Santheras Raxone® erhält erste positive Scientific Opinion von der britischen Arzneimittelbehörde MHRA für Duchenne-Muskeldystrophie

Das Early Access to Medicines Scheme soll Patienten mit lebensbedrohlichen oder zu schwerer Beeinträchtigung führenden Erkrankungen, für die es keine oder keine zufriedenstellenden Behandlungsoptionen gibt, den Zugang zu noch nicht zugelassenen Arzneimitteln ermöglichen.¹ Mit dem MHRA-Entscheid kann Raxone, ein Entwicklungspräparat, dessen Marktzulassung für DMD gegenwärtig durch die Europäische Arzneimittelbehörde (European Medicines Agency, EMA) geprüft wird, DMD-Patienten verschrieben werden, sofern sie bestimmte Einschlusskriterien erfüllen.

Im Rahmen des EAMS, und wie im öffentlichen Beurteilungsbericht² dargelegt, kann Raxone eingesetzt werden, um den Atmungsfunktionsverlust bei DMD-Patienten zu verlangsamen, welche mindestens 10 Jahre alt sind und gleichzeitig keine Glukokortikoide einnehmen. Die Abnahme der Atmungsfunktion muss vor Beginn der Therapie durch wiederholte Messung nachgewiesen werden. Raxone kann bei Patienten verwendet werden, die früher mit Glukokortikoiden behandelt wurden oder bei denen diese nicht verträglich oder nicht angezeigt sind.

"Wir sind stolz auf die positive wissenschaftliche EAMS-Beurteilung zu Raxone in Grossbritannien. Damit ist unser Medikament das erste zur Behandlung von DMD, welches als Promising Innovative Medicine ausgezeichnet ist", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Dieser Entscheid ermöglicht es Patienten mit DMD eine Behandlung des Atmungsfunktionsverlusts zu erhalten, denen ansonsten keine solche Therapieoption zur Verfügung steht."

"Das ist eine hervorragende Nachricht für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die von Atmungsfunktionsverlust betroffen sind", sagte Janet Bloor, Vorsitzende des Trägervereins Action Duchenne. "Der Bedarf an neuen Behandlungen für DMD ist sehr hoch und EAMS kann helfen, den Zugang für Patienten zu beschleunigen. Gerne stand Action Duchenne bei der Entwicklung des EAMS-Programms beratend zur Seite und freut sich sehr über diese für DMD erste positive Beurteilung."

Über das UK Early Access to Medicines Scheme (EAMS)
Das von der Industrie unterstützte EAMS in Grossbritannien soll Patienten mit lebensbedrohlichen oder zu schwerer Beeinträchtigung führenden Erkrankungen, für die es keine oder keine zufriedenstellenden Behandlungsoptionen gibt, den Zugang zu noch nicht zugelassenen Arzneimitteln ermöglichen. Im Rahmen des EAMS begutachtet die MHRA Nutzen und Risiken eines Arzneimittels in einer wissenschaftlichen Beurteilung (Scientific Opinion) basierend auf den bei der EAMS-Einreichung verfügbaren Daten. Die Beurteilung ist für ein Jahr gültig und kann erneuert werden. Das EAMS ist freiwillig und die Beurteilung seitens der MHRA ist kein Ersatz für das normale Zulassungsprozedere für Medikamente.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone^® (Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne Glukokortikoid-Begleittherapie hat Santhera in der Europäischen Union und der Schweiz einen Antrag auf Marktzulassung gestellt. In Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone^® in einer dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera sind verfügbar unter www.santhera.com.

Raxone^® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.