Avrobio

AVROBIO, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen in der klinischen Phase und entwickelt Gentherapien mit hämatopoetischen Stammzellen zur Behandlung seltener Krankheiten in den Vereinigten Staaten. Bei seinen Gentherapien werden hämatopoetische Stammzellen verwendet, die dem Patienten entnommen und dann mit einem lentiviralen Vektor modifiziert werden, um das Äquivalent einer funktionalen Kopie des Gens einzufügen, das bei der Zielkrankheit mutiert ist. Die Pipeline des Unternehmens umfasst AVR-RD-02, das sich in der Phase 1/2 der klinischen Prüfung zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 und 3 befindet.