Benitec Biopharma Inc

Benitec Biopharma Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung neuartiger genetischer Arzneimittel konzentriert. Seine Silence-and-Replace-Plattform kombiniert RNA-Interferenz mit Gentherapie, um Medikamente zu entwickeln, die gleichzeitig die nachhaltige Ausschaltung von krankheitsverursachenden Genen und die gleichzeitige Bereitstellung von Wildtyp-Ersatzgenen nach einmaliger Verabreichung des therapeutischen Konstrukts ermöglichen. Das Unternehmen entwickelt BB-301, eine Gentherapie auf AAV-Basis, die die Expression des krankheitsverursachenden Gens für die Behandlung der mit der okulopharyngealen Muskeldystrophie verbundenen Dysphagie zum Schweigen bringen soll. Der Hauptsitz von Benitec Biopharma Inc. befindet sich in Hayward, Kalifornien.