Sarepta Therapeutics Inc

Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-gezielten Therapeutika, Gentherapien und anderen genetischen Therapien zur Behandlung seltener Krankheiten konzentriert. Es bietet die Injektion von EXONDYS 51 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens an, die für das Skippen von Exon 51 geeignet ist Das Unternehmen entwickelt außerdem SRP-9003, ein Gentherapieprogramm für Gliedergürtel-Muskeldystrophie. Es hat Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit F. Hoffman-La Roche Ltd.