Stoke Therapeutics Inc

Stoke Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Frühstadium, das sich mit der Entwicklung von Behandlungen für schwere genetische Krankheiten durch Hochregulierung der Proteinexpression befasst. Das Unternehmen nutzt seinen proprietären TANGO-Ansatz (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) bei der Entwicklung von Antisense-Oligonukleotiden (ASOs) zur selektiven Wiederherstellung der Proteinexpression. Zu den führenden Produktkandidaten gehören STK-002, das sich in der präklinischen Phase für die Behandlung der autosomal dominanten Optikusatrophie befindet für die Entwicklung und Vermarktung des Medikaments Zorevunersen zur Behandlung des Dravet-Syndroms