Stoke Therapeutics Inc

Stoke Therapeutics, Inc. beteiligt sich an der Entwicklung von Behandlungen für schwere genetische Krankheiten durch Hochregulieren der Proteinexpression. Das Unternehmen nutzt seinen firmeneigenen TANGO-Ansatz (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) bei der Entwicklung von Antisense-Oligonukleotiden (ASOs) zur selektiven Wiederherstellung von Proteinspiegeln. Zu den führenden Produktkandidaten gehört STK-002, das sich in klinischen Phase-1-Studien zur Behandlung der autosomal-dominanten Optikusatrophie befindet Das Unternehmen entwickelt auch Programme, die sich auf verschiedene Zielmoleküle konzentrieren, darunter Haploinsuffizienz-Krankheiten des zentralen Nervensystems und des Auges. Es hat eine Lizenz und eine Zusammenarbeit mit Biogen Inc. für die Entwicklung und Vermarktung des Medikaments Zorevunersen zur Behandlung des Dravet-Syndroms für die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Arzneimittel auf RNA-Basis für die Behandlung genetisch bedingter neurologischer Entwicklungskrankheiten. Das Unternehmen war früher unter dem Namen ASOthera Pharmaceuticals, Inc. bekannt. und änderte seinen Namen in Stoke Therapeutics, Inc. im Mai 2016. Stoke Therapeutics, Inc. wurde im Jahr 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Bedford, Massachusetts.