„Impfung“ gegen hohe LDL-Cholesterinspiegel?

Ich bin durch diesen Artikel auf Verve aufmerksam geworden.

www.doccheck.com/de/detail/articles/...da8da46c507b1987de3296

Kein schlechter Ansatz und wenn es funktioniert sicher auch ein paar Dollar wert.
Allerdings erscheint mir die Pipeline doch sehr übersichtlich und hier auf das einzige Pferd im Stall zu setzen ist schon gewagt.

Die Aktie landet bei mir nun erst einmal auf der Watchlist, auch wenn ich wohl eher nicht einsteige.
Beim Thema Base-Editing setze ich auf Beam Therapeutics, die sind doch deutlich breiter aufgestellt und in der Entwicklung auch nen Tick weiter.

Sollte die Therapie mit diesem Ansatz möglich sein, stellt sich natürlich die Frage, wie viele potenzielle Patienten gibt es denn überhaupt.

Mit einer geschätzten Prävalenz von 1: 200 bis 500 gehört die heterozygote familiäre Hypercholesterinämie (HeFH) zu den häufigsten genetischen Störungen.
Dies ist auch in der Pipeline der Fokus, allerdings noch in einem sehr frühen Stadium.

Die Prävalenz der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH) liegt bei 1: 300.000 bis 1.000.000.

In Deutschland ist es so, dass eine frühzeitige Diagnose bei lediglich 10-15% der Betroffenen erfolgt.
Der Rest der Patienten wird erst nach einem Ereignis (Herzinfarkt) bei ungewöhnlich jungen Patienten oder einer familiären Häufung von Infarkten entdeckt.

Nun, der Kreis potenzieller Patienten ist somit relativ klein und somit der Zielmarkt für Verve ebenso.

Für mich bedarf es, bevor ich hier investieren würde, weiterer Recherche, welche Unternehmen auf die gleiche Indikation mit welcher Technik zielen und wie weit die Entwicklung dort fortgeschritten ist.

Ich halte hier die Füße still.

FDA verhängt klinischen Stop für VERVE-101 Studie

Am 2. Dezember 2022 erhielt Verve von der FDA einen klinischen Sperrbrief, in dem die Informationen dargelegt wurden, die zur Lösung der klinischen Sperre erforderlich sind, einschließlich zusätzlicher präklinischer Daten in Bezug auf:

• (i) Potenzunterschiede zwischen menschlichen und nicht-menschlichen Zellen,
  
• (ii) Risiken der Keimbahnbearbeitung und (iii) Off-Target-Analysen in Nicht-Hepatozyten-Zelltypen.
  

Die FDA forderte auch verfügbare klinische Daten aus der laufenden Heart-1-Studie an. Darüber hinaus hat die FDA Verve aufgefordert, das Studienprotokoll in den Vereinigten Staaten zu ändern, um zusätzliche Verhütungsmaßnahmen aufzunehmen und die Länge des Staffelungsintervalls zwischen der Verabreichung an die Teilnehmer zu verlängern. Verve beabsichtigt, so schnell wie möglich zu antworten.

www.sec.gov/ix?doc=/Archives/edgar/data/...968/d422129d8k.htm​​​​​​​

"Eine fast einjährige klinische Sperre für die Base-Editing-Therapie von Verve Therapeutics zur Behandlung einer genetischen Form von hohem Cholesterinspiegel wurde in den USA aufgehoben, dank Daten aus einem laufenden Menschenversuch in anderen Teilen der Welt und einigen präklinischen Arbeiten, die die Situation entschärft haben [...]"

www.fiercebiotech.com/biotech/...ry-blockade-sent-peers-ex-us

Cash bis 2026

• Verve Therapeutics teilte mit, dass die Registrierung für eine Studie im Frühstadium, in der seine experimentelle Gen-Editing-Therapie gegen hohen Cholesterinspiegel getestet wird, ausgesetzt wurde, nachdem bei einem Patienten eine schwere arzneimittelbedingte Nebenwirkung aufgetreten war
  
• VERV testete die Therapie an Patienten mit einer genetischen Erkrankung, die zu hohen Cholesterinwerten führt, was das Risiko für Herzerkrankungen erhöht. Die Behandlung soll ein Protein namens PCSK9 dauerhaft ausschalten, das zur Senkung des Cholesterinspiegels im Blut beiträgt
  
• an der Studie nahmen 13 Patienten teil, von denen sechs 0,45 Milligramm der Therapie namens VERVE-101 erhielten
  
• beim sechsten Patienten, dem VERVE-101 verabreicht wurde, kam es innerhalb der ersten vier Tage nach der Verabreichung zu einem Anstieg der Werte eines problematischen Leberenzyms sowie zu ungewöhnlich niedrigen Blutplättchenwerten
  
• Verve sagte, es untersuche die Anomalien und gehe davon aus, auf der Grundlage der Ergebnisse mit den Aufsichtsbehörden an der Weiterentwicklung der Therapie zusammenzuarbeiten
  
• VERV sagte, dass es nun der Entwicklung einer weiteren Gen-Editing-Therapie VERVE-102 Priorität einräumen werde, die sich derzeit für die gleiche Erkrankung in der Entwicklung befinde
  

https://www.xm.com/research/markets/allNews/...sterol-levels-53804143