BioMarin Pharmaceutical Unternehmensprofil1
BioMarin Pharmaceutical Inc. entwickelt und vermarktet Therapien für Menschen mit schweren und lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten und medizinischen Zuständen. Zu den kommerziellen Produkten gehören Vimizim, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) IV Typ A, einer lysosomalen Speicherkrankheit; Naglazyme, eine rekombinante Form von N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase für Patienten mit MPS VI; und Kuvan, eine geschützte synthetische orale Form von 6R-BH4, die zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU), einer vererbten Stoffwechselkrankheit, eingesetzt wird. Die kommerziellen Produkte des Unternehmens umfassen auch Palynziq, ein PEGyliertes rekombinantes Phenylalanin-Ammoniak-Lyase-Enzym, das durch subkutane Injektion verabreicht wird, um die Phe-Konzentration im Blut zu senken; Brineura, eine rekombinante humane Tripeptidylpeptidase 1 für die Behandlung von Patienten mit Ceroid-Lipofuszinose Typ 2, einer Form der Batten-Krankheit; Voxzogo, ein einmal täglich zu injizierendes Analogon des natriuretischen Peptids vom c-Typ zur Behandlung von Achondroplasie; und Aldurazyme, ein gereinigtes Protein, das mit einer natürlich vorkommenden Form des menschlichen Enzyms alpha-L-Iduronidase identisch sein soll. Darüber hinaus entwickelt es Valoctocogene Roxaparvovec, einen Adeno-assoziierten Virusvektor, der sich in einer klinischen Phase-III-Studie zur Behandlung von Patienten mit schwerer Hämophilie A befindet; BMN 307, eine AAV5-vermittelte Gentherapie, die sich in einer klinischen Phase-1/2-Studie zur Normalisierung der Phe-Konzentration im Blut von Patienten mit PKU befindet; und BMN 255, das sich in einer klinischen Phase-1/2-Studie zur Behandlung von primärer Hyperoxalurie befindet. Das Unternehmen beliefert Spezialapotheken, Krankenhäuser und Regierungsbehörden außerhalb der USA sowie Distributoren und pharmazeutische Großhändler in den Vereinigten Staaten, Europa, Lateinamerika und international. BioMarin Pharmaceutical Inc. hat Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. und Asubio Pharma Co. Das Unternehmen wurde 1996 gegründet und hat seinen Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien.
Management1
Herr Brian R. Mueller (CFO & Geschäftsführender Vizepräsident)
Herr George Eric Davis (Geschäftsführender Vizepräsident, Leiter der Rechtsabteilung, Chefsyndikus & Sekretärin)Herr Jeffrey Robert Ajer (Executive VP & Kaufmännischer Leiter)Dr. Henry J. Fuchs M.D., Ph.D. (Präsident von Worldwide Research & Entwicklung)
Herr Alexander Hardy (Präsident, CEO & Direktor)Frau Erin Burkhart (Group VP & Leiter des Rechnungswesens)Dr. C. Greg Guyer Ph.D. (Executive VP & Technischer Leiter)
Dr. Kevin Eggan Ph.D. (Chief Scientific Officer & Senior VP für Forschung und frühe Entwicklung)Traci McCarty (Vizepräsident der Gruppe für Investor Relations)Frau Humaira Serajuddin (Senior VP & Chief Marketing Officer)
Aktionärsstruktur 1
PRIMECAP Management Company
Capital Research Global Investors
Viking Global Investors LP
venBio Select Advisor LLC
Elliott Investment Management L.P.
Geode Capital Management, LLC
Bank of New York Mellon Corp
Parnassus Investments LLC