Veröffentlichung einer neuen Studie zu VTS-270 für die Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 im Online-Fachjournal PLOS ONE Advances Science

ROCKVILLE, Maryland, USA, 19. April 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sucampo Pharmaceuticals, Inc. (Sucampo) (NASDAQ:SCMP), ein weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, gab heute die Veröffentlichung einer neuen Studie in einem unabhängigen wissenschaftlichen Fachjournal bekannt. Die Studie bestätigt die einzigartige Komposition von VTS-270, einem HPßCD-Produkt (2-Hydroxypropyl-Beta-Cyclodextrin), das als neue Behandlungsmethode für Morbus Niemann-Pick Typ C1 (NPC-1) untersucht wird.

NPC-1 ist eine seltene, fortschreitende und tödlich verlaufende genetische Störung. Schätzungen zufolge leiden weltweit ca. 2.000 bis 3.000 Patienten an dieser Erkrankung. Die Studienergebnisse wurden heute in einem Artikel mit dem Titel "Characterization of hydroxypropyl-beta-cyclodextrins used in the treatment of Niemann-Pick Disease type C1" in PLOS ONE, dem weltweit ersten multidisziplinären Open-Access-Fachjournal, veröffentlicht und sind unter http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0175478 verfügbar.

In dieser Studie wiesen Forscher nach, dass VTS-270 einen geringen Grad an konsistenter spezifischer Hydroxypropylierung bzw. einen geringen Substitutionsgrad (DS) sowie ein geringes Maß an zweifach geladenen Heterodimeren aufweist, wie anhand einer Falschfarbendarstellung der Ionenbeweglichkeit (Heatmap) zu sehen. Die Analyse basierte auf der Ionenverteilung und auf Abundanzprofilen, wobei die wesentliche molekulare Aktivität mittels Massenspektronomie-Methoden beurteilt wurde.

"Wir erzielen weiterhin große wissenschaftliche Fortschritte hinsichtlich VTS-270 für die mögliche Behandlung von NPC", sagte Peter Kiener, D. Phil, Chief Scientific Officer von Sucampo. "Diese Studienergebnisse belegen nachweislich die spezifische Komposition und Reinheit von VTS-270, wodurch es sich von anderen HPßCD-Mischungen abhebt. Der definierte und reproduzierbare "Fingerabdruck" ist wahrscheinlich untrennbar mit der spezifischen potenziellen klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von VTS-270 verbunden."

HPßCDs sind komplexe Mischungen verschiedener Spezies. Variationen bei der Produktion können zu Unterschieden in der Zusammensetzung, darunter unterschiedliche Grade der Hydroxypropylierung des Cyclodextrin-Rings, auch als Substitutionsgrad bezeichnet, führen. Der durchschnittliche Substitutionsgrad ist ein wichtiges Merkmal für die Komplexität der HPßCDs-Mischungen, da er die Fähigkeit, sich an andere Moleküle zu binden, und den Grad der Wasserlöslichkeit beeinflusst. Beides kann sich letztlich auf die biologische Aktivität auswirken.

Über Sucampo Pharmaceuticals, Inc.

Sucampo Pharmaceuticals, Inc. fokussiert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Spezialmedikamenten, die einen großen medizinischen Bedarf von Patienten rund um die Welt erfüllen, der bislang noch nicht gedeckt wurde. Sucampo vermarktet zwei Produkte - AMITIZA, sein führendes Produkt, und RESCULA - und verfügt über Produktkandidaten für die Behandlung seltener Erkrankungen, die sich in der Spätphase der klinischen Entwicklung befinden. VTS-270 ist eine Mischung aus 2-Hydroxypropyl-ß-Cyclodextrinen (HPßCD) in einer spezifischen Komposition, die in den USA und in Europa den Orphan-Status erhalten hat und sich in der klinischen Zulassungsstudie der Phase 2/3 für die Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 befindet. Sucampo hat in Nordamerika eine Option auf die Vermarktungsrechte für CPP1-x/sulindac, ein Produkt für die Behandlung der familiären adenomatösen Polyposis (FAP), das sich in der Entwicklungsphase 3 befindet und in den USA den Orphan-Drug-Status erhalten hat. Sucampo ist ein weltweit tätiges Unternehmen mit Hauptsitz in Rockville, Maryland, USA, und Niederlassungen in Japan und in der Schweiz. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.sucampo.com.

Das Sucampo Logo und der Slogan "The Science of Innovation" sind eingetragene Marken der Sucampo AG. AMITIZA ist eine eingetragene Marke der Sucampo AG.

Folgen Sie uns auf Twitter (@Sucampo_Pharma). Folgen Sie uns auf LinkedIn (Sucampo Pharmaceuticals).
Twitter  LinkedIn