Fulcrum Therapeutics Inc

Fulcrum Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das kleine Moleküle entwickelt, um das Leben von Patienten mit genetisch bedingten Krankheiten in Bereichen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf in den Vereinigten Staaten zu verbessern. Sein Produktkandidat in der klinischen Phase ist Pociredir, ein fetaler Hämoglobininduktor, der sich in der klinischen Phase 1b für die Behandlung der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie befindet. Das Unternehmen entdeckt auch Zielmoleküle für die potenzielle Behandlung von vererbten aplastischen Anämien wie der Diamant-Schwarzfan-Anämie, dem Shwachman-Diamant-Syndrom und der Fanconi-Anämie sowie neuartige fetale Hämoglobininduktoren, fibrotische Erkrankungen und Kardiomyopathien, die sich in der präklinischen Prüfung befinden. Das Unternehmen hat eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit MyoKardia, Inc. abgeschlossen, um biologische Zielmoleküle zu identifizieren, die in der Lage sind, interessante Gene zu modulieren, die für Kardiomyopathien relevant sind. Fulcrum Therapeutics, Inc. wurde im Jahr 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.