Albireo gibt erste Patienten bekannt, die in zwei neuen Studien behandelt wurden
- Erste Patienten in Phase 1-Studie mit neuem Produktkandidaten A3907 dosiert -
- Erster Patient in der globalen Phase-3-Studie von ASSERT zu Odevixibat bei Alagille-Syndrom -
- EMA & FDA prüfen Odevixibat für PFIC, derzeit keine Pläne für eine Sitzung des FDA-Beratungsausschusses -
- Das Erreichen wichtiger klinischer Meilensteine auf dem Weg zur Orientierung zeigt eine Expansion über den PFIC hinaus -
Boston, 25. März 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für seltene Lebererkrankungen im klinischen Stadium, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute Fortschritte in zwei wichtigen klinischen Studien bekannt, die das Unternehmen fördern sollen Bemühungen, Kindern und Erwachsenen mit seltenen Lebererkrankungen lebensverändernde Medikamente zu verabreichen. Albireo unterstützte das Ziel des Unternehmens, mehrere Ansätze zur Modulation von Gallensäuren voranzutreiben, und leitete eine Phase-1-Studie mit der neuen Verbindung A3907 ein, einem oralen systemischen apikalen natriumabhängigen Gallensäuretransporter (ASBT) -Hemmer. A3907 wird für cholestatische Lebererkrankungen bei Erwachsenen wie die primäre sklerosierende Cholangitis (PSC) und die primäre biliäre Cholangitis (PBC) entwickelt.
Aufgrund der hohen oralen Bioverfügbarkeit kann A3907 die ASBT im Darm und in der Niere hemmen und die Elimination von Gallensäuren sowohl durch Stuhl- als auch durch Urinausscheidung erhöhen. Durch die Verwendung der Dual-Pathway-Umleitung von Gallensäuren versuchen Modulatoren der nächsten Generation wie A3907, die Wirksamkeit zu steigern, ohne den dosislimitierenden Durchfall, der heute bei Gallensäuretransportinhibitoren auftritt.
"Das Erreichen eines neuen Meilensteins mit den ersten Patienten, die in unserer Phase-1-A3907-Studie behandelt wurden, stellt eine wichtige Pipeline-Entwicklung für Albireo dar und stärkt unsere wissenschaftliche Führungsrolle bei der Modulation von Gallensäure und den Ehrgeiz, auf Lebererkrankungen bei Erwachsenen auszuweiten", sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Offizier von Albireo. „Gleichzeitig konzentrieren wir uns auf unser Ziel, Odevixibat bis Ende des Jahrzehnts zu einem weltweit verfügbaren Milliarden-Dollar-Produkt zu machen. Durch die Dosierung unseres ersten Patienten in der ASSERT-Studie haben wir große Fortschritte bei der Bereitstellung eines neuen Produkts gezeigt Medikamentenoption zur Behandlung seltener cholestatischer Lebererkrankungen. “
Die Phase-1-Studie ist eine erste doppelblinde, einfach und mehrfach aufsteigende Dosisstudie am Menschen an gesunden erwachsenen Probanden, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik einer oralen A3907-Formulierung zu untersuchen. In präklinischen Studien zeigte A3907 bei Mäusen eine hohe systemische Exposition und eine erhöhte Gallensäuresekretion im Urin. In einem Mäusemodell für Cholestase und sklerosierende Cholangitis verringerte A3907 die Gallensäuren im Serum und verringerte die Plasmaspiegel von Transaminasen sowie die Marker für Zellschäden und Fibrose. Die wichtigsten Daten für die Phase-1-Studie werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2021 erwartet, mit dem anschließenden Beginn der Phase 2 im Jahr 2022. Neben A3907 hat das Unternehmen kürzlich auch den neuen Entwicklungskandidaten A2342 ausgewählt, ein orales systemisches Natriumtaurocholat-Co-Transport-Peptid (NTCP) ) Inhibitor für Viruserkrankungen und cholestatische Erkrankungen und treibt IND-fähige Studien voran.
Darüber hinaus nahm das Unternehmen seinen ersten Patienten in die ASSERT-Studie auf, eine globale Phase-3-Zulassungsstudie mit Odevixibat bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS). Odevixibat ist ein wirksamer, nicht systemischer, nicht systemischer Gallensäuretransporthemmer (IBATi), der einmal täglich zur Behandlung seltener pädiatrischer cholestatischer Lebererkrankungen untersucht wird, einschließlich progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC), Gallenatresie und ALGS. Dieser Meilenstein steht im Einklang mit Albireos Plänen, bis Mitte des Jahres eine vollständige Standortaktivierung zu erreichen. Die Topline-Daten werden für 2022 erwartet.
ALGS ist eine seltene genetische Störung mit mehreren Systemen, die Leber, Herz, Skelett, Augen, Zentralnervensystem, Nieren und Gesichtszüge betreffen kann. Leberschäden werden durch einen Mangel an Gallengängen verursacht, die den Gallenfluss von der Leber zum Dünndarm verhindern. Ungefähr 95% der Patienten mit ALGS leiden an chronischer Cholestase, normalerweise innerhalb der ersten drei Lebensmonate, und bis zu 88% leiden auch an schwerem, hartnäckigem Juckreiz. Derzeit gibt es keine zugelassenen medikamentösen Behandlungen.
"Ich bin stolz auf die Arbeit und die großen Fortschritte, die wir bei unseren Studien zu Odevixibat bei seltenen cholestatischen Erkrankungen machen", sagte Patrick Horn, Chief Medical Officer von Albireo. "Die Aufnahme unseres ersten Alagille-Patienten und die fortgesetzte Aufnahme von Patienten mit Gallenatresie in die BOLD-Studie mit 46 aktiven Standorten sowie die Weiterentwicklung des A3907 vom Konzept zur Klinik sind wichtige Schritte bei der Entwicklung unserer hundertprozentigen Produktpipeline zur Behandlung mehrerer Leberindikationen."
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) erteilte Albireos neuem Arzneimittelantrag für Odevixibat in PFIC mit dem Zieldatum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) vom 20. Juli dieses Jahres eine Prioritätsprüfung, und das Unternehmen wurde darüber informiert, dass keine Pläne vorliegen für eine Sitzung des FDA-Beratungsausschusses. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat Odevixibat eine beschleunigte Bewertung und Orphan Designation sowie Zugang zum PRIority MEdicines (PRIME) -Programm zur Behandlung von PFIC gewährt. Das pädiatrische Komitee der EMA hat auch Albireos odevixibat pädiatrischen Untersuchungsplänen für PFIC und Gallenatresie zugestimmt. Zusätzlich zu PFIC verfügt Odevixibat über Orphan Drug Designations zur Behandlung des Alagille-Syndroms, der Gallenatresie und der primären biliären Cholangitis. Albireo erwartet potenzielle behördliche Genehmigungen, die Ausstellung eines Priority Review Voucher für seltene pädiatrische Erkrankungen und die Einführung in der zweiten Hälfte des Jahres 2021.
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