Mirum Pharma

Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für schwächende seltene und seltene Krankheiten konzentriert. Der führende Produktkandidat ist LIVMARLI (Maralixibat), ein oral verabreichter und minimal absorbierter Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der in den USA und international für die Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit Alagille-Syndrom zugelassen ist. Das Unternehmen ist auch an der Vermarktung von Cholbam beteiligt, einer Cholsäurekapsel, die zur Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Gallensäuresynthesestörungen aufgrund von Einzelenzymdefekten und zur ergänzenden Behandlung von Patienten mit peroxisomalen Störungen, einschließlich der Peroxisomenbiogenesestörung - Zellweger-Spektrum-Störung und Smith-Lemli-Opitz-Syndrom, zugelassen ist. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Volixibat, einen oralen und minimal absorbierten Wirkstoff zur Hemmung von IBAT, der sich derzeit in einer klinischen Phase-2b-Studie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit cholestatischen Lebererkrankungen befindet. Das Unternehmen wurde 2018 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Foster City, Kalifornien...