CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG, ein Unternehmen für Gen-Editierung, konzentriert sich auf die Entwicklung von genbasierten Medikamenten für schwere menschliche Krankheiten unter Verwendung seiner Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9) Plattform. CRISPR/Cas9 ist eine revolutionäre Technologie für das Gen-Editing, d. h. für die präzise Veränderung bestimmter Sequenzen der genomischen DNA. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio an therapeutischen Programmen in einer Reihe von Krankheitsbereichen, darunter Hämoglobinopathien, CAR-T-Zelltherapien, in vivo und Typ-1-Diabetes, und entwickelt CAR-T-Programme in der Erprobung, darunter ein autologes, gen-editiertes CAR-T-Programm, das auf Glypican-3 (GPC3) zur potenziellen Behandlung solider Tumore abzielt. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist CASGEVY, eine ex vivo CRISPR/Cas9 gen-editierte Zelltherapie zur Behandlung von Patienten, die an transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) und Hämoglobinopathien leiden, bei denen die hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen eines Patienten so editiert werden, dass sie hohe Mengen an fetalem Hämoglobin in den roten Blutkörperchen produzieren. Das Unternehmen entwickelt auch CAR-T-Zelltherapien, darunter CTX112, das auf Cluster of Differentiation 19 (CD19) abzielt, und CTX131, das auf CD70 abzielt, für onkologische und autoimmune Indikationen.