ARO-MAPT wird demnächst sowohl an gesunden Probanden als auch an Menschen mit Alzheimer im Frühstadium getestet. Dieses Medikament zielt auf Tau – eines der Hauptproteine, die die Krankheit vorantreiben – ab und verwendet dafür RNAi, das unter die Haut verabreicht wird.
Da die Studie Patienten in der Frühphase einschließt, sollten wir nicht nur Sicherheitsdaten, sondern auch echte biologische Signale sehen. Sollte sich auch nur ein geringfügiger Rückgang der Tau-Werte in der Zerebrospinalflüssigkeit oder im Plasma zeigen, wäre das ein deutlicher Beleg für Arrowheads Fähigkeit, RNAi durch einfache Injektionen ins Gehirn zu bringen.
Es ist noch früh – diese Phase 1/2a soll noch nicht beweisen, dass das Medikament die Krankheitsprogression verlangsamt –, aber jeder hier erreichte, stichhaltige Biomarker könnte einen großen Unterschied machen. Sollte es gelingen, könnte ARWR allein aufgrund dieses Proof-of-Concept leicht um ein Vielfaches an Wert gewinnen.
Definitiv ein Medikament, das man nächstes Jahr im Auge behalten sollte.
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