsfähige Gene bezeichnet man als Gentherapie. Hierbei werden Erbanlagen mit Hilfe der oben beschriebenen Genfähren zur Therapie eingesetzt. Man kann so zum Beispiel Krebszellen, die der Abwehrmechanismus des Körpers normalerweise nicht erkennen kann, so mit genetischen Informationen ausstatten, daß der Abwehrmechanismus alarmiert wird. Die "schlafende" Abwehr des Patienten wird so auf die Bedrohung durch den Tumor hingewiesen und kann ihn bekämpfen. Eine andere, leider sehr schwer zu realisierende Anwendung ist der echte Ersatz eines defekten Gens durch ein funktionierendes; dies wird bisher bei der Mukoviszidose, einer Atemwegserkrankung, angewendet.
4) Genetische Impfung
Es hat sich in den letzten Jahren gezeigt, daß die Gentherapie nicht auf die Therapie von bereits aufgetretenen Erkrankungen beschränkt ist, sondern auch auf dem Gebiet der vorbeugenden Medizin sehr vielversprechend ist. So könnte ein medizinischer Gentransfer zur Vorbeugung gegen schwere und heute nur bedingt kurierbare Krankheiten eingesetzt werden. In Anlehnung an herkömmliche Praktiken wird dies als Genetische Impfung bezeichnet.